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Impact de la thérapie Agalsidase Alfa sur la fonction cardiaque chez les patients atteints de cardiomyopathie de Fabry

23 juin 2021 mis à jour par: Yonsei University

Impact de la thérapie Agalsidase Alfa sur la fonction cardiaque chez les patients atteints de cardiomyopathie de Fabry (essai ACTION-Fabry)

Conception de l'étude : Il s'agit d'une étude observationnelle. Aucun traitement ou intervention ne sera attribué aux sujets. Tous les patients recevront des médicaments concomitants conformes aux normes de soins complètes pour le traitement de leur affection cardiaque. 25 patients atteints de la maladie d'Anderson-Fabry génétiquement confirmée qui ont l'intention de commencer l'ERT avec l'Agalsidase Alfa subiront une souche 2D, une échocardiographie de stress diastolique, une analyse du flux vortex LV et une CMR au départ et après 1 an de traitement avec l'ERT avec l'Agalsidase Alfa pour suivre -en haut.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

  1. Objectifs - Le but de cette étude est d'évaluer l'impact de l'ERT avec l'Agalsidase Alfa sur la fonction et le flux diastolique VG chez les patients atteints de cardiomyopathie de Fabry en utilisant la déformation LV 2D, l'échocardiographie de stress diastolique, le flux vortex VG et la CMR.

  2. Critère principal/secondaire 1) Critère principal :

    • Changement par rapport à la ligne de base du pic d'exercice E/E' par échocardiographie de stress diastolique, déformation longitudinale globale et paramètres de flux vortex VG à 1 an 2) Critères d'évaluation secondaires :

    • Changements par rapport à la ligne de base du volume extracellulaire par CMR (cartographie T1) à 1 an de suivi

      • Changements par rapport à la ligne de base dans l'évaluation du degré de la fonction diastolique VG au repos

        • Changements par rapport à la ligne de base dans d'autres paramètres d'écho ; Indice de masse VG, réduction du pic d'exercice E/E prime à 1 an de suivi

          • Changements par rapport au départ dans la qualité de vie à l'aide d'un questionnaire ⑤ Changement par rapport au départ du pic VO2, du temps d'exercice, de l'AT par échocardiographie de stress diastolique à 1 an de suivi ⑥ Changement du départ T1 (myo, ms) et du départ T1 (sang, ms), T1 postcontraste (myo, ms) & T1 ligne de base (sang, ms) par CMR
  3. Méthodes d'étude 1) Conception de l'étude : Il s'agit d'une étude observationnelle. Aucun traitement ou intervention ne sera attribué aux sujets. Tous les patients recevront des médicaments concomitants conformes aux normes de soins complètes pour le traitement de leur affection cardiaque. 25 patients atteints de la maladie d'Anderson-Fabry génétiquement confirmée qui ont l'intention de commencer l'ERT avec l'Agalsidase Alfa subiront une souche 2D, une échocardiographie de stress diastolique, une analyse du flux vortex LV et une CMR au départ et après 1 an de traitement avec l'ERT avec l'Agalsidase Alfa pour suivre -en haut.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Anticipé)

25

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Geu-Ru Hong, MD, Ph.D
  • Numéro de téléphone: 82-2-2228-8443
  • E-mail: grhong@yuhs.ac

Lieux d'étude

  • Corée, République de
      • Seoul, Corée, République de, 03722
        • Recrutement
        • Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 75 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients âgés de 16 à 75 ans atteints de la maladie de Fabry confirmée par dosage enzymatique et test génétique

La description

Critère d'intégration:

  • Patients âgés de 16 à 75 ans atteints de la maladie de Fabry confirmée par dosage enzymatique et test génétique
  • Patients présentant une HVG en échocardiographie 2D (septum télédiastolique et épaisseur de la paroi postérieure ≥ 12 mm) ou Patients présentant des modifications cardiaques (indiquant la progression de la maladie, telles qu'une diminution de la contrainte longitudinale globale sur l'échocardiographie de contrainte 2D ou une faible cartographie T1 native sur le CMR)
  • Les patients ont fourni un consentement éclairé écrit pour participer à cette étude

Critère d'exclusion:

  • Contre-indication au traitement enzymatique substitutif par Agalsidase Alfa
  • Patients qui ne peuvent pas recevoir d'échocardiographie d'effort à vélo en décubitus dorsal, d'échocardiographie de contraste ou d'IRM
  • Patients atteints d'une cardiopathie valvulaire ou d'arythmies significatives sur le plan hémodynamique
  • Patients ayant des antécédents d'infarctus aigu du myocarde ou d'insuffisance cardiaque congestive avec une fraction d'éjection du VG réduite inférieure à 35 %
  • Patients ayant eu un accident vasculaire cérébral au cours des 6 mois précédents
  • Chirurgie programmée ou planifiée dans les 6 prochains mois
  • Patients atteints de cirrhose chronique du foie
  • Les patients allergiques aux produits de contraste (par ex. Definity®, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, États-Unis)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cas uniquement
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
La maladie de Fabry
Patients atteints de la maladie de Fabry qui ont été confirmés par dosage enzymatique et étude génétique
Autre: Échocardiographie
Flux vortex VG en échocardiographie

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
pic d'effort E/E' par échocardiographie d'effort diastolique
Délai: 1 an
Changement par rapport à la ligne de base de l'exercice maximal E/E' par échocardiographie de stress diastolique
1 an
déformation longitudinale globale
Délai: 1 an
1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
volume extracellulaire par CMR
Délai: 1 an
Changements par rapport à la ligne de base du volume extracellulaire par CMR (cartographie T1) à 1 an de suivi
1 an
évaluation du degré de la fonction diastolique VG au repos
Délai: 1 an
Changements par rapport à la ligne de base dans l'évaluation du degré de la fonction diastolique VG au repos
1 an
qualité de vie par questionnaire
Délai: 1 an
Changements par rapport à la ligne de base de la qualité de vie à l'aide d'un questionnaire
1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Yonsei University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 juillet 2017

Achèvement primaire (Anticipé)

1 janvier 2025

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 janvier 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 juillet 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 juillet 2017

Première publication (Réel)

26 juillet 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 juin 2021

Dernière vérification

1 juin 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 4-2017-0471

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Indécis

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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