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Pesquisa de resultado da doença de Gaucher (GOS)

15 de dezembro de 2023 atualizado por: Shire

O Gaucher Outcomes Survey (GOS) é um registro observacional, internacional, multicêntrico e de longo prazo de pacientes com doença de Gaucher, independentemente de seu estado de tratamento ou tipo de tratamento recebido. Nenhuma intervenção experimental está envolvida. Os pacientes passam por avaliações clínicas e recebem cuidados conforme determinado pelo médico assistente do paciente.

Os objetivos do registro incluem avaliar a segurança e a eficácia a longo prazo da velaglucerase alfa, caracterizar os pacientes que recebem velaglucerase alfa ou outros tratamentos específicos para a doença de Gaucher, obter uma melhor compreensão da história natural da DG e servir como um banco de dados para o gerenciamento baseado em evidências da doença de Gaucher ao longo do tempo na prática clínica da vida real.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Descrição detalhada

20 DE MAIO DE 2020: A interrupção temporária da inscrição de novos pacientes neste estudo devido à pandemia de COVID-10 foi suspensa em um ou mais países/locais, e o estudo agora está novamente inscrevendo novos pacientes. No entanto, alguns países/locais podem ainda ter pausado a inscrição de novos pacientes devido à pandemia.

24 DE ABRIL DE 2020: A inscrição de novos pacientes neste estudo foi interrompida devido à situação do COVID-19. A duração desta pausa está dependente do nivelamento e controlo da pandemia de COVID-19.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

1257

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

O GOS é um registro específico da doença, independentemente do tratamento ou status do tratamento, aberto a todos os pacientes de qualquer idade ou sexo com doença de Gaucher de qualquer tipo. Os pacientes incluídos podem ser aqueles não tratados, virgens de terapia, indivíduos que estão atualmente ou foram tratados anteriormente com velaglucerase alfa (VPRIV) ou indivíduos que receberam ou estão atualmente expostos a outros tratamentos para a doença de Gaucher. Não há tamanho de amostra predefinido.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes de qualquer idade ou sexo com diagnóstico confirmado (bioquímico e/ou genético) de doença de Gaucher
  • Consentimento informado por escrito assinado e datado do paciente ou, para pacientes com menos de 18 anos (<16 anos no Reino Unido [UK]), de seus pais e/ou representantes legais autorizados (LAR) e consentimento do menor, quando aplicável. Representantes legalmente autorizados também são aplicáveis ​​para pacientes com deficiência cognitiva.

Critério de exclusão:

- Pacientes atualmente inscritos em estudos clínicos cegos em andamento (medicamentos ou dispositivos; inclui todos os estudos cegos)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Participantes do GOS
O GOS é um registro específico de doença aberto a todos os pacientes de Gaucher, independentemente do status ou tipo de tratamento

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Linha de base para um ano por até 20 anos
Os eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) são definidos como eventos adversos (EAs) que começaram ou pioraram após a primeira dose de VPRIV.
Linha de base para um ano por até 20 anos
Número de participantes com reações relacionadas à infusão (IRRs)
Prazo: Linha de base para um ano por até 20 anos
Uma IRR é definida como um EA que foi avaliado como pelo menos possivelmente relacionado ao tratamento com VPRIV e ocorre durante uma infusão ou até 24 horas após a infusão de VPRIV.
Linha de base para um ano por até 20 anos
Aumento da Concentração de Hemoglobina
Prazo: Linha de base para um ano por até 20 anos
A concentração de hemoglobina será avaliada.
Linha de base para um ano por até 20 anos
Aumento da contagem de plaquetas
Prazo: Linha de base para um ano por até 20 anos
A contagem de plaquetas será avaliada.
Linha de base para um ano por até 20 anos
Diminuição do Volume do Fígado
Prazo: Linha de base para um ano por até 20 anos
O volume do fígado será avaliado por imagem abdominal.
Linha de base para um ano por até 20 anos
Diminuição do Volume do Baço
Prazo: Linha de base para um ano por até 20 anos
O volume do baço será avaliado por imagem abdominal.
Linha de base para um ano por até 20 anos
Aumento da Densidade Mineral Óssea (DMO)
Prazo: Linha de base para um ano por até 20 anos
A densidade mineral óssea será avaliada.
Linha de base para um ano por até 20 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Shire

Investigadores

  • Diretor de estudo: Shire Study Physician, Shire

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

27 de julho de 2010

Conclusão Primária (Estimado)

31 de maio de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de maio de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de agosto de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de setembro de 2017

Primeira postagem (Real)

25 de setembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de dezembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de dezembro de 2023

Última verificação

1 de dezembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GOS

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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