ゴーシェ病転帰調査（GOS）
Gaucher Outcomes Survey (GOS) は、治療状況や受けた治療の種類に関係なく、ゴーシェ病患者の進行中の観察的、国際的、多施設、長期登録です。 実験的介入は含まれていません。 患者は臨床評価を受け、患者を担当する医師の決定に従ってケアを受けます。
レジストリの目的には、ベラグルセラーゼ アルファの安全性と長期的な有効性を評価すること、ベラグルセラーゼ アルファまたはその他のゴーシェ病特有の治療を受けている患者の特徴を明らかにすること、GD の自然史をよりよく理解すること、およびデータベースとして機能することが含まれます。実際の臨床診療において、エビデンスに基づいたゴーシェ病の経時的な管理を目的としています。
調査の概要
状態
条件
詳細な説明
2020 年 5 月 20 日: COVID-10 パンデミックによるこの研究への新規患者の一時的な登録停止は、1 つまたは複数の国/サイトで解除され、研究は現在、新しい患者の登録を再開しています。 ただし、一部の国/サイトでは、パンデミックのために新規患者の登録をまだ一時停止している可能性があります.
2020 年 4 月 24 日: COVID-19 の状況により、この研究への新規患者の登録は一時停止されました。 この一時停止の期間は、COVID-19 パンデミックの平準化と制御に依存します。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Shire Contact
- 電話番号：+1 866 842 5335
- メール：ClinicalTransparency@shire.com
研究場所
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Massachusetts
-
Lexington、Massachusetts、アメリカ、02421
- 募集
- Central Contact
-
コンタクト：
- Shire Central Contact
- メール：ClinicalTransparency@shire.com
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主任研究者：
- Central Contact
-
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- -ゴーシェ病の診断（生化学的および/または遺伝的）が確認された、年齢または性別を問わない患者
- 患者、または 18 歳未満 (英国 [UK] では 16 歳未満) の患者の場合は、親および/または法定代理人 (LAR) からの署名および日付入りの書面によるインフォームド コンセント、および該当する場合は未成年者の同意。 法的に認可された代理人は、認知障害のある患者にも適用されます。
除外基準:
-進行中の盲検臨床試験に現在登録されている患者（薬物またはデバイス;すべての盲検試験を含む）
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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GOS参加者
GOS は、治療状況や治療の種類に関係なく、すべてのゴーシェ病患者に開かれた疾患固有のレジストリです。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療中に発生した有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：ベースラインから 1 年、最大 20 年間
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治療に起因する有害事象 (TEAE) は、VPRIV の初回投与後に開始または悪化した有害事象 (AE) として定義されます。
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ベースラインから 1 年、最大 20 年間
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注入関連反応（IRR）のある参加者の数
時間枠：ベースラインから 1 年、最大 20 年間
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IRR は、少なくとも VPRIV による治療に関連する可能性があると評価され、注入中または VPRIV 注入後 24 時間以内に発生する AE として定義されます。
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ベースラインから 1 年、最大 20 年間
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ヘモグロビン濃度の上昇
時間枠：ベースラインから 1 年、最大 20 年間
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ヘモグロビン濃度が評価されます。
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ベースラインから 1 年、最大 20 年間
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血小板数の増加
時間枠：ベースラインから 1 年、最大 20 年間
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血小板数が評価される。
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ベースラインから 1 年、最大 20 年間
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肝容積の減少
時間枠：ベースラインから 1 年、最大 20 年間
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肝臓容積は、腹部画像によって評価されます。
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ベースラインから 1 年、最大 20 年間
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脾臓容積の減少
時間枠：ベースラインから 1 年、最大 20 年間
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脾臓の容積は、腹部画像によって評価されます。
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ベースラインから 1 年、最大 20 年間
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骨密度（BMD）の増加
時間枠：ベースラインから 1 年、最大 20 年間
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骨密度が評価されます。
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ベースラインから 1 年、最大 20 年間
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協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Shire Study Physician、Shire
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GOS
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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