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Impacto de la terapia con agalsidasa alfa sobre la función cardíaca en pacientes con miocardiopatía de Fabry

23 de junio de 2021 actualizado por: Yonsei University

Impacto de la terapia con agalsidasa alfa en la función cardíaca en pacientes con miocardiopatía de Fabry (ensayo ACTION-Fabry)

Diseño del estudio: Este es un estudio observacional. No se asignará ningún tratamiento o intervención a los sujetos. Todos los pacientes recibirán la medicación concomitante estándar de atención completa para el tratamiento de su afección cardíaca. 25 pacientes con enfermedad de Anderson-Fabry genéticamente confirmada que tienen un plan para comenzar ERT con Agalsidasa Alfa se someterán a cepa 2D, ecocardiografía de estrés diastólico, análisis de flujo de vórtice del VI y CMR al inicio y después de 1 año de tratamiento con ERT con Agalsidasa Alfa para seguimiento -arriba.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

  1. Objetivos: el propósito de este estudio es evaluar el impacto de la ERT con agalsidasa alfa en la función y el flujo diastólico del VI en pacientes con miocardiopatía de Fabry mediante el uso de deformación 2D del VI, ecocardiografía de estrés diastólico, flujo de vórtice del VI y RMC.

  2. Criterio de valoración principal/secundario 1) Criterio de valoración principal:

    • Cambio desde el valor inicial en el ejercicio máximo E/E' mediante ecocardiografía de estrés diastólico, deformación longitudinal global y parámetros de flujo de vórtice del VI al año 2) Criterios de valoración secundarios:

    • Cambios desde el inicio en el volumen extracelular por RMC (mapeo T1) al año de seguimiento

      • Cambios desde el inicio en la evaluación del grado de función diastólica del VI en reposo

        • Cambios desde la línea de base en otros parámetros de eco; Índice de masa del VI, reducción del ejercicio máximo E/E prime al año de seguimiento

          • Cambios desde el inicio en la calidad de vida usando el cuestionario ⑤ Cambio desde el inicio en el VO2 máximo, tiempo de ejercicio, TA por ecocardiografía de estrés diastólico al año de seguimiento ⑥ Cambio en el inicio de T1 (mio, ms) y el inicio de T1 (sangre, ms), T1 poscontraste (myo, ms) y línea base T1 (sangre, ms) por CMR
  3. Métodos de estudio 1) Diseño del estudio: Este es un estudio observacional. No se asignará ningún tratamiento o intervención a los sujetos. Todos los pacientes recibirán la medicación concomitante estándar de atención completa para el tratamiento de su afección cardíaca. 25 pacientes con enfermedad de Anderson-Fabry genéticamente confirmada que tienen un plan para comenzar ERT con Agalsidasa Alfa se someterán a cepa 2D, ecocardiografía de estrés diastólico, análisis de flujo de vórtice del VI y CMR al inicio y después de 1 año de tratamiento con ERT con Agalsidasa Alfa para seguimiento -arriba.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Anticipado)

25

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Geu-Ru Hong, MD, Ph.D
  • Número de teléfono: 82-2-2228-8443
  • Correo electrónico: grhong@yuhs.ac

Ubicaciones de estudio

  • Corea, república de
      • Seoul, Corea, república de, 03722
        • Reclutamiento
        • Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años a 75 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes de 16 a 75 años con enfermedad de Fabry confirmada mediante ensayo enzimático y prueba genética

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes de 16 a 75 años con enfermedad de Fabry confirmada mediante ensayo enzimático y prueba genética
  • Pacientes que tienen HVI en la ecocardiografía 2D (tabique diastólico final y espesor de la pared posterior ≥ 12 mm) o Pacientes que presentan cambios cardíacos (indicativos de progresión de la enfermedad, como disminución de la tensión longitudinal global en la ecocardiografía de tensión 2D o mapeo T1 nativo bajo en la RMC)
  • Los pacientes dieron su consentimiento informado por escrito para participar en este estudio

Criterio de exclusión:

  • Contraindicación del tratamiento de sustitución enzimática con Agalsidasa Alfa
  • Pacientes que no pueden recibir ecocardiografía de estrés en bicicleta supina, ecocardiografía de contraste o RMC
  • Pacientes con cardiopatía valvular hemodinámicamente significativa o arritmias
  • Pacientes con antecedentes de infarto agudo de miocardio o insuficiencia cardíaca congestiva con fracción de eyección del VI reducida de menos del 35 %
  • Pacientes que hayan tenido algún accidente cerebrovascular en los 6 meses previos
  • Cirugía programada o planificada en los próximos 6 meses
  • Pacientes con cirrosis hepática crónica
  • Los pacientes que son alérgicos al medio de contraste (p. Definity�, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, EE. UU.)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Solo caso
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Enfermedad de Fabry
Pacientes con enfermedad de Fabry que fueron confirmados por ensayo enzimático y estudio genético.
Otro: Ecocardiografía
Flujo de vórtice VI en ecocardiografía

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
ejercicio máximo E/E' por ecocardiografía de estrés diastólico
Periodo de tiempo: 1 año
Cambio desde el inicio en el ejercicio máximo E/E' por ecocardiografía de estrés diastólico
1 año
tensión longitudinal global
Periodo de tiempo: 1 año
1 año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
volumen extracelular por RMC
Periodo de tiempo: 1 año
Cambios desde el inicio en el volumen extracelular por RMC (mapeo T1) al año de seguimiento
1 año
evaluación del grado de la función diastólica del VI en reposo
Periodo de tiempo: 1 año
Cambios desde el inicio en la evaluación del grado de función diastólica del VI en reposo
1 año
calidad de vida mediante cuestionario
Periodo de tiempo: 1 año
Cambios desde el inicio en la calidad de vida mediante el cuestionario
1 año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Yonsei University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de julio de 2017

Finalización primaria (Anticipado)

1 de enero de 2025

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de enero de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de julio de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de julio de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

26 de julio de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de junio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de junio de 2021

Última verificación

1 de junio de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 4-2017-0471

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Indeciso

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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