所有 EBS 案例的计算药物再利用
2024年2月11日 更新者：Joyce Teng
所有单纯性大疱性表皮松解症 (EBS) 病例的计算药物再利用
该研究将比较患有所有 EB 亚型的个体的水疱和非水疱皮肤与非 EB 受试者的正常皮肤之间的基因表达差异。
将进行最先进的计算分析，以帮助确定可能有助于所有 EB 伤口愈合和减轻疼痛的新药。
研究人员将专注于已获准用于治疗其他皮肤病或非皮肤病的药物，因此可重新用于治疗 EB。
药物开发是一个非常昂贵的过程，需要数十年才能完成。
另一方面，药物再利用可显着降低成本并缩短将有效治疗用于临床所需的时间。
迄今为止，还没有针对 EB 患者伤口愈合期间的生理学和免疫反应的特异性治疗。
重新利用药物的市场可用性将使所有 EB 患者能够快速获得治疗，从而改善他们的生活质量。
研究概览
详细说明
尽管针对患有所有亚型大疱性表皮松解症 (EB) 的患者正在开发基于基因、细胞和蛋白质的疗法，但迫切需要新的药理学疗法。
表征 EB 的分子变化，包括基因表达，可以识别新的治疗靶点和调节这些靶点的药物。
然而，筛选基因表达信息以确定最有希望的药物靶标是一项复杂的数据挑战。
该研究的目标将确定一种计算方法，以评估和确定已批准用于其他疾病的现有药物，这些药物可以重新用于 EB 患者。
与跨多个组织的健康非 EB 个体相比，该研究将对 EB 患者的基因表达变化进行前所未有的表征。
使用经过验证的计算药物发现平台，研究人员将使用独特的算法分析基因表达和药物数据。
在第一年，将确定一份更有可能治疗 EB 疾病状态的十种安全药物清单。
发现的最有前途的药物将在临床环境中进行测试。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
60
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Monica Martin
- 电话号码：650-723-0636
- 邮箱：momartin@stanford.edu
学习地点
-
-
California
-
Palo Alto、California、美国、94304
- 招聘中
- Pediatric Dermatology Clinic at Stanford Children's Hospital
-
首席研究员：
- Joyce M Teng, MD, PhD
-
接触：
- Monica Martin
- 电话号码：650-723-0636
- 邮箱：PediatricDermStudy@stanford.edu
-
接触：
- Elidia V Tafoya, MPH
- 电话号码：650-724-1982
- 邮箱：PediatricDermStudy@stanford.edu
-
副研究员：
- Kavita Sarin, MD, PhD
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
是的
取样方法
概率样本
研究人群
所有年龄段的受试者 1) 诊断为 EB 受试者或 2) 健康的非 EB 受试者
描述
纳入标准：
- 老少皆宜的科目
- EB 受试者所有亚型的诊断
- 健康的非 EB 受试者
- 能够完成研究访问以收集组织和血液样本
排除标准：
- 怀孕、哺乳
- 既往肝病史
- 严重的已知并发医学疾病或感染，可能存在安全风险和/或阻止从受试者采集组织
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验组
将从具有 EB 诊断的受试者收集血液和组织样本。
将从起泡和未起泡的皮肤收集组织标本。
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患有 EB 诊断的受试者
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控制组
将从患有非 EB 的健康受试者收集血液和组织样本。
将从不显眼的皮肤区域收集组织标本。
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患有 EB 诊断的受试者
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
使用 RNA 测序 (RNA-seq) 和计算分析潜在药物靶标表征 EB 中的基因表达变化
大体时间：通过1年完成学业。
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使用生物信息学算法识别基因表达的变化，并使用计算进化算法系统根据预测的基因表达变化调制对 2000 多种 FDA 批准的药物进行审查。
|
通过1年完成学业。
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Joyce M Teng, MD, PhD、Stanford University
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
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研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年11月28日
初级完成 (估计的)
2024年12月30日
研究完成 (估计的)
2024年12月31日
研究注册日期
首次提交
2017年8月21日
首先提交符合 QC 标准的
2017年8月30日
首次发布 (实际的)
2017年8月31日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年2月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月11日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 41142
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
截至目前，还没有与其他研究人员共享数据的计划。
一旦完成结果测量，研究团队将发布整个 clinicaltrials.gov 的结果
弱势群体研究的社区和研究人员。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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实验组的临床试验
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