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Impacto da Terapia Agalsidase Alfa na Função Cardíaca em Pacientes com Cardiomiopatia de Fabry

23 de junho de 2021 atualizado por: Yonsei University

Impacto da Terapia Agalsidase Alfa na Função Cardíaca em Pacientes com Cardiomiopatia de Fabry (ACTION-Fabry Trial)

Desenho do estudo: Este é um estudo observacional. Nenhum tratamento ou intervenção será atribuído aos sujeitos. Todos os pacientes receberão medicação concomitante de padrão completo para o tratamento de sua condição cardíaca. 25 pacientes com doença de Anderson-Fabry geneticamente confirmada que planejam iniciar TRE com Agalsidase Alfa serão submetidos a tensão 2D, ecocardiografia de estresse diastólico, análise de fluxo de vórtice LV e RMC no início e após 1 ano de tratamento com TRE com Agalsidase Alfa para acompanhamento -acima.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

  1. Objetivos - O objetivo deste estudo é avaliar o impacto da TRE com Agalsidase Alfa na função e fluxo diastólico do VE em pacientes com cardiomiopatia de Fabry usando tensão 2D do VE, ecocardiografia de estresse diastólico, fluxo de vórtice do VE e RMC.

  2. Endpoint primário / secundário 1) Endpoint primário:

    • Mudança da linha de base no pico de exercício E/E' por ecocardiografia de estresse diastólico, tensão longitudinal global e parâmetros de fluxo de vórtice LV em 1 ano 2) Desfechos secundários:

    • Alterações da linha de base no volume extracelular por CMR (mapeamento T1) em 1 ano de acompanhamento

      • Alterações da linha de base na avaliação do grau da função diastólica do VE em repouso

        • Alterações da linha de base em outros parâmetros de eco; Índice de massa do VE, redução do pico do exercício E/E prime no seguimento de 1 ano

          • Alterações da linha de base na qualidade de vida usando questionário ⑤ Alteração da linha de base no pico de VO2, tempo de exercício, AT por ecocardiografia de estresse diastólico em 1 ano de acompanhamento ⑥ Alteração na linha de base T1 (mio, ms) e linha de base T1 (sangue, ms), T1 pós-contraste (mio, ms) e linha de base T1 (sangue, ms) por RMC
  3. Métodos de estudo 1) Desenho do estudo: Este é um estudo observacional. Nenhum tratamento ou intervenção será atribuído aos sujeitos. Todos os pacientes receberão medicação concomitante de padrão completo para o tratamento de sua condição cardíaca. 25 pacientes com doença de Anderson-Fabry geneticamente confirmada que planejam iniciar TRE com Agalsidase Alfa serão submetidos a tensão 2D, ecocardiografia de estresse diastólico, análise de fluxo de vórtice LV e RMC no início e após 1 ano de tratamento com TRE com Agalsidase Alfa para acompanhamento -acima.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Antecipado)

25

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Geu-Ru Hong, MD, Ph.D
  • Número de telefone: 82-2-2228-8443
  • E-mail: grhong@yuhs.ac

Locais de estudo

  • Republica da Coréia
      • Seoul, Republica da Coréia, 03722
        • Recrutamento
        • Division of Cardiology, Yonsei Cardiovascular Hospital, Yonsei University College of Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos a 75 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes de 16 a 75 anos com doença de Fabry confirmada por ensaio enzimático e teste genético

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes de 16 a 75 anos com doença de Fabry confirmada por ensaio enzimático e teste genético
  • Pacientes com HVE na ecocardiografia 2D (septo diastólico final e espessura da parede posterior ≥ 12 mm) ou pacientes que apresentam alterações cardíacas (indicativas de progressão da doença, como diminuição do strain longitudinal global no ecocardiograma 2D ou baixo mapeamento T1 nativo na RMC)
  • Os pacientes forneceram consentimento informado por escrito para participar deste estudo

Critério de exclusão:

  • Contra-indicação para tratamento de reposição enzimática com Agalsidase Alfa
  • Pacientes que não podem receber ecocardiografia de estresse em bicicleta supina, ecocardiografia de contraste ou RMC
  • Pacientes com doença cardíaca valvar hemodinamicamente significativa ou arritmias
  • Pacientes com história de infarto agudo do miocárdio ou insuficiência cardíaca congestiva com redução da fração de ejeção do VE inferior a 35%
  • Pacientes que tiveram algum acidente vascular cerebral nos últimos 6 meses
  • Cirurgia programada ou planejada nos próximos 6 meses
  • Pacientes com cirrose hepática crônica
  • Pacientes alérgicos a agentes de contraste (por exemplo, Definity, Lantheus Medical Imaging, North Billerica, MA, EUA)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Caso-somente
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Doença de Fabry
Pacientes com doença de Fabry confirmados por ensaio enzimático e estudo genético
Outro: Ecocardiografia
Fluxo de vórtice de VE em Ecocardiografia

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
pico de exercício E/E' por ecocardiografia de estresse diastólico
Prazo: 1 ano
Mudança da linha de base no pico do exercício E/E' por ecocardiografia de estresse diastólico
1 ano
tensão longitudinal global
Prazo: 1 ano
1 ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
volume extracelular por CMR
Prazo: 1 ano
Alterações da linha de base no volume extracelular por CMR (mapeamento T1) em 1 ano de acompanhamento
1 ano
avaliação do grau da função diastólica do VE em repouso
Prazo: 1 ano
Alterações da linha de base na avaliação do grau da função diastólica do VE em repouso
1 ano
qualidade de vida por questionário
Prazo: 1 ano
Alterações da linha de base na qualidade de vida usando questionário
1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Yonsei University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de julho de 2017

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de janeiro de 2025

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de janeiro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de julho de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de julho de 2017

Primeira postagem (Real)

26 de julho de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de junho de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de junho de 2021

Última verificação

1 de junho de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 4-2017-0471

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Indeciso

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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