Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar ziekte-uitkomsten van Gaucher (GOS)

11 mei 2026 bijgewerkt door: Shire

De Gaucher Outcomes Survey (GOS) is een doorlopende observationele, internationale, multi-center, langetermijnregistratie van patiënten met de ziekte van Gaucher, ongeacht hun behandelingsstatus of type behandeling dat ze hebben ontvangen. Er is geen experimentele interventie bij betrokken. Patiënten ondergaan klinische beoordelingen en krijgen zorg zoals bepaald door de behandelend arts van de patiënt.

De doelstellingen van het register omvatten het evalueren van de veiligheid en effectiviteit op lange termijn van velaglucerase alfa, het karakteriseren van patiënten die velaglucerase alfa of andere behandelingen voor de ziekte van Gaucher krijgen, het verkrijgen van een beter begrip van het natuurlijke beloop van GD en het dienen als database voor evidence-based behandeling van de ziekte van Gaucher in de praktijk in de klinische praktijk.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

20 MEI 2020: De tijdelijke stopzetting van de inschrijving van nieuwe patiënten in deze studie als gevolg van de COVID-10-pandemie is in een of meer landen/locaties opgeheven en de studie schrijft nu weer nieuwe patiënten in. Het is echter mogelijk dat sommige landen/sites de inschrijving van nieuwe patiënten hebben onderbroken vanwege de pandemie.

24 APRIL 2020: Inschrijving van nieuwe patiënten in deze studie is gepauzeerd vanwege de COVID-19-situatie. De duur van deze pauze is afhankelijk van de nivellering en beheersing van de COVID-19-pandemie.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

1257

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

GOS is een ziektespecifiek register, ongeacht behandeling of behandelingsstatus, open voor alle patiënten van elke leeftijd of geslacht met de ziekte van Gaucher van elk type. De geïncludeerde patiënten kunnen degenen zijn die onbehandeld zijn, naïef zijn voor therapie, personen die momenteel worden behandeld of eerder zijn behandeld met velaglucerase alfa (VPRIV), of personen die andere behandelingen voor de ziekte van Gaucher hebben ontvangen of momenteel worden blootgesteld. Er is geen vooraf gedefinieerde steekproefomvang.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten van elke leeftijd of geslacht met bevestigde diagnose (biochemisch en/of genetisch) van de ziekte van Gaucher
  • Ondertekende en gedateerde schriftelijke geïnformeerde toestemming van de patiënt of, voor patiënten <18 jaar (<16 jaar in het Verenigd Koninkrijk [VK]), hun ouder en/of wettelijk gemachtigde vertegenwoordigers (LAR), en toestemming van de minderjarige indien van toepassing. Wettelijk bevoegde vertegenwoordigers zijn ook van toepassing op patiënten met een verstandelijke beperking.

Uitsluitingscriteria:

- Patiënten die momenteel deelnemen aan lopende geblindeerde klinische onderzoeken (geneesmiddelen of hulpmiddelen; omvat alle geblindeerde onderzoeken)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
GOS-deelnemers
GOS is een ziektespecifiek register dat toegankelijk is voor alle Gaucher-patiënten, ongeacht de behandelingsstatus of het type behandeling

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Baseline tot een jaar voor maximaal 20 jaar
Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) worden gedefinieerd als bijwerkingen die begonnen of verergerden na de eerste dosis VPRIV.
Baseline tot een jaar voor maximaal 20 jaar
Aantal deelnemers met infusiegerelateerde reacties (IRR's)
Tijdsspanne: Baseline tot een jaar voor maximaal 20 jaar
Een IRR wordt gedefinieerd als een bijwerking waarvan is vastgesteld dat deze op zijn minst mogelijk verband houdt met de behandeling met VPRIV en die optreedt tijdens een infusie of tot 24 uur na de infusie met VPRIV.
Baseline tot een jaar voor maximaal 20 jaar
Verhoging van de hemoglobineconcentratie
Tijdsspanne: Baseline tot een jaar voor maximaal 20 jaar
De hemoglobineconcentratie wordt bepaald.
Baseline tot een jaar voor maximaal 20 jaar
Toename van het aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Baseline tot een jaar voor maximaal 20 jaar
Het aantal bloedplaatjes wordt beoordeeld.
Baseline tot een jaar voor maximaal 20 jaar
Afname van het levervolume
Tijdsspanne: Baseline tot een jaar voor maximaal 20 jaar
Het levervolume zal worden beoordeeld door middel van beeldvorming van de buik.
Baseline tot een jaar voor maximaal 20 jaar
Afname van het miltvolume
Tijdsspanne: Baseline tot een jaar voor maximaal 20 jaar
Het miltvolume zal worden beoordeeld door middel van beeldvorming van de buik.
Baseline tot een jaar voor maximaal 20 jaar
Toename van botmineraaldichtheid (BMD)
Tijdsspanne: Baseline tot een jaar voor maximaal 20 jaar
De botmineraaldichtheid wordt beoordeeld.
Baseline tot een jaar voor maximaal 20 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Onderzoekers

  • Studie directeur: Shire Study Physician, Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 december 2010

Primaire voltooiing (Geschat)

30 september 2026

Studie voltooiing (Geschat)

30 september 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 augustus 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 september 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 september 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GOS

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Gaucher

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ghana

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren