Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Computational Drug Repurposing per tutti i casi di EBS

11 febbraio 2024 aggiornato da: Joyce Teng

Computational Drug Repurposing per tutti i casi di Epidermolysis Bullosa Simplex (EBS).

Lo studio confronterà le differenze di espressione genica tra la pelle con vesciche e senza vesciche di individui con tutti i sottotipi di EB, così come la pelle normale di soggetti non EB. Verrà eseguita un'analisi computazionale all'avanguardia per aiutare a identificare nuovi farmaci che potrebbero aiutare la guarigione di tutte le ferite da EB e ridurre il dolore. I ricercatori si concentreranno sui farmaci che sono già stati approvati per il trattamento di altre malattie dermatologiche o non dermatologiche, e quindi riutilizzati per il trattamento dell'EB. Lo sviluppo di farmaci è un processo molto costoso che richiede decenni per essere eseguito. D'altra parte, il riutilizzo dei farmaci riduce significativamente i costi e accorcia il tempo necessario per portare trattamenti efficaci all'uso clinico. Ad oggi, non esiste un trattamento specifico mirato alla fisiologia e alla risposta immunologica nei pazienti con EB durante la guarigione delle ferite. La disponibilità sul mercato di farmaci riproposti fornirà a tutti i pazienti con EB un rapido accesso ai trattamenti, migliorando così la loro qualità di vita.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Sebbene siano in fase di sviluppo terapie geniche, cellulari e proteiche per i pazienti affetti da tutti i sottotipi di epidermolisi bollosa (EB), sono urgentemente necessari nuovi trattamenti farmacologici. La caratterizzazione dei cambiamenti molecolari nell'EB, inclusa l'espressione genica, può identificare nuovi bersagli terapeutici e farmaci che modulano tali bersagli. Tuttavia, vagliare le informazioni sull'espressione genica per identificare i bersagli farmacologici più promettenti è una complessa sfida di dati. L'obiettivo dello studio identificherà un approccio computazionale per valutare e identificare i farmaci esistenti approvati per altre malattie che possono essere riutilizzati per i pazienti con EB. Lo studio eseguirà una caratterizzazione senza precedenti dei cambiamenti di espressione genica nei pazienti EB rispetto a individui sani, non EB su più tessuti. Utilizzando una piattaforma computazionale convalidata per la scoperta di farmaci, i ricercatori analizzeranno l'espressione genica ei dati sui farmaci utilizzando algoritmi unici. Nel primo anno verrà identificato un elenco di dieci farmaci di sicurezza più adatti a trattare lo stato di malattia EB. I farmaci più promettenti scoperti saranno poi testati in ambito clinico.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

60

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Reclutamento
        • Pediatric Dermatology Clinic at Stanford Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Joyce M Teng, MD, PhD
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Kavita Sarin, MD, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

3 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sì

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Soggetti di tutte le età con 1) una diagnosi di soggetti EB o 2) soggetti sani, non EB

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti di tutte le età
  • Diagnosi di tutti i sottotipi di soggetti EB
  • Soggetti sani, non EB
  • Capacità di completare la visita di studio per raccogliere campioni di tessuto e sangue

Criteri di esclusione:

  • Gravidanza, allattamento
  • Storia precedente di malattia del fegato
  • Malattia medica o infezione concomitante nota seria, che potrebbe potenzialmente presentare un rischio per la sicurezza e/o impedire la raccolta di tessuti dai soggetti

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Gruppo sperimentale
Verranno raccolti campioni di sangue e tessuto da soggetti con diagnosi di EB. Il campione di tessuto verrà raccolto dalla pelle con vesciche e senza vesciche.
Procedura: Gruppo sperimentale
Soggetti con diagnosi di EB
Gruppo di controllo
Verranno raccolti campioni di sangue e tessuto da soggetti sani con non EB. Il campione di tessuto verrà raccolto da un'area cutanea poco appariscente.
Procedura: Gruppo sperimentale
Soggetti con diagnosi di EB

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Caratterizzare i cambiamenti di espressione genica nell'EB utilizzando il sequenziamento dell'RNA (RNA-seq) e il profilo computazionale dei potenziali bersagli farmacologici
Lasso di tempo: Attraverso il completamento dello studio in 1 anno.
Utilizzo di algoritmi bioinformatici per identificare i cambiamenti nell'espressione genica e revisione di oltre 2000 farmaci approvati dalla FDA sulla base della modulazione prevista dei cambiamenti dell'espressione genica utilizzando un sistema di algoritmi evolutivi computazionali.
Attraverso il completamento dello studio in 1 anno.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Joyce Teng

Investigatori

  • Investigatore principale: Joyce M Teng, MD, PhD, Stanford University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 novembre 2017

Completamento primario (Stimato)

30 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 agosto 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 agosto 2017

Primo Inserito (Effettivo)

31 agosto 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

13 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 41142

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

A partire da ora, non ci sono piani per condividere i dati con altri ricercatori. Una volta che le misure dei risultati saranno state raggiunte, il team di ricerca pubblicherà i risultati per l'intero Clinicaltrials.gov comunità e ricercatori per questo studio sulla popolazione vulnerabile.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Gruppo sperimentale

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Greece

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi