Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Computational Drug Repurposing for alle EBS-tilfeller

11. februar 2024 oppdatert av: Joyce Teng

Computational Drug Repurposing for alle Epidermolysis Bullosa Simplex (EBS) tilfeller

Studien vil sammenligne genuttrykksforskjeller mellom blemmer og ikke-blær hud fra individer med alle undertyper av EB, samt normal hud fra ikke-EB-personer. State of the art beregningsanalyse vil bli utført for å hjelpe til med å identifisere nye medisiner som kan hjelpe all EB sårheling og redusere smerte. Forskere vil fokusere på medikamenter som allerede er godkjent for behandling av andre dermatologiske eller ikke-dermatologiske sykdommer, og derfor brukes på nytt for behandling av EB. Medikamentutvikling er en svært kostbar prosess som tar flere tiår å utføre. Gjenbruk av medikamenter på den annen side reduserer kostnadene betydelig og forkorter tiden som er nødvendig for å bringe effektive behandlinger til klinisk bruk. Til dags dato er det ingen spesifikk behandling rettet mot fysiologien og immunologisk respons hos EB-pasienter under sårheling. Markedstilgjengelighet av gjenbrukte medisiner vil gi alle EB-pasienter rask tilgang til behandlinger, og dermed forbedre livskvaliteten deres.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Selv om gen-, celle- og proteinbaserte terapier er under utvikling for pasienter som lider av alle undertyper av epidermolysis bullosa (EB), er det sårt behov for nye farmakologiske behandlinger. Karakteriserende molekylære endringer i EB, inkludert genuttrykk, kan identifisere nye terapeutiske mål og medisiner som modulerer disse målene. Å sile gjennom informasjon om genuttrykk for å identifisere de mest lovende medikamentmålene er imidlertid en kompleks datautfordring. Målet med studien vil identifisere en beregningsmessig tilnærming for å evaluere og identifisere eksisterende legemidler godkjent for andre sykdommer som kan brukes på nytt for EB-pasienter. Studien vil utføre en enestående karakterisering av genuttrykksendringer hos EB-pasienter sammenlignet med friske, ikke-EB-individer på tvers av flere vev. Ved å bruke en validert beregningsbasert legemiddeloppdagelsesplattform, vil forskere analysere genuttrykk og legemiddeldata ved hjelp av unike algoritmer. I det første året vil en liste på ti sikkerhetsmedisiner som er mer sannsynlig å behandle EB-sykdomstilstanden bli identifisert. De mest lovende legemidlene som oppdages, vil deretter bli testet i klinikken.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

60

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Rekruttering
        • Pediatric Dermatology Clinic at Stanford Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Joyce M Teng, MD, PhD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Kavita Sarin, MD, PhD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Personer i alle aldre med enten 1) en diagnose av EB-personer eller 2) friske, ikke-EB-personer

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Emner i alle aldre
  • Diagnostisering av alle undertyper av EB-fag
  • Friske, ikke-EB-fag
  • Evne til å fullføre studiebesøk for å samle vev og blodprøver

Ekskluderingskriterier:

  • Graviditet, amming
  • Tidligere historie med leversykdom
  • Alvorlig kjent samtidig medisinsk sykdom eller infeksjon, som potensielt kan utgjøre en sikkerhetsrisiko og/eller forhindre vevsansamling fra forsøkspersoner

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell gruppe
Blod- og vevsprøver vil bli tatt fra forsøkspersoner med en EB-diagnose. Vevsprøver vil bli tatt fra blemmer og hud uten blemmer.
Fremgangsmåte: Eksperimentell gruppe
Personer med EB-diagnose
Kontrollgruppe
Blod- og vevsprøver vil bli tatt fra friske forsøkspersoner med ikke-EB. Vevsprøver vil bli tatt fra et lite iøynefallende hudområde.
Fremgangsmåte: Eksperimentell gruppe
Personer med EB-diagnose

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Karakteriser genuttrykksendringer i EB ved hjelp av RNA-sekvensering (RNA-seq) og beregningsmessig profilering av potensielle legemiddelmål
Tidsramme: Gjennom gjennomføring av studiet på 1 år.
Bruk av bioinformatiske algoritmer for å identifisere endringer i genuttrykk og gjennomgang av over 2000 FDA-godkjente legemidler basert på forutsagt modulering av genuttrykksendringer ved bruk av et beregningsmessig evolusjonært algoritmesystem.
Gjennom gjennomføring av studiet på 1 år.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Joyce Teng

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Joyce M Teng, MD, PhD, Stanford University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. november 2017

Primær fullføring (Antatt)

30. desember 2024

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. august 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. august 2017

Først lagt ut (Faktiske)

31. august 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

13. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 41142

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Per nå er det ingen planer om å dele dataene med andre forskere. Når utfallsmålene er oppnådd, vil forskerteamet publisere resultater for hele clinicaltrials.gov samfunnet og forskere for denne sårbare befolkningsstudien.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sunn

Kliniske studier på Eksperimentell gruppe

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cyprus

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere