Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Gaucher-betegség eredményfelmérés (GOS)

2023. december 15. frissítette: Shire

A Gaucher Outcomes Survey (GOS) egy folyamatos megfigyelésen alapuló, nemzetközi, többközpontú, hosszú távú Gaucher-kórban szenvedő betegek nyilvántartása, tekintet nélkül a kezelési státuszra vagy a kapott kezelés típusára. Kísérleti beavatkozásról nincs szó. A betegek klinikai vizsgálaton esnek át, és a betegek kezelőorvosa által meghatározott ellátásban részesülnek.

A regiszter céljai közé tartozik az alfa-velagluceráz biztonságosságának és hosszú távú hatékonyságának értékelése, a velagluceráz alfa-ban vagy más Gaucher-kórra specifikus kezelésben részesülő betegek jellemzése, a GD természetes történetének jobb megértése, valamint adatbázisként való felhasználás. a Gaucher-kór bizonyítékokon alapuló kezelésére a valós klinikai gyakorlatban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Részletes leírás

2020. MÁJUS 20.: Egy vagy több országban/helyszínen feloldották az új betegek ebbe a vizsgálatba való felvételének ideiglenes leállítását a COVID-10 világjárvány miatt, és a vizsgálatba most ismét új betegeket vonnak be. Előfordulhat azonban, hogy egyes országok/telephelyek továbbra is felfüggesztették az új betegek felvételét a járvány miatt.

2020. ÁPRILIS 24.: A COVID-19-helyzet miatt az új betegek felvételét felfüggesztették ebbe a vizsgálatba. A szünet időtartama a COVID-19 világjárvány kiegyensúlyozásától és ellenőrzésétől függ.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

1257

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A GOS egy betegségspecifikus regiszter, függetlenül a kezeléstől vagy a kezelési státusztól, és nyitva áll minden kortól és nemtől függetlenül, bármilyen típusú Gaucher-kórban szenvedő beteg számára. A betegek lehetnek olyanok, akiket nem kezeltek, még nem részesültek terápiában, akik jelenleg vagy korábban velagluceráz alfa-val (VPRIV) kezeltek, vagy olyan személyek, akik Gaucher-kór más kezelésében részesültek, vagy jelenleg ilyen kezelésnek vannak kitéve. Nincs előre meghatározott mintaméret.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Bármilyen korú vagy nemű betegek, akiknél Gaucher-kór megerősített (biokémiai és/vagy genetikai) diagnózisa van
  • A beteg, vagy 18 évesnél fiatalabb betegek (az Egyesült Királyságban 16 év alatti betegek esetében) szülője és/vagy törvényes képviselője (LAR) aláírt és keltezett írásos beleegyezése, valamint adott esetben a kiskorú beleegyezése. A törvényileg felhatalmazott képviselők a kognitívan károsodott betegek esetében is alkalmazhatók.

Kizárási kritériumok:

- Jelenleg folyamatban lévő vak klinikai vizsgálatokba bevont betegek (gyógyszerek vagy eszközök; beleértve az összes vakvizsgálatot)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
GOS résztvevők
A GOS egy betegségspecifikus regiszter, amely minden Gaucher-beteg számára nyitva áll, függetlenül a kezelés állapotától vagy a kezelés típusától

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) résztvevőinek száma
Időkeret: Alapállapot egy évre, legfeljebb 20 évre
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) olyan nemkívánatos események (AE), amelyek a VPRIV első adagját követően kezdődtek vagy súlyosbodtak.
Alapállapot egy évre, legfeljebb 20 évre
Az infúzióval kapcsolatos reakcióban (IRR) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Alapállapot egy évre, legfeljebb 20 évre
Az IRR olyan nemkívánatos eseményként definiálható, amelyről úgy ítélték meg, hogy legalább valószínűleg összefüggésben áll a VPRIV-kezeléssel, és amely az infúzió során vagy a VPRIV infúziót követő 24 órában fordul elő.
Alapállapot egy évre, legfeljebb 20 évre
Hemoglobin koncentráció emelkedése
Időkeret: Alapállapot egy évre, legfeljebb 20 évre
Meg kell mérni a hemoglobin koncentrációt.
Alapállapot egy évre, legfeljebb 20 évre
A vérlemezkeszám növekedése
Időkeret: Alapállapot egy évre, legfeljebb 20 évre
A vérlemezkeszámot felmérik.
Alapállapot egy évre, legfeljebb 20 évre
A máj térfogatának csökkenése
Időkeret: Alapállapot egy évre, legfeljebb 20 évre
A máj térfogatát hasi képalkotással értékelik.
Alapállapot egy évre, legfeljebb 20 évre
A lép térfogatának csökkenése
Időkeret: Alapállapot egy évre, legfeljebb 20 évre
A lép térfogatát hasi képalkotással értékelik.
Alapállapot egy évre, legfeljebb 20 évre
A csont ásványi sűrűségének (BMD) növekedése
Időkeret: Alapállapot egy évre, legfeljebb 20 évre
Felmérik a csont ásványi sűrűségét.
Alapállapot egy évre, legfeljebb 20 évre

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Shire

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Shire Study Physician, Shire

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2010. július 27.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. május 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. május 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. augusztus 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. szeptember 19.

Első közzététel (Tényleges)

2017. szeptember 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. december 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. december 15.

Utolsó ellenőrzés

2023. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GOS

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Gaucher-kór

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Türkiye

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel