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Outcome-Umfrage zur Gaucher-Krankheit (GOS)

15. Dezember 2023 aktualisiert von: Shire

Der Gaucher Outcomes Survey (GOS) ist ein laufendes, internationales, multizentrisches Langzeit-Beobachtungsregister von Patienten mit Morbus Gaucher, unabhängig von ihrem Behandlungsstatus oder der Art der erhaltenen Behandlung. Es ist keine experimentelle Intervention beteiligt. Die Patienten werden klinisch untersucht und erhalten eine vom behandelnden Arzt festgelegte Versorgung.

Zu den Zielen des Registers gehören die Bewertung der Sicherheit und langfristigen Wirksamkeit von Velaglucerase alfa, die Charakterisierung von Patienten, die Velaglucerase alfa oder andere für die Gaucher-Krankheit spezifische Behandlungen erhalten, ein besseres Verständnis des natürlichen Verlaufs von GD und die Nutzung als Datenbank für die evidenzbasierte Behandlung der Gaucher-Krankheit im Laufe der Zeit in der klinischen Praxis.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

20. MAI 2020: Der vorübergehende Aufnahmestopp für neue Patienten in diese Studie aufgrund der COVID-10-Pandemie wurde in einem oder mehreren Ländern/Standorten aufgehoben, und die Studie nimmt nun wieder neue Patienten auf. Einige Länder/Standorte haben die Aufnahme neuer Patienten aufgrund der Pandemie jedoch möglicherweise immer noch ausgesetzt.

24. APRIL 2020: Die Aufnahme neuer Patienten in diese Studie wurde aufgrund der COVID-19-Situation ausgesetzt. Die Dauer dieser Pause ist abhängig von der Nivellierung und Kontrolle der COVID-19-Pandemie.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

1257

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

GOS ist ein krankheitsspezifisches Register, unabhängig von der Behandlung oder dem Behandlungsstatus, das allen Patienten jeden Alters und Geschlechts mit Gaucher-Krankheit jeglicher Art offen steht. Eingeschlossene Patienten können unbehandelte, therapienaive Personen, Personen sein, die derzeit mit Velaglucerase alfa (VPRIV) behandelt werden oder zuvor behandelt wurden, oder Personen, die andere Behandlungen für die Gaucher-Krankheit erhalten haben oder derzeit diesen ausgesetzt sind. Es gibt keine vordefinierte Stichprobengröße.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten jeden Alters und Geschlechts mit bestätigter Diagnose (biochemisch und/oder genetisch) der Gaucher-Krankheit
  • Unterschriebene und datierte schriftliche Einverständniserklärung des Patienten oder, bei Patienten im Alter von <18 Jahren (<16 Jahre im Vereinigten Königreich [UK]), ihrer Eltern und/oder gesetzlich bevollmächtigten Vertreter (LAR) und gegebenenfalls Zustimmung des Minderjährigen. Gesetzliche Vertretungsberechtigte gelten auch für kognitiv beeinträchtigte Patienten.

Ausschlusskriterien:

- Patienten, die derzeit in laufende verblindete klinische Studien eingeschrieben sind (Arzneimittel oder Geräte; umfasst alle verblindeten Studien)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
GOS-Teilnehmer
GOS ist ein krankheitsspezifisches Register, das allen Gaucher-Patienten offen steht, unabhängig von Behandlungsstatus oder Art der Behandlung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Baseline bis zu einem Jahr für bis zu 20 Jahre
Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) sind als unerwünschte Ereignisse (AEs) definiert, die nach der ersten VPRIV-Dosis entweder einsetzten oder sich verschlimmerten.
Baseline bis zu einem Jahr für bis zu 20 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit infusionsbedingten Reaktionen (IRRs)
Zeitfenster: Baseline bis zu einem Jahr für bis zu 20 Jahre
Eine IRR ist definiert als ein UE, das als zumindest möglicherweise mit der Behandlung mit VPRIV zusammenhängend bewertet wurde und während einer Infusion oder bis zu 24 Stunden nach der VPRIV-Infusion auftritt.
Baseline bis zu einem Jahr für bis zu 20 Jahre
Erhöhung der Hämoglobinkonzentration
Zeitfenster: Baseline bis zu einem Jahr für bis zu 20 Jahre
Die Hämoglobinkonzentration wird bestimmt.
Baseline bis zu einem Jahr für bis zu 20 Jahre
Erhöhung der Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Baseline bis zu einem Jahr für bis zu 20 Jahre
Die Thrombozytenzahl wird bestimmt.
Baseline bis zu einem Jahr für bis zu 20 Jahre
Abnahme des Lebervolumens
Zeitfenster: Baseline bis zu einem Jahr für bis zu 20 Jahre
Das Lebervolumen wird durch abdominale Bildgebung beurteilt.
Baseline bis zu einem Jahr für bis zu 20 Jahre
Abnahme des Milzvolumens
Zeitfenster: Baseline bis zu einem Jahr für bis zu 20 Jahre
Das Milzvolumen wird durch Bildgebung des Abdomens beurteilt.
Baseline bis zu einem Jahr für bis zu 20 Jahre
Erhöhung der Knochenmineraldichte (BMD)
Zeitfenster: Baseline bis zu einem Jahr für bis zu 20 Jahre
Die Knochenmineraldichte wird beurteilt.
Baseline bis zu einem Jahr für bis zu 20 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shire

Ermittler

  • Studienleiter: Shire Study Physician, Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. Juli 2010

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Mai 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Mai 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. August 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. September 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. September 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Dezember 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Dezember 2023

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GOS

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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