Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Průzkum výsledků Gaucherovy choroby (GOS)

11. května 2026 aktualizováno: Shire

The Gaucher Outcomes Survey (GOS) je pokračující observační, mezinárodní, multicentrický, dlouhodobý registr pacientů s Gaucherovou nemocí bez ohledu na jejich léčebný stav nebo typ přijaté léčby. Nejedná se o žádný experimentální zásah. Pacienti podstupují klinická hodnocení a dostává se jim péče podle rozhodnutí ošetřujícího lékaře pacienta.

Mezi cíle registru patří vyhodnotit bezpečnost a dlouhodobou účinnost velaglucerázy alfa, charakterizovat pacienty užívající velaglucerázu alfa nebo jinou léčbu specifickou pro Gaucherovu chorobu, lépe porozumět přirozené historii GD a sloužit jako databáze pro řízení Gaucherovy choroby založené na důkazech v průběhu času v reálné klinické praxi.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

20. KVĚTEN 2020: Dočasné zastavení náboru nových pacientů do této studie z důvodu pandemie COVID-10 bylo v jedné nebo více zemích/místech zrušeno a do studie nyní opět zařazujeme nové pacienty. Některé země/místa však mohly kvůli pandemii stále pozastavit registraci nových pacientů.

24. DUBNA 2020: Zápis nových pacientů do této studie byl pozastaven kvůli situaci COVID-19. Délka této pauzy závisí na vyrovnání a kontrole pandemie COVID-19.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

1257

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

GOS je registr specifický pro onemocnění bez ohledu na léčbu nebo stav léčby, otevřený všem pacientům jakéhokoli věku nebo pohlaví s Gaucherovou chorobou jakéhokoli typu. Mohou být zahrnuti pacienti, kteří nejsou léčeni, nejsou k léčbě dosud zvyklí, jedinci, kteří jsou nebo byli dříve léčeni velaglucerázou alfa (VPRIV), nebo jedinci, kteří dostávali nebo jsou v současné době vystaveni jiné léčbě Gaucherovy choroby. Neexistuje žádná předem definovaná velikost vzorku.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti jakéhokoli věku nebo pohlaví s potvrzenou diagnózou (biochemickou a/nebo genetickou) Gaucherovy choroby
  • Podepsaný a datovaný písemný informovaný souhlas pacienta nebo u pacientů ve věku <18 let (<16 let ve Spojeném království [UK]) jejich rodičů a/nebo zákonně oprávněných zástupců (LAR) a případně souhlas nezletilé osoby. Zákonní zástupci se vztahují i ​​na pacienty s kognitivní poruchou.

Kritéria vyloučení:

- Pacienti aktuálně zařazeni do probíhajících zaslepených klinických studií (léky nebo zařízení; zahrnuje všechny zaslepené studie)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Účastníci GOS
GOS je registr specifický pro onemocnění otevřený všem pacientům s Gaucherovou chorobou bez ohledu na stav léčby nebo typ léčby

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Výchozí stav na jeden rok po dobu až 20 let
Nežádoucí příhody vyvolané léčbou (TEAE) jsou definovány jako nežádoucí příhody (AE), které buď začaly, nebo se zhoršily po první dávce VPRIV.
Výchozí stav na jeden rok po dobu až 20 let
Počet účastníků s reakcemi souvisejícími s infuzí (IRR)
Časové okno: Výchozí stav na jeden rok po dobu až 20 let
IRR je definována jako AE, která byla vyhodnocena jako alespoň možná související s léčbou VPRIV a vyskytuje se během infuze nebo až 24 hodin po infuzi VPRIV.
Výchozí stav na jeden rok po dobu až 20 let
Zvýšení koncentrace hemoglobinu
Časové okno: Výchozí stav na jeden rok po dobu až 20 let
Bude stanovena koncentrace hemoglobinu.
Výchozí stav na jeden rok po dobu až 20 let
Zvýšení počtu krevních destiček
Časové okno: Výchozí stav na jeden rok po dobu až 20 let
Bude vyhodnocen počet krevních destiček.
Výchozí stav na jeden rok po dobu až 20 let
Snížení objemu jater
Časové okno: Výchozí stav na jeden rok po dobu až 20 let
Objem jater bude hodnocen zobrazením břicha.
Výchozí stav na jeden rok po dobu až 20 let
Snížení objemu sleziny
Časové okno: Výchozí stav na jeden rok po dobu až 20 let
Objem sleziny bude hodnocen zobrazením břicha.
Výchozí stav na jeden rok po dobu až 20 let
Zvýšení hustoty kostních minerálů (BMD)
Časové okno: Výchozí stav na jeden rok po dobu až 20 let
Bude hodnocena minerální hustota kostí.
Výchozí stav na jeden rok po dobu až 20 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Shire Study Physician, Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. prosince 2010

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. září 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. září 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. srpna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. září 2017

První zveřejněno (Aktuální)

25. září 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GOS

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Nigeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit