Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Computational Drug Repurposing pro všechny případy EBS

11. února 2024 aktualizováno: Joyce Teng

Computational Drug Repurposing pro všechny případy Epidermolysis Bullosa Simplex (EBS).

Studie bude porovnávat rozdíly v genové expresi mezi kůží s puchýři a bez puchýřů u jedinců se všemi podtypy EB, stejně jako s normální kůží od subjektů bez EB. Bude provedena nejmodernější výpočetní analýza, která pomůže identifikovat nová léčiva, která by mohla pomoci při hojení všech ran po EB a snižovat bolest. Vědci se zaměří na léky, které již byly schváleny pro léčbu jiných dermatologických nebo nedermatologických onemocnění, a proto budou znovu použity pro léčbu EB. Vývoj léků je velmi nákladný proces, jehož provedení trvá desetiletí. Na druhé straně přeměna léčiva výrazně snižuje náklady a zkracuje množství času potřebného k uvedení účinné léčby do klinického použití. Dosud neexistuje žádná specifická léčba zaměřená na fyziologii a imunologickou odpověď u pacientů s EB během hojení ran. Dostupnost léčiv s upraveným použitím na trhu umožní všem pacientům s EB rychlý přístup k léčbě, čímž se zlepší kvalita jejich života.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Ačkoli jsou genové, buněčné a proteinové terapie ve vývoji pro pacienty trpící všemi podtypy epidermolysis bullosa (EB), nové farmakologické léčby jsou naléhavě potřeba. Charakterizace molekulárních změn v EB, včetně genové exprese, může identifikovat nové terapeutické cíle a léky, které tyto cíle modulují. Prosévání informací o genové expresi za účelem identifikace nejslibnějších cílů léků je však složitou výzvou pro data. Cílem studie bude identifikovat výpočetní přístup k hodnocení a identifikaci existujících léků schválených pro jiná onemocnění, která mohou být znovu použita pro pacienty s EB. Studie provede bezprecedentní charakterizaci změn genové exprese u pacientů s EB ve srovnání se zdravými jedinci bez EB ve více tkáních. Pomocí ověřené počítačové platformy pro objevování léků budou výzkumníci analyzovat genovou expresi a data o lécích pomocí jedinečných algoritmů. V prvním roce bude identifikován seznam deseti bezpečných léků s vyšší pravděpodobností k léčbě chorobného stavu EB. Nejslibnější objevené léky pak budou testovány na klinice.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

60

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Nábor
        • Pediatric Dermatology Clinic at Stanford Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joyce M Teng, MD, PhD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Kavita Sarin, MD, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Subjekt všech věkových kategorií buď s 1) diagnózou subjektů s EB, nebo 2) zdravými subjekty bez EB

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Předměty všech věkových kategorií
  • Diagnostika všech podtypů subjektů s EB
  • Zdravé, non-EB subjekty
  • Schopnost dokončit studijní návštěvu k odběru vzorků tkáně a krve

Kritéria vyloučení:

  • Těhotenství, kojení
  • Předchozí onemocnění jater v anamnéze
  • Závažné známé souběžné lékařské onemocnění nebo infekce, které by mohly potenciálně představovat bezpečnostní riziko a/nebo bránit odběru tkáně od subjektů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Experimentální skupina
Vzorky krve a tkáně budou odebrány subjektům s diagnózou EB. Vzorek tkáně bude odebrán z kůže s puchýři a bez puchýřů.
Postup: Experimentální skupina
Subjekty s diagnózou EB
Kontrolní skupina
Vzorky krve a tkáně budou odebrány od zdravých subjektů s non-EB. Vzorek tkáně bude odebrán z nenápadné oblasti kůže.
Postup: Experimentální skupina
Subjekty s diagnózou EB

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Charakterizujte změny genové exprese v EB pomocí sekvenování RNA (RNA-seq) a výpočetního profilování potenciálních cílů léků
Časové okno: Prostřednictvím ukončení studia za 1 rok.
Použití bioinformatických algoritmů k identifikaci změn v genové expresi a přezkoumání více než 2000 léků schválených FDA na základě předpokládané modulace změn genové exprese pomocí systému výpočetních evolučních algoritmů.
Prostřednictvím ukončení studia za 1 rok.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Joyce Teng

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Joyce M Teng, MD, PhD, Stanford University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. listopadu 2017

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. prosince 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. srpna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. srpna 2017

První zveřejněno (Aktuální)

31. srpna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

13. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 41142

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

V současné době se neplánuje sdílet data s dalšími výzkumníky. Jakmile budou dosažena výsledná opatření, výzkumný tým zveřejní výsledky pro celé klinické trials.gov komunity a výzkumníků pro tuto studii zranitelné populace.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Zdravý

Klinické studie na Experimentální skupina

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Myanmar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit