Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Computationele herbestemming van geneesmiddelen voor alle EBS-gevallen

11 februari 2024 bijgewerkt door: Joyce Teng

Computationele herbestemming van geneesmiddelen voor alle gevallen van epidermolysis bullosa simplex (EBS).

De studie zal verschillen in genexpressie vergelijken tussen blaren en niet-blaren huid van personen met alle subtypes van EB, evenals normale huid van niet-EB-proefpersonen. Geavanceerde computationele analyse zal worden uitgevoerd om nieuwe medicijnen te helpen identificeren die alle EB-wondgenezing kunnen helpen en pijn kunnen verminderen. Onderzoekers zullen zich concentreren op geneesmiddelen die al zijn goedgekeurd voor de behandeling van andere dermatologische of niet-dermatologische ziekten, en die daarom opnieuw kunnen worden gebruikt voor de behandeling van EB. Geneesmiddelenontwikkeling is een zeer duur proces dat tientallen jaren in beslag neemt voor uitvoering. Herbestemming van geneesmiddelen daarentegen verlaagt de kosten aanzienlijk en verkort de hoeveelheid tijd die nodig is om effectieve behandelingen klinisch te gebruiken. Tot op heden is er geen specifieke behandeling gericht op de fysiologie en immunologische respons bij EB-patiënten tijdens wondgenezing. Beschikbaarheid van hergebruikte medicijnen op de markt zal alle EB-patiënten snelle toegang tot behandelingen geven, waardoor hun kwaliteit van leven verbetert.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Hoewel op genen, cellen en eiwitten gebaseerde therapieën in ontwikkeling zijn voor patiënten die lijden aan alle subtypes van epidermolysis bullosa (EB), is er dringend behoefte aan nieuwe farmacologische behandelingen. Het karakteriseren van moleculaire veranderingen in EB, inclusief genexpressie, kan nieuwe therapeutische doelen en geneesmiddelen identificeren die die doelen moduleren. Het doorzoeken van genexpressie-informatie om de meest veelbelovende medicijndoelen te identificeren, is echter een complexe data-uitdaging. Het doel van de studie is een computationele benadering te identificeren voor het evalueren en identificeren van bestaande geneesmiddelen die zijn goedgekeurd voor andere ziekten die kunnen worden hergebruikt voor EB-patiënten. De studie zal een ongekende karakterisering uitvoeren van genexpressieveranderingen bij EB-patiënten in vergelijking met gezonde, niet-EB-individuen in meerdere weefsels. Met behulp van een gevalideerd computationeel medicijnontdekkingsplatform zullen onderzoekers genexpressie en medicijngegevens analyseren met behulp van unieke algoritmen. In het eerste jaar zal een lijst van tien veiligheidsgeneesmiddelen worden geïdentificeerd die waarschijnlijker zijn om de EB-ziektetoestand te behandelen. De meest veelbelovende medicijnen die worden ontdekt, worden vervolgens in de kliniek getest.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

60

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Werving
        • Pediatric Dermatology Clinic at Stanford Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Joyce M Teng, MD, PhD
        • Contact:
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Kavita Sarin, MD, PhD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Proefpersoon van alle leeftijden met 1) een diagnose van EB-proefpersonen of 2) gezonde, niet-EB-proefpersonen

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Onderwerpen van alle leeftijden
  • Diagnose van alle subtypes van EB-proefpersonen
  • Gezonde, niet-EB proefpersonen
  • Mogelijkheid om een ​​studiebezoek te voltooien om weefsel- en bloedmonsters te verzamelen

Uitsluitingscriteria:

  • Zwangerschap, borstvoeding
  • Voorgeschiedenis van leverziekte
  • Ernstige bekende gelijktijdige medische ziekte of infectie, die mogelijk een veiligheidsrisico kan vormen en/of weefselafname bij proefpersonen kan voorkomen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Experimentele groep
Er zullen bloed- en weefselmonsters worden afgenomen bij proefpersonen met een EB-diagnose. Weefselspecimens worden verzameld van blaren en niet-blaren huid.
Procedure: Experimentele groep
Proefpersonen met EB-diagnose
Controlegroep
Er zullen bloed- en weefselmonsters worden afgenomen bij gezonde proefpersonen met niet-EB. Weefselmonsters worden verzameld uit een onopvallend huidgebied.
Procedure: Experimentele groep
Proefpersonen met EB-diagnose

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Karakteriseer veranderingen in genexpressie in EB met behulp van RNA-sequencing (RNA-seq) en computational profiling Potential Drug Targets
Tijdsspanne: Door afronding van studie in 1 jaar.
Gebruik van bioinformatische algoritmen om veranderingen in genexpressie te identificeren en beoordeling van meer dan 2000 door de FDA goedgekeurde geneesmiddelen op basis van voorspelde modulatie van genexpressieveranderingen met behulp van een computationeel evolutionair algoritmesysteem.
Door afronding van studie in 1 jaar.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Joyce Teng

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Joyce M Teng, MD, PhD, Stanford University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 november 2017

Primaire voltooiing (Geschat)

30 december 2024

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 augustus 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 augustus 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

31 augustus 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

13 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 41142

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Op dit moment zijn er geen plannen om de gegevens met andere onderzoekers te delen. Zodra de uitkomstmaten zijn bereikt, zal het onderzoeksteam de resultaten voor de volledige clinicaltrials.gov publiceren gemeenschap en onderzoekers voor dit onderzoek naar kwetsbare bevolkingsgroepen.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Gezond

Klinische onderzoeken op Experimentele groep

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Malawi

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren