Reaproveitamento computacional de medicamentos para todos os casos de EBS
11 de fevereiro de 2024 atualizado por: Joyce Teng
Reaproveitamento Computacional de Drogas para Todos os Casos de Epidermólise Bolhosa Simplex (EBS)
O estudo irá comparar as diferenças de expressão gênica entre a pele com e sem bolhas de indivíduos com todos os subtipos de EB, bem como a pele normal de indivíduos sem EB.
Análise computacional de última geração será realizada para ajudar a identificar novos medicamentos que possam ajudar na cicatrização de todas as feridas de EB e reduzir a dor.
Os pesquisadores se concentrarão em medicamentos que já foram aprovados para o tratamento de outras doenças dermatológicas ou não dermatológicas e, portanto, serão reaproveitados para o tratamento da EB.
O desenvolvimento de medicamentos é um processo muito caro que leva décadas para ser executado.
O reaproveitamento de medicamentos, por outro lado, reduz significativamente o custo e diminui o tempo necessário para trazer tratamentos eficazes para uso clínico.
Até o momento, não há tratamento específico visando a fisiologia e a resposta imunológica em pacientes com EB durante a cicatrização de feridas.
A disponibilidade no mercado de medicamentos reaproveitados proporcionará a todos os pacientes com EB acesso rápido aos tratamentos, melhorando assim sua qualidade de vida.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Embora terapias baseadas em genes, células e proteínas estejam em desenvolvimento para pacientes que sofrem de todos os subtipos de epidermólise bolhosa (EB), novos tratamentos farmacológicos são extremamente necessários.
A caracterização de alterações moleculares na EB, incluindo a expressão gênica, pode identificar novos alvos terapêuticos e drogas que modulam esses alvos.
No entanto, filtrar informações de expressão gênica para identificar os alvos de drogas mais promissores é um desafio de dados complexo.
O objetivo do estudo será identificar uma abordagem computacional para avaliar e identificar os medicamentos existentes aprovados para outras doenças que podem ser reaproveitados para pacientes com EB.
O estudo realizará uma caracterização sem precedentes das alterações de expressão gênica em pacientes com EB em comparação com indivíduos saudáveis, sem EB, em vários tecidos.
Usando uma plataforma computacional validada de descoberta de medicamentos, os pesquisadores analisarão a expressão gênica e os dados de medicamentos usando algoritmos exclusivos.
No primeiro ano, será identificada uma lista de dez medicamentos seguros com maior probabilidade de tratar o estado de doença de EB.
As drogas mais promissoras descobertas serão então testadas no ambiente clínico.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
60
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Monica Martin
- Número de telefone: 650-723-0636
- E-mail: momartin@stanford.edu
Locais de estudo
-
-
California
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Recrutamento
- Pediatric Dermatology Clinic at Stanford Children's Hospital
-
Investigador principal:
- Joyce M Teng, MD, PhD
-
Contato:
- Monica Martin
- Número de telefone: 650-723-0636
- E-mail: PediatricDermStudy@stanford.edu
-
Contato:
- Elidia V Tafoya, MPH
- Número de telefone: 650-724-1982
- E-mail: PediatricDermStudy@stanford.edu
-
Subinvestigador:
- Kavita Sarin, MD, PhD
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Indivíduos de todas as idades com 1) diagnóstico de indivíduos com EB ou 2) indivíduos saudáveis, sem EB
Descrição
Critério de inclusão:
- Sujeitos de todas as idades
- Diagnóstico de todos os subtipos de indivíduos com EB
- Indivíduos saudáveis, sem EB
- Capacidade de concluir a visita de estudo para coletar amostras de tecido e sangue
Critério de exclusão:
- Gravidez, amamentação
- História prévia de doença hepática
- Doença ou infecção médica concomitante grave conhecida, que poderia potencialmente apresentar um risco de segurança e/ou impedir a coleta de tecidos dos indivíduos
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Grupo experimental
Amostras de sangue e tecido serão coletadas de indivíduos com diagnóstico de EB.
A amostra de tecido será coletada de pele com bolhas e sem bolhas.
|
Indivíduos com diagnóstico de EB
|
|
Grupo de controle
Amostras de sangue e tecido serão coletadas de indivíduos saudáveis com não-EB.
A amostra de tecido será coletada de uma área discreta da pele.
|
Indivíduos com diagnóstico de EB
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Caracterizar alterações de expressão gênica em EB usando sequenciamento de RNA (RNA-seq) e perfis computacionais de potenciais alvos de drogas
Prazo: Através da conclusão do estudo em 1 ano.
|
Usando algoritmos bioinformáticos para identificar alterações na expressão gênica e revisar mais de 2.000 medicamentos aprovados pela FDA com base na modulação prevista de alterações na expressão gênica usando um sistema de algoritmo evolutivo computacional.
|
Através da conclusão do estudo em 1 ano.
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Joyce M Teng, MD, PhD, Stanford University
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- McLaren PJ, Mayne M, Rosser S, Moffatt T, Becker KG, Plummer FA, Fowke KR. Antigen-specific gene expression profiles of peripheral blood mononuclear cells do not reflect those of T-lymphocyte subsets. Clin Diagn Lab Immunol. 2004 Sep;11(5):977-82. doi: 10.1128/CDLI.11.5.977-982.2004.
- Sleasman JW, Leon BH, Aleixo LF, Rojas M, Goodenow MM. Immunomagnetic selection of purified monocyte and lymphocyte populations from peripheral blood mononuclear cells following cryopreservation. Clin Diagn Lab Immunol. 1997 Nov;4(6):653-8. doi: 10.1128/cdli.4.6.653-658.1997.
- Bray NL, Pimentel H, Melsted P, Pachter L. Near-optimal probabilistic RNA-seq quantification. Nat Biotechnol. 2016 May;34(5):525-7. doi: 10.1038/nbt.3519. Epub 2016 Apr 4. Erratum In: Nat Biotechnol. 2016 Aug 9;34(8):888.
- Robinson MD, McCarthy DJ, Smyth GK. edgeR: a Bioconductor package for differential expression analysis of digital gene expression data. Bioinformatics. 2010 Jan 1;26(1):139-40. doi: 10.1093/bioinformatics/btp616. Epub 2009 Nov 11.
- Law V, Knox C, Djoumbou Y, Jewison T, Guo AC, Liu Y, Maciejewski A, Arndt D, Wilson M, Neveu V, Tang A, Gabriel G, Ly C, Adamjee S, Dame ZT, Han B, Zhou Y, Wishart DS. DrugBank 4.0: shedding new light on drug metabolism. Nucleic Acids Res. 2014 Jan;42(Database issue):D1091-7. doi: 10.1093/nar/gkt1068. Epub 2013 Nov 6.
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- Lee B, Geyfman M, Andersen B, Dai X. Analysis of gene expression in skin using laser capture microdissection. Methods Mol Biol. 2013;989:109-17. doi: 10.1007/978-1-62703-330-5_10.
- Lovendorf MB, Mitsui H, Zibert JR, Ropke MA, Hafner M, Dyring-Andersen B, Bonefeld CM, Krueger JG, Skov L. Laser capture microdissection followed by next-generation sequencing identifies disease-related microRNAs in psoriatic skin that reflect systemic microRNA changes in psoriasis. Exp Dermatol. 2015 Mar;24(3):187-93. doi: 10.1111/exd.12604.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
28 de novembro de 2017
Conclusão Primária (Estimado)
30 de dezembro de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de agosto de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de agosto de 2017
Primeira postagem (Real)
31 de agosto de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
13 de fevereiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de fevereiro de 2024
Última verificação
1 de fevereiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Anomalias congénitas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Doenças de Pele Vesiculobolhosas
- Anormalidades da pele
- Doenças do colágeno
- Doenças de pele
- Doenças de Pele Genéticas
- Epidermólise Bolhosa
- Epidermólise Bolhosa Distrófica
- Epidermólise Bolhosa Simples
- Epidermólise Bolhosa Juncional
Outros números de identificação do estudo
- 41142
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Por enquanto, não há planos de compartilhar os dados com outros pesquisadores.
Depois que as medidas de resultado forem realizadas, a equipe de pesquisa publicará os resultados de todos os ensaios clínicos.gov
comunidade e pesquisadores para este estudo populacional vulnerável.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Grupo experimental
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