Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Вычислительное перепрофилирование лекарств для всех случаев EBS

11 февраля 2024 г. обновлено: Joyce Teng

Вычислительное перепрофилирование лекарств для всех случаев простого буллезного эпидермолиза (EBS)

В исследовании будут сравниваться различия в экспрессии генов между кожей с волдырями и без волдырей у людей со всеми подтипами БЭ, а также с нормальной кожей у субъектов без БЭ. Будет проведен современный вычислительный анализ, чтобы помочь определить новые лекарства, которые могут помочь заживлению всех ран БЭ и уменьшить боль. Исследователи сосредоточатся на препаратах, которые уже были одобрены для лечения других дерматологических или недерматологических заболеваний и, следовательно, могут быть перепрофилированы для лечения БЭ. Разработка лекарств — очень дорогой процесс, на выполнение которого уходят десятилетия. С другой стороны, перепрофилирование лекарств значительно снижает стоимость и сокращает время, необходимое для доведения эффективных методов лечения до клинического применения. На сегодняшний день не существует специфического лечения, направленного на физиологический и иммунологический ответ у пациентов с БЭ во время заживления ран. Наличие на рынке перепрофилированных препаратов обеспечит всем пациентам с БЭ быстрый доступ к лечению, что улучшит качество их жизни.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Хотя генные, клеточные и белковые методы лечения находятся в стадии разработки для пациентов, страдающих всеми подтипами буллезного эпидермолиза (БЭ), остро нуждаются в новых фармакологических методах лечения. Характеристика молекулярных изменений при БЭ, включая экспрессию генов, может выявить новые терапевтические мишени и препараты, которые модулируют эти мишени. Тем не менее, просеивание информации об экспрессии генов для определения наиболее перспективных мишеней для лекарств является сложной задачей. Целью исследования будет определение вычислительного подхода для оценки и определения существующих лекарств, одобренных для лечения других заболеваний, которые можно перепрофилировать для пациентов с БЭ. В ходе исследования будет проведена беспрецедентная характеристика изменений экспрессии генов у пациентов с БЭ по сравнению со здоровыми людьми без БЭ в различных тканях. Используя проверенную вычислительную платформу для обнаружения лекарств, исследователи будут анализировать экспрессию генов и данные о лекарствах, используя уникальные алгоритмы. В течение первого года будет определен список из десяти безопасных препаратов, которые с наибольшей вероятностью помогут в лечении болезненного состояния БЭ. Обнаруженные наиболее многообещающие лекарства затем будут испытаны в условиях клиники.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

60

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Monica Martin
  • Номер телефона: 650-723-0636
  • Электронная почта: momartin@stanford.edu

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Рекрутинг
        • Pediatric Dermatology Clinic at Stanford Children's Hospital
        • Главный следователь:
          • Joyce M Teng, MD, PhD
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Младший исследователь:
          • Kavita Sarin, MD, PhD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

3 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Да

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Субъекты всех возрастов с 1) диагнозом БЭ или 2) здоровыми субъектами без БЭ.

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты всех возрастов
  • Диагностика всех подтипов БЭ
  • Здоровые субъекты без EB
  • Возможность завершить учебный визит для сбора образцов тканей и крови

Критерий исключения:

  • Беременность, кормление грудью
  • Заболевания печени в анамнезе
  • Серьезное известное сопутствующее заболевание или инфекция, которые потенциально могут представлять угрозу безопасности и/или препятствовать сбору тканей у субъектов.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Экспериментальная группа
Образцы крови и тканей будут взяты у субъектов с диагнозом БЭ. Образец ткани берут с кожи с волдырями и без волдырей.
Процедура: Экспериментальная группа
Субъекты с диагнозом БЭ
Контрольная группа
Образцы крови и тканей будут взяты у здоровых людей, не страдающих БЭ. Образец ткани будет взят с незаметного участка кожи.
Процедура: Экспериментальная группа
Субъекты с диагнозом БЭ

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Охарактеризовать изменения экспрессии генов при БЭ с помощью секвенирования РНК (RNA-seq) и компьютерного профилирования потенциальных мишеней для лекарств.
Временное ограничение: По окончании обучения за 1 год.
Использование биоинформационных алгоритмов для выявления изменений в экспрессии генов и обзор более 2000 одобренных FDA препаратов на основе предсказанной модуляции изменений экспрессии генов с использованием системы вычислительных эволюционных алгоритмов.
По окончании обучения за 1 год.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Joyce Teng

Следователи

  • Главный следователь: Joyce M Teng, MD, PhD, Stanford University

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 ноября 2017 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 декабря 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 августа 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 августа 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

31 августа 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

13 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 февраля 2024 г.

Последняя проверка

1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 41142

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

На данный момент нет планов делиться данными с другими исследователями. После того, как будут определены результаты, исследовательская группа опубликует результаты для всего сайта Clinicaltrials.gov. сообщества и исследователей для этого исследования уязвимых групп населения.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Здоровый

Клинические исследования Экспериментальная группа

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Philippines

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться