Repositionnement informatique des médicaments pour tous les cas d'EBS
11 février 2024 mis à jour par: Joyce Teng
Réorientation des médicaments informatiques pour tous les cas d'épidermolyse bulleuse simple (EBS)
L'étude comparera les différences d'expression génique entre la peau cloquée et non cloquée d'individus atteints de tous les sous-types d'EB, ainsi que la peau normale de sujets non EB.
Une analyse informatique de pointe sera effectuée pour aider à identifier de nouveaux médicaments qui pourraient aider à la cicatrisation de toutes les plaies EB et réduire la douleur.
Les chercheurs se concentreront sur les médicaments qui ont déjà été approuvés pour le traitement d'autres maladies dermatologiques ou non dermatologiques, et qui seront donc réutilisés pour le traitement de l'EB.
Le développement de médicaments est un processus très coûteux dont l'exécution prend des décennies.
La réorientation des médicaments, d'autre part, réduit considérablement le coût et raccourcit le temps nécessaire pour amener des traitements efficaces à une utilisation clinique.
À ce jour, il n'existe aucun traitement spécifique ciblant la physiologie et la réponse immunologique des patients EB lors de la cicatrisation des plaies.
La disponibilité sur le marché de médicaments réutilisés offrira à tous les patients atteints d'EB un accès rapide aux traitements, améliorant ainsi leur qualité de vie.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Bien que des thérapies géniques, cellulaires et protéiques soient en cours de développement pour les patients souffrant de tous les sous-types d'épidermolyse bulleuse (EB), de nouveaux traitements pharmacologiques font cruellement défaut.
La caractérisation des changements moléculaires dans l'EB, y compris l'expression des gènes, peut identifier de nouvelles cibles thérapeutiques et des médicaments qui modulent ces cibles.
Cependant, passer au crible les informations sur l'expression des gènes pour identifier les cibles médicamenteuses les plus prometteuses est un défi de données complexe.
L'objectif de l'étude identifiera une approche informatique pour évaluer et identifier les médicaments existants approuvés pour d'autres maladies qui peuvent être réutilisés pour les patients EB.
L'étude effectuera une caractérisation sans précédent des changements d'expression génique chez les patients EB par rapport aux individus sains non EB dans plusieurs tissus.
À l'aide d'une plateforme informatique validée de découverte de médicaments, les chercheurs analyseront l'expression des gènes et les données sur les médicaments à l'aide d'algorithmes uniques.
Au cours de la première année, une liste de dix médicaments de sécurité plus susceptibles de traiter l'état de la maladie EB sera identifiée.
Les médicaments les plus prometteurs découverts seront ensuite testés en milieu clinique.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
60
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Monica Martin
- Numéro de téléphone: 650-723-0636
- E-mail: momartin@stanford.edu
Lieux d'étude
-
-
California
-
Palo Alto, California, États-Unis, 94304
- Recrutement
- Pediatric Dermatology Clinic at Stanford Children's Hospital
-
Chercheur principal:
- Joyce M Teng, MD, PhD
-
Contact:
- Monica Martin
- Numéro de téléphone: 650-723-0636
- E-mail: PediatricDermStudy@stanford.edu
-
Contact:
- Elidia V Tafoya, MPH
- Numéro de téléphone: 650-724-1982
- E-mail: PediatricDermStudy@stanford.edu
-
Sous-enquêteur:
- Kavita Sarin, MD, PhD
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 an et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Oui
Méthode d'échantillonnage
Échantillon de probabilité
Population étudiée
Sujet de tous âges avec soit 1) un diagnostic de sujets EB ou 2) des sujets sains non EB
La description
Critère d'intégration:
- Sujets de tous âges
- Diagnostic de tous les sous-types de sujets EB
- Sujets sains, non EB
- Capacité à effectuer une visite d'étude pour prélever des échantillons de tissus et de sang
Critère d'exclusion:
- Grossesse, allaitement
- Antécédents de maladie du foie
- Maladie ou infection concomitante grave connue, qui pourrait potentiellement présenter un risque pour la sécurité et/ou empêcher le prélèvement de tissus chez les sujets
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Groupe expérimental
Des échantillons de sang et de tissus seront prélevés sur des sujets présentant un diagnostic d'EB.
Un échantillon de tissu sera prélevé sur une peau cloquée et non cloquée.
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Sujets avec un diagnostic d'EB
|
|
Groupe de contrôle
Des échantillons de sang et de tissus seront prélevés sur des sujets sains sans EB.
Un échantillon de tissu sera prélevé sur une zone cutanée peu visible.
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Sujets avec un diagnostic d'EB
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Caractériser les changements d'expression génique dans l'EB à l'aide du séquençage de l'ARN (ARN-seq) et du profilage informatique des cibles médicamenteuses potentielles
Délai: Grâce à la réalisation d'études en 1 an.
|
Utilisation d'algorithmes bioinformatiques pour identifier les changements dans l'expression des gènes et examen de plus de 2000 médicaments approuvés par la FDA sur la base de la modulation prédite des changements d'expression des gènes à l'aide d'un système d'algorithme évolutif informatique.
|
Grâce à la réalisation d'études en 1 an.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Joyce M Teng, MD, PhD, Stanford University
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
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- Sleasman JW, Leon BH, Aleixo LF, Rojas M, Goodenow MM. Immunomagnetic selection of purified monocyte and lymphocyte populations from peripheral blood mononuclear cells following cryopreservation. Clin Diagn Lab Immunol. 1997 Nov;4(6):653-8. doi: 10.1128/cdli.4.6.653-658.1997.
- Bray NL, Pimentel H, Melsted P, Pachter L. Near-optimal probabilistic RNA-seq quantification. Nat Biotechnol. 2016 May;34(5):525-7. doi: 10.1038/nbt.3519. Epub 2016 Apr 4. Erratum In: Nat Biotechnol. 2016 Aug 9;34(8):888.
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- Law V, Knox C, Djoumbou Y, Jewison T, Guo AC, Liu Y, Maciejewski A, Arndt D, Wilson M, Neveu V, Tang A, Gabriel G, Ly C, Adamjee S, Dame ZT, Han B, Zhou Y, Wishart DS. DrugBank 4.0: shedding new light on drug metabolism. Nucleic Acids Res. 2014 Jan;42(Database issue):D1091-7. doi: 10.1093/nar/gkt1068. Epub 2013 Nov 6.
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- Low YS, Daugherty AC, Schroeder EA, Chen W, Seto T, Weber S, Lim M, Hastie T, Mathur M, Desai M, Farrington C, Radin AA, Sirota M, Kenkare P, Thompson CA, Yu PP, Gomez SL, Sledge GW Jr, Kurian AW, Shah NH. Synergistic drug combinations from electronic health records and gene expression. J Am Med Inform Assoc. 2017 May 1;24(3):565-576. doi: 10.1093/jamia/ocw161.
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- Lovendorf MB, Mitsui H, Zibert JR, Ropke MA, Hafner M, Dyring-Andersen B, Bonefeld CM, Krueger JG, Skov L. Laser capture microdissection followed by next-generation sequencing identifies disease-related microRNAs in psoriatic skin that reflect systemic microRNA changes in psoriasis. Exp Dermatol. 2015 Mar;24(3):187-93. doi: 10.1111/exd.12604.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
28 novembre 2017
Achèvement primaire (Estimé)
30 décembre 2024
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 décembre 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
21 août 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 août 2017
Première publication (Réel)
31 août 2017
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
13 février 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
11 février 2024
Dernière vérification
1 février 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Anomalies congénitales
- Maladies génétiques, innées
- Maladies du tissu conjonctif
- Maladies de la peau, vésiculobulleuses
- Anomalies cutanées
- Maladies du collagène
- Maladies de la peau
- Maladies de la peau, Génétique
- Épidermolyse bulleuse
- Épidermolyse bulleuse dystrophique
- Épidermolyse Bulleuse Simplex
- Épidermolyse bulleuse jonctionnelle
Autres numéros d'identification d'étude
- 41142
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Description du régime IPD
Pour l'instant, il n'est pas prévu de partager les données avec d'autres chercheurs.
Une fois les mesures des résultats accomplies, l'équipe de recherche publiera les résultats pour l'ensemble de Clinicaltrials.gov
communauté et les chercheurs pour cette étude sur la population vulnérable.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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