Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Computational Drug Repurposing for alle EBS-tilfælde

11. februar 2024 opdateret af: Joyce Teng

Computational Drug Repurposing for alle Epidermolysis Bullosa Simplex (EBS) tilfælde

Undersøgelsen vil sammenligne genekspressionsforskelle mellem blærer og ikke-blær hud fra individer med alle undertyper af EB, samt normal hud fra ikke-EB forsøgspersoner. State of the art beregningsanalyse vil blive udført for at hjælpe med at identificere nye lægemidler, der kan hjælpe al EB sårheling og reducere smerte. Forskere vil fokusere på lægemidler, der allerede er godkendt til behandling af andre dermatologiske eller ikke-dermatologiske sygdomme, og derfor genbruges til behandling af EB. Udvikling af lægemidler er en meget dyr proces, der tager årtier at udføre. Genbrug af lægemidler på den anden side reducerer omkostningerne betydeligt og forkorter den tid, der er nødvendig for at bringe effektive behandlinger til klinisk brug. Til dato er der ingen specifik behandling rettet mod den fysiologiske og immunologiske respons hos EB-patienter under sårheling. Markedstilgængeligheden af ​​genbrugsmedicin vil give alle EB-patienter hurtig adgang til behandlinger og dermed forbedre deres livskvalitet.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Selvom gen-, celle- og proteinbaserede terapier er under udvikling til patienter, der lider af alle undertyper af epidermolysis bullosa (EB), er der et stort behov for nye farmakologiske behandlinger. Karakteriserende molekylære ændringer i EB, herunder genekspression, kan identificere nye terapeutiske mål og lægemidler, der modulerer disse mål. Imidlertid er det en kompleks dataudfordring at sigte gennem genekspressionsinformation for at identificere de mest lovende lægemiddelmål. Målet med undersøgelsen vil identificere en beregningsmæssig tilgang til at evaluere og identificere eksisterende lægemidler, der er godkendt til andre sygdomme, som kan genbruges til EB-patienter. Studiet vil udføre en hidtil uset karakterisering af genekspressionsændringer hos EB-patienter sammenlignet med raske, ikke-EB-individer på tværs af flere væv. Ved hjælp af en valideret computerbaseret lægemiddelopdagelsesplatform vil forskere analysere genekspression og lægemiddeldata ved hjælp af unikke algoritmer. I det første år vil en liste med ti sikkerhedslægemidler, der er mere sandsynlige til at behandle EB-sygdomstilstanden, blive identificeret. De mest lovende lægemidler, der opdages, vil derefter blive testet i klinikken.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

60

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Rekruttering
        • Pediatric Dermatology Clinic at Stanford Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Joyce M Teng, MD, PhD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Kavita Sarin, MD, PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Individ i alle aldre med enten 1) en diagnose af EB-personer eller 2) raske, ikke-EB-personer

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Emner i alle aldre
  • Diagnose af alle undertyper af EB-fag
  • Sunde, ikke-EB-fag
  • Evne til at gennemføre studiebesøg for at indsamle vævs- og blodprøver

Ekskluderingskriterier:

  • Graviditet, amning
  • Tidligere historie med leversygdom
  • Alvorlig kendt samtidig medicinsk sygdom eller infektion, som potentielt kan udgøre en sikkerhedsrisiko og/eller forhindre vævsopsamling fra forsøgspersoner

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Forsøgsgruppe
Blod- og vævsprøver vil blive udtaget fra forsøgspersoner med en EB-diagnose. Vævsprøver vil blive indsamlet fra blærer og hud uden blærer.
Procedure: Forsøgsgruppe
Forsøgspersoner med EB-diagnose
Kontrolgruppe
Blod- og vævsprøver vil blive udtaget fra raske forsøgspersoner med ikke-EB. Vævsprøver vil blive indsamlet fra et upåfaldende hudområde.
Procedure: Forsøgsgruppe
Forsøgspersoner med EB-diagnose

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Karakteriser genekspressionsændringer i EB ved hjælp af RNA-sekventering (RNA-seq) og Computational Profiling Potential Drug Targets
Tidsramme: Gennem afslutning af studiet på 1 år.
Brug af bioinformatiske algoritmer til at identificere ændringer i genekspression og gennemgang af over 2000 FDA-godkendte lægemidler baseret på forudsagt modulering af genekspressionsændringer ved hjælp af et beregningsmæssigt evolutionært algoritmesystem.
Gennem afslutning af studiet på 1 år.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Joyce Teng

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Joyce M Teng, MD, PhD, Stanford University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. november 2017

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. december 2024

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. august 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. august 2017

Først opslået (Faktiske)

31. august 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

13. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 41142

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

På nuværende tidspunkt er der ingen planer om at dele dataene med andre forskere. Når resultatmålene er opnået, vil forskerholdet offentliggøre resultater for hele clinicaltrials.gov samfund og forskere til denne sårbare befolkningsundersøgelse.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Forsøgsgruppe

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ghana

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner