Computational Drug Repurposing für alle EBS-Fälle

Obwohl gen-, zell- und proteinbasierte Therapien für Patienten entwickelt werden, die an allen Subtypen der Epidermolysis bullosa (EB) leiden, besteht ein dringender Bedarf an neuen pharmakologischen Behandlungen. Die Charakterisierung molekularer Veränderungen bei EB, einschließlich der Genexpression, kann neue therapeutische Ziele und Medikamente identifizieren, die diese Ziele modulieren. Das Sichten von Genexpressionsinformationen zur Identifizierung der vielversprechendsten Wirkstoffziele ist jedoch eine komplexe Datenherausforderung. Ziel der Studie ist es, einen rechnergestützten Ansatz zur Bewertung und Identifizierung vorhandener Medikamente zu identifizieren, die für andere Krankheiten zugelassen sind und für EB-Patienten wiederverwendet werden können. Die Studie wird eine beispiellose Charakterisierung der Genexpressionsveränderungen bei EB-Patienten im Vergleich zu gesunden Nicht-EB-Personen in mehreren Geweben durchführen. Unter Verwendung einer validierten rechnergestützten Arzneimittelforschungsplattform werden die Forscher Genexpressions- und Arzneimitteldaten mit einzigartigen Algorithmen analysieren. Im ersten Jahr wird eine Liste von zehn Sicherheitsarzneimitteln identifiziert, die mit größerer Wahrscheinlichkeit zur Behandlung des EB-Krankheitszustands geeignet sind. Die vielversprechendsten entdeckten Medikamente werden dann in der Klinik getestet.