Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Számítógépes gyógyszer-újrafelhasználás minden EBS-esethez

2024. február 11. frissítette: Joyce Teng

Számítógépes gyógyszer-újrafelhasználás minden Epidermolysis Bullosa Simplex (EBS) esetre

A tanulmány összehasonlítja a génexpressziós különbségeket a hólyagos és nem hólyagos bőr között az EB összes altípusában szenvedő egyéneknél, valamint a nem EB-ben szenvedő alanyok normál bőrében. A legkorszerűbb számítástechnikai elemzést végeznek annak érdekében, hogy segítsenek azonosítani olyan új gyógyszereket, amelyek segíthetik az összes EB sebgyógyulást és csökkentik a fájdalmat. A kutatók azokra a gyógyszerekre összpontosítanak, amelyeket más dermatológiai vagy nem bőrgyógyászati ​​betegségek kezelésére már jóváhagytak, és ezért újra felhasználhatók az EB kezelésére. A gyógyszerfejlesztés nagyon költséges folyamat, amely évtizedekig tart. Másrészt a gyógyszerek újrahasznosítása jelentősen csökkenti a költségeket és lerövidíti a hatékony kezelések klinikai alkalmazásához szükséges időt. A mai napig nem létezik olyan specifikus kezelés, amely az EB betegek fiziológiás és immunológiai válaszát célozza meg a sebgyógyulás során. Az újrahasznosított gyógyszerek piaci elérhetősége minden EB-beteg számára gyors hozzáférést biztosít a kezelésekhez, ezáltal javítva életminőségüket.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Bár gén-, sejt- és fehérjealapú terápiák fejlesztés alatt állnak az epidermolysis bullosa (EB) valamennyi altípusában szenvedő betegek számára, új farmakológiai kezelésekre égető szükség van. Az EB molekuláris változásainak jellemzése, beleértve a génexpressziót, új terápiás célpontokat és gyógyszereket azonosíthat, amelyek módosítják ezeket a célpontokat. A génexpressziós információk átszűrése azonban a legígéretesebb gyógyszercélpontok azonosítása érdekében összetett adatkérdés. A tanulmány célja egy számítástechnikai megközelítés meghatározása a más betegségekre jóváhagyott, már létező gyógyszerek értékelésére és azonosítására, amelyek újra felhasználhatók az EB-betegek számára. A tanulmány példátlan módon jellemzi az EB-betegek génexpressziós változásait, összehasonlítva az egészséges, nem EB-vel élő egyénekkel több szövetben. Validált számítógépes gyógyszerkutatási platform segítségével a kutatók egyedi algoritmusok segítségével elemzik a génexpressziót és a gyógyszeradatokat. Az első évben egy tíz, az EB-betegség kezelésére alkalmas gyógyszerből álló listát határoznak meg. A legígéretesebb felfedezett gyógyszereket ezután a klinikán tesztelik.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

60

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Toborzás
        • Pediatric Dermatology Clinic at Stanford Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Joyce M Teng, MD, PhD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Alkutató:
          • Kavita Sarin, MD, PhD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Mintavételi módszer

Valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Minden életkorú alany, akinél 1) EB alanyok diagnózisa vagy 2) egészséges, nem EB alanyok vannak

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Tantárgyak minden korosztályból
  • Az EB alanyok összes altípusának diagnosztizálása
  • Egészséges, nem EB alanyok
  • Képes tanulmányi látogatásra szövet- és vérminta gyűjtése céljából

Kizárási kritériumok:

  • Terhesség, szoptatás
  • Korábbi májbetegség
  • Súlyos ismert egyidejű egészségügyi betegség vagy fertőzés, amely potenciálisan biztonsági kockázatot jelenthet és/vagy megakadályozhatja a szövetek begyűjtését az alanyokból

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti Csoport
Vér- és szövetmintát vesznek az EB diagnózisú alanyoktól. A szövetmintát a hólyagos és nem hólyagos bőrről veszik.
Eljárás: Kísérleti Csoport
EB diagnózisú alanyok
Ellenőrző csoport
Vér- és szövetmintákat vesznek nem EB-ben szenvedő egészséges alanyoktól. A szövetmintát egy nem feltűnő bőrterületről veszik.
Eljárás: Kísérleti Csoport
EB diagnózisú alanyok

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Jellemezze az EB-ben bekövetkező génexpressziós változásokat RNS-szekvenálás (RNS-seq) és a lehetséges gyógyszercélpontok számítási profilozásával
Időkeret: A tanulmányok 1 év alatt történő befejezésével.
Bioinformatikai algoritmusok használata a génexpresszió változásainak azonosítására és több mint 2000, az FDA által jóváhagyott gyógyszer áttekintése a génexpressziós változások előre jelzett modulációja alapján, számítási evolúciós algoritmus rendszer segítségével.
A tanulmányok 1 év alatt történő befejezésével.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Joyce Teng

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Joyce M Teng, MD, PhD, Stanford University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. november 28.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. december 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. augusztus 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. augusztus 30.

Első közzététel (Tényleges)

2017. augusztus 31.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. február 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 11.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 41142

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

Egyelőre nem tervezik az adatok megosztását más kutatókkal. Amint az eredménymutatók elkészültek, a kutatócsoport közzéteszi az eredményeket a teljes klinikai vizsgálatokra. közösséget és kutatókat ehhez a sérülékeny lakossági tanulmányhoz.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Egészséges

Klinikai vizsgálatok a Kísérleti Csoport

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Estonia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel