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Encuesta de resultados de la enfermedad de Gaucher (GOS)

11 de mayo de 2026 actualizado por: Shire

La Encuesta de resultados de Gaucher (GOS) es un registro observacional, internacional, multicéntrico y a largo plazo de pacientes con la enfermedad de Gaucher, independientemente de su estado de tratamiento o del tipo de tratamiento recibido. No se trata de ninguna intervención experimental. Los pacientes se someten a evaluaciones clínicas y reciben atención según lo determine el médico tratante de los pacientes.

Los objetivos del registro incluyen evaluar la seguridad y la eficacia a largo plazo de la velaglucerasa alfa, caracterizar a los pacientes que reciben velaglucerasa alfa u otros tratamientos específicos de la enfermedad de Gaucher, comprender mejor la historia natural de la EG y servir como base de datos. para el manejo basado en la evidencia de la enfermedad de Gaucher a lo largo del tiempo en la práctica clínica de la vida real.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Descripción detallada

20 DE MAYO DE 2020: La interrupción temporal de la inscripción de nuevos pacientes en este estudio debido a la pandemia de COVID-10 se levantó en uno o más países/sitios, y ahora el estudio está inscribiendo nuevos pacientes. Sin embargo, es posible que algunos países/sitios aún hayan detenido la inscripción de nuevos pacientes debido a la pandemia.

24 DE ABRIL DE 2020: La inscripción de nuevos pacientes en este estudio se detuvo debido a la situación de COVID-19. La duración de esta pausa depende de la nivelación y el control de la pandemia de COVID-19.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

1257

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Estados Unidos, 02421
        • Reclutamiento
        • Central Contact
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Central Contact

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

GOS es un registro específico de la enfermedad, independientemente del tratamiento o el estado del tratamiento, abierto a todos los pacientes de cualquier edad o sexo con enfermedad de Gaucher de cualquier tipo. Los pacientes incluidos pueden ser los que no reciben tratamiento, los que no han recibido tratamiento previo, los que reciben o han recibido tratamiento con velaglucerasa alfa (VPRIV) o los que han estado recibiendo o están expuestos a otros tratamientos para la enfermedad de Gaucher. No hay un tamaño de muestra predefinido.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes de cualquier edad o sexo con diagnóstico confirmado (bioquímico y/o genético) de la enfermedad de Gaucher
  • Consentimiento informado por escrito firmado y fechado del paciente o, para pacientes menores de 18 años (<16 años en el Reino Unido [UK]), sus padres y/o representantes legalmente autorizados (LAR), y el asentimiento del menor cuando corresponda. Los representantes legalmente autorizados también son aplicables para pacientes con deterioro cognitivo.

Criterio de exclusión:

- Pacientes actualmente inscritos en ensayos clínicos ciegos en curso (medicamentos o dispositivos; incluye todos los ensayos ciegos)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Participantes del SMO
GOS es un registro específico de la enfermedad abierto a todos los pacientes de Gaucher, independientemente del estado del tratamiento o del tipo de tratamiento.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Línea de base a un año hasta 20 años
Los eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET) se definen como eventos adversos (EA) que comenzaron o empeoraron después de la primera dosis de VPRIV.
Línea de base a un año hasta 20 años
Número de participantes con reacciones relacionadas con la infusión (IRR)
Periodo de tiempo: Línea de base a un año hasta 20 años
Una RRI se define como un AA que se ha evaluado como al menos posiblemente relacionado con el tratamiento con VPRIV y ocurre durante una infusión o hasta 24 horas después de la infusión de VPRIV.
Línea de base a un año hasta 20 años
Aumento de la concentración de hemoglobina
Periodo de tiempo: Línea de base a un año hasta 20 años
Se evaluará la concentración de hemoglobina.
Línea de base a un año hasta 20 años
Aumento del recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: Línea de base a un año hasta 20 años
Se evaluará el recuento de plaquetas.
Línea de base a un año hasta 20 años
Disminución del volumen hepático
Periodo de tiempo: Línea de base a un año hasta 20 años
El volumen del hígado se evaluará mediante imágenes abdominales.
Línea de base a un año hasta 20 años
Disminución del volumen del bazo
Periodo de tiempo: Línea de base a un año hasta 20 años
El volumen del bazo se evaluará mediante imágenes abdominales.
Línea de base a un año hasta 20 años
Aumento de la densidad mineral ósea (DMO)
Periodo de tiempo: Línea de base a un año hasta 20 años
Se evaluará la densidad mineral ósea.
Línea de base a un año hasta 20 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Shire

Investigadores

  • Director de estudio: Shire Study Physician, Shire

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

29 de diciembre de 2010

Finalización primaria (Estimado)

30 de septiembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

30 de septiembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de agosto de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de septiembre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

25 de septiembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GOS

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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