Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Obliczeniowa zmiana przeznaczenia leków dla wszystkich przypadków EBS

11 lutego 2024 zaktualizowane przez: Joyce Teng

Obliczeniowa zmiana przeznaczenia leków we wszystkich przypadkach Epidermolysis Bullosa Simplex (EBS).

W badaniu porównane zostaną różnice w ekspresji genów między skórą z pęcherzami i bez pęcherzy u osób ze wszystkimi podtypami EB, a także skórą normalną od osób bez EB. Przeprowadzona zostanie najnowocześniejsza analiza obliczeniowa, aby pomóc zidentyfikować nowe leki, które mogą pomóc w gojeniu się wszystkich ran EB i zmniejszyć ból. Naukowcy skupią się na lekach, które zostały już zatwierdzone do leczenia innych chorób dermatologicznych lub niedermatologicznych iw związku z tym zostaną ponownie przeznaczone do leczenia EB. Opracowywanie leków to bardzo kosztowny proces, którego wykonanie zajmuje dziesięciolecia. Z drugiej strony zmiana przeznaczenia leku znacznie obniża koszty i skraca czas potrzebny na wprowadzenie skutecznych terapii do użytku klinicznego. Do tej pory nie ma specyficznego leczenia ukierunkowanego na fizjologię i odpowiedź immunologiczną u pacjentów z EB podczas gojenia się ran. Dostępność rynkowa leków o zmienionym przeznaczeniu zapewni wszystkim pacjentom z EB szybki dostęp do leczenia, poprawiając tym samym jakość ich życia.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Chociaż opracowywane są terapie genowe, komórkowe i białkowe dla pacjentów cierpiących na wszystkie podtypy pęcherzowego oddzielania się naskórka (EB), pilnie potrzebne są nowe metody leczenia farmakologicznego. Charakterystyka zmian molekularnych w EB, w tym ekspresji genów, może zidentyfikować nowe cele terapeutyczne i leki, które modulują te cele. Jednak przeszukiwanie informacji o ekspresji genów w celu zidentyfikowania najbardziej obiecujących celów leków jest złożonym wyzwaniem dla danych. Celem badania będzie zidentyfikowanie podejścia obliczeniowego do oceny i identyfikacji istniejących leków zatwierdzonych do leczenia innych chorób, które można ponownie zastosować u pacjentów z EB. Badanie przeprowadzi bezprecedensową charakterystykę zmian ekspresji genów u pacjentów z EB w porównaniu ze zdrowymi osobami bez EB w wielu tkankach. Wykorzystując zweryfikowaną platformę obliczeniową do odkrywania leków, naukowcy będą analizować ekspresję genów i dane dotyczące leków za pomocą unikalnych algorytmów. W pierwszym roku zostanie zidentyfikowana lista dziesięciu bezpiecznych leków, które z większym prawdopodobieństwem wyleczą stan chorobowy EB. Najbardziej obiecujące odkryte leki zostaną następnie przetestowane w warunkach klinicznych.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

60

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Rekrutacyjny
        • Pediatric Dermatology Clinic at Stanford Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Joyce M Teng, MD, PhD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Kavita Sarin, MD, PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Osoby w każdym wieku z 1) rozpoznaniem osób z EB lub 2) zdrowymi osobami bez EB

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Podmioty w każdym wieku
  • Diagnoza wszystkich podtypów osób z EB
  • Zdrowe osoby bez EB
  • Możliwość odbycia wizyty studyjnej w celu pobrania próbek tkanek i krwi

Kryteria wyłączenia:

  • Ciąża, karmienie piersią
  • Wcześniejsza historia chorób wątroby
  • Poważna znana współistniejąca choroba medyczna lub infekcja, która może potencjalnie stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa i/lub uniemożliwić pobranie tkanek od pacjentów

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Grupa eksperymentalna
Próbki krwi i tkanek zostaną pobrane od osób z rozpoznaniem EB. Próbka tkanki zostanie pobrana ze skóry z pęcherzami i bez pęcherzy.
Procedura: Grupa eksperymentalna
Osoby z rozpoznaniem EB
Grupa kontrolna
Próbki krwi i tkanek zostaną pobrane od zdrowych osobników bez EB. Próbka tkanki zostanie pobrana z niepozornego obszaru skóry.
Procedura: Grupa eksperymentalna
Osoby z rozpoznaniem EB

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Scharakteryzuj zmiany ekspresji genów w EB za pomocą sekwencjonowania RNA (RNA-seq) i profilowania obliczeniowego potencjalnych celów leków
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów w ciągu 1 roku.
Wykorzystanie algorytmów bioinformatycznych do identyfikacji zmian w ekspresji genów i przegląd ponad 2000 leków zatwierdzonych przez FDA w oparciu o przewidywaną modulację zmian ekspresji genów przy użyciu obliczeniowego systemu algorytmów ewolucyjnych.
Poprzez ukończenie studiów w ciągu 1 roku.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Joyce Teng

Śledczy

  • Główny śledczy: Joyce M Teng, MD, PhD, Stanford University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 listopada 2017

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 sierpnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 sierpnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

13 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 41142

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Na razie nie ma planów udostępniania danych innym badaczom. Po wykonaniu pomiarów wyników zespół badawczy opublikuje wyniki dla całej witryny klinicznej.gov społeczność i badaczy do tego badania wrażliwej populacji.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Grupa eksperymentalna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malaysia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj