고셔병 결과 조사(GOS)
Gaucher 결과 조사(GOS)는 치료 상태나 받은 치료 유형에 관계없이 고셔병 환자의 지속적인 관찰, 국제, 다기관, 장기 등록입니다. 실험적 개입은 포함되지 않습니다. 환자는 임상 평가를 받고 환자의 담당 의사가 결정한 치료를 받습니다.
레지스트리의 목적은 벨라글루세라아제 알파의 안전성과 장기 유효성을 평가하고, 벨라글루세라아제 알파 또는 기타 고셔병 관련 치료를 받는 환자를 특성화하고, GD의 자연사에 대한 더 나은 이해를 얻고, 데이터베이스 역할을 하는 것입니다. 실제 임상 실습에서 시간이 지남에 따라 고셔병의 증거 기반 관리를 위해.
연구 개요
상태
정황
상세 설명
2020년 5월 20일: COVID-10 팬데믹으로 인해 이 연구에 대한 신규 환자의 일시적 등록 중단이 하나 이상의 국가/사이트에서 해제되었으며 이제 이 연구가 다시 신규 환자를 등록하고 있습니다. 그러나 일부 국가/사이트는 팬데믹으로 인해 여전히 신규 환자 등록을 일시 중지했을 수 있습니다.
2020년 4월 24일: COVID-19 상황으로 인해 이 연구에 대한 신규 환자 등록이 일시 중지되었습니다. 이 일시 중지 기간은 COVID-19 전염병의 평준화 및 제어에 따라 다릅니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Shire Contact
- 전화번호: +1 866 842 5335
- 이메일: ClinicalTransparency@shire.com
연구 장소
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Massachusetts
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Lexington, Massachusetts, 미국, 02421
- 모병
- Central Contact
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연락하다:
- Shire Central Contact
- 이메일: ClinicalTransparency@shire.com
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수석 연구원:
- Central Contact
-
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 고셔병 진단(생화학적 및/또는 유전적)이 확인된 모든 연령 또는 성별의 환자
- 환자 또는 18세 미만(영국[UK]의 경우 16세 미만) 환자의 부모 및/또는 법적 대리인(LAR)의 서명 및 날짜가 기재된 서면 동의서 및 해당되는 경우 미성년자의 동의. 법적 권한을 부여받은 대리인은 인지 장애가 있는 환자에게도 적용됩니다.
제외 기준:
- 현재 진행 중인 맹검 임상 시험에 등록된 환자(약물 또는 장치; 모든 맹검 시험 포함)
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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GOS 참가자
GOS는 치료 상태나 치료 유형에 관계없이 모든 Gaucher 환자에게 개방된 질병별 레지스트리입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 최대 20년 동안 1년 기준
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치료 관련 부작용(TEAE)은 VPRIV의 첫 번째 투여 후 시작되거나 악화된 부작용(AE)으로 정의됩니다.
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최대 20년 동안 1년 기준
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주입 관련 반응(IRR)이 있는 참가자 수
기간: 최대 20년 동안 1년 기준
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IRR은 VPRIV 치료와 최소한 관련 가능성이 있는 것으로 평가되고 주입 중 또는 VPRIV 주입 후 최대 24시간 동안 발생하는 AE로 정의됩니다.
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최대 20년 동안 1년 기준
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헤모글로빈 농도의 증가
기간: 최대 20년 동안 1년 기준
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헤모글로빈 농도가 평가됩니다.
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최대 20년 동안 1년 기준
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혈소판 수의 증가
기간: 최대 20년 동안 1년 기준
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혈소판 수치가 평가됩니다.
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최대 20년 동안 1년 기준
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간 부피 감소
기간: 최대 20년 동안 1년 기준
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간 부피는 복부 영상으로 평가됩니다.
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최대 20년 동안 1년 기준
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비장 부피 감소
기간: 최대 20년 동안 1년 기준
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비장 용적은 복부 이미징으로 평가됩니다.
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최대 20년 동안 1년 기준
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골밀도(BMD) 증가
기간: 최대 20년 동안 1년 기준
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골밀도가 평가됩니다.
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최대 20년 동안 1년 기준
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Shire Study Physician, Shire
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GOS
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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