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모든 EBS 사례에 대한 전산 약물 용도 변경

2024년 2월 11일 업데이트: Joyce Teng

모든 EBS(Epidermolysis Bullosa Simplex) 사례에 대한 전산 약물 용도 변경

이 연구는 EB의 모든 아형을 가진 개인의 물집이 있는 피부와 물집이 없는 피부 사이의 유전자 발현 차이와 EB가 아닌 피험자의 정상 피부를 비교할 것입니다. 모든 EB 상처 치유를 돕고 통증을 줄이는 데 도움이 될 수 있는 새로운 약물을 식별하는 데 도움이 되도록 최첨단 컴퓨터 분석이 수행될 것입니다. 연구자들은 다른 피부과 또는 비피부과 질환의 치료에 대해 이미 승인되어 EB 치료를 위해 용도가 변경된 약물에 초점을 맞출 것입니다. 약물 개발은 실행하는 데 수십 년이 걸리는 매우 비용이 많이 드는 프로세스입니다. 반면 약물 용도 변경은 효과적인 치료법을 임상에 적용하는 데 필요한 비용을 크게 줄이고 시간을 단축합니다. 현재까지 상처 치유 중 EB 환자의 생리학 및 면역학적 반응을 표적으로 하는 특정 치료법은 없습니다. 용도 변경된 약물의 시장 가용성은 모든 EB 환자가 치료에 빠르게 접근할 수 있게 하여 삶의 질을 향상시킬 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

유전자, 세포 및 단백질 기반 치료법이 모든 하위 유형의 수포성 표피박리증(EB)으로 고통받는 환자를 위해 개발 중이지만 새로운 약리학적 치료법이 절실히 필요합니다. 유전자 발현을 포함하여 EB의 분자 변화를 특성화하면 새로운 치료 표적과 이러한 표적을 조절하는 약물을 식별할 수 있습니다. 그러나 가장 유망한 약물 표적을 식별하기 위해 유전자 발현 정보를 선별하는 것은 복잡한 데이터 과제입니다. 이 연구의 목표는 EB 환자를 위해 용도 변경될 수 있는 다른 질병에 대해 승인된 기존 약물을 평가하고 식별하기 위한 전산 접근 방식을 식별하는 것입니다. 이 연구는 여러 조직에 걸쳐 건강한 비 EB 개인과 비교하여 EB 환자의 유전자 발현 변화에 대한 전례 없는 특성화를 수행할 것입니다. 검증된 전산 약물 발견 플랫폼을 사용하여 연구원들은 고유한 알고리즘을 사용하여 유전자 발현 및 약물 데이터를 분석합니다. 첫 해에는 EB 질환 상태를 치료할 가능성이 더 높은 10가지 안전 약물 목록이 식별될 것입니다. 발견된 가장 유망한 약물은 클리닉 환경에서 테스트됩니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

60

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • 모병
        • Pediatric Dermatology Clinic at Stanford Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Joyce M Teng, MD, PhD
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 부수사관:
          • Kavita Sarin, MD, PhD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

예

샘플링 방법

확률 샘플

연구 인구

1) EB 피험자의 진단 또는 2) 건강한 비 EB 피험자를 가진 모든 연령의 피험자

설명

포함 기준:

  • 모든 연령대의 과목
  • EB 과목의 모든 하위 유형 진단
  • 건강한 비 EB 과목
  • 조직 및 혈액 표본을 수집하기 위해 연구 방문을 완료할 수 있는 능력

제외 기준:

  • 임신, 수유
  • 간 질환의 이전 병력
  • 잠재적으로 안전 위험을 나타내거나 피험자로부터 조직 수집을 방해할 수 있는 심각한 알려진 동시 의학적 질병 또는 감염

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
실험군
EB 진단을 받은 피험자로부터 혈액 및 조직 표본을 수집합니다. 물집이 있는 피부와 물집이 없는 피부에서 조직 표본을 채취합니다.
절차: 실험군
EB 진단 대상자
대조군
혈액 및 조직 표본은 EB가 아닌 건강한 피험자로부터 수집됩니다. 눈에 잘 띄지 않는 피부 부위에서 조직 표본을 채취합니다.
절차: 실험군
EB 진단 대상자

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
RNA 시퀀싱(RNA-seq) 및 Computational Profiling Potential Drug Targets를 사용하여 EB의 유전자 발현 변화를 특성화합니다.
기간: 1년만에 공부를 마칩니다.
전산 진화 알고리즘 시스템을 사용하여 유전자 발현 변화의 예측된 변조를 기반으로 2000개 이상의 FDA 승인 약물 검토 및 유전자 발현의 변화를 식별하기 위해 생물정보 알고리즘을 사용합니다.
1년만에 공부를 마칩니다.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Joyce Teng

수사관

  • 수석 연구원: Joyce M Teng, MD, PhD, Stanford University

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 11월 28일

기본 완료 (추정된)

2024년 12월 30일

연구 완료 (추정된)

2024년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 8월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 8월 30일

처음 게시됨 (실제)

2017년 8월 31일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2024년 2월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 2월 11일

마지막으로 확인됨

2024년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 41142

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

현재로서는 다른 연구자와 데이터를 공유할 계획이 없습니다. 결과 측정이 완료되면 연구팀은 전체 clinicaltrials.gov에 대한 결과를 게시합니다. 이 취약한 인구 연구를 위한 커뮤니티 및 연구원.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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