Computational Drug Repurposing för alla EBS-fall

Även om gen-, cell- och proteinbaserade terapier är under utveckling för patienter som lider av alla undertyper av epidermolysis bullosa (EB), är nya farmakologiska behandlingar i stort behov. Karakteriserande molekylära förändringar i EB, inklusive genuttryck, kan identifiera nya terapeutiska mål och läkemedel som modulerar dessa mål. Att sålla igenom information om genuttryck för att identifiera de mest lovande läkemedelsmålen är dock en komplex datautmaning. Målet med studien kommer att identifiera en beräkningsmetod för att utvärdera och identifiera befintliga läkemedel som är godkända för andra sjukdomar som kan återanvändas för EB-patienter. Studien kommer att utföra en aldrig tidigare skådad karaktärisering av genuttrycksförändringar hos EB-patienter jämfört med friska, icke-EB-individer över flera vävnader. Med hjälp av en validerad datorbaserad läkemedelsupptäcktsplattform kommer forskarna att analysera genuttryck och läkemedelsdata med hjälp av unika algoritmer. Under det första året kommer en lista med tio säkerhetsläkemedel som är mer sannolika för att behandla EB-sjukdomstillståndet att identifieras. De mest lovande läkemedlen som upptäckts kommer sedan att testas på kliniken.