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Indagine sugli esiti della malattia di Gaucher (GOS)

15 dicembre 2023 aggiornato da: Shire

Il Gaucher Outcomes Survey (GOS) è un registro osservazionale, internazionale, multicentrico ea lungo termine dei pazienti affetti dalla malattia di Gaucher, indipendentemente dal loro stato di trattamento o dal tipo di trattamento ricevuto. Non è previsto alcun intervento sperimentale. I pazienti vengono sottoposti a valutazioni cliniche e ricevono cure come stabilito dal medico curante dei pazienti.

Gli obiettivi del registro includono la valutazione della sicurezza e dell'efficacia a lungo termine della velaglucerasi alfa, la caratterizzazione dei pazienti trattati con velaglucerasi alfa o altri trattamenti specifici per la malattia di Gaucher, l'acquisizione di una migliore comprensione della storia naturale della GD e la funzione di banca dati per la gestione basata sull'evidenza della malattia di Gaucher nel tempo nella pratica clinica nella vita reale.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

20 MAGGIO 2020: l'interruzione temporanea dell'arruolamento di nuovi pazienti in questo studio a causa della pandemia di COVID-10 è stata revocata in uno o più paesi/sedi e lo studio sta ora nuovamente arruolando nuovi pazienti. Tuttavia, alcuni paesi/siti potrebbero ancora aver sospeso l'arruolamento di nuovi pazienti a causa della pandemia.

24 APRILE 2020: l'arruolamento di nuovi pazienti in questo studio è stato sospeso a causa della situazione COVID-19. La durata di questa pausa dipende dal livellamento e dal controllo della pandemia di COVID-19.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

1257

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Stati Uniti, 02421

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

GOS è un registro specifico per la malattia indipendentemente dal trattamento o dallo stato di trattamento, aperto a tutti i pazienti di qualsiasi età o sesso con malattia di Gaucher di qualsiasi tipo. I pazienti inclusi possono essere quelli non trattati, naive alla terapia, individui che sono attualmente o sono stati precedentemente trattati con velaglucerasi alfa (VPRIV) o individui che hanno ricevuto o sono attualmente esposti ad altri trattamenti per la malattia di Gaucher. Non esiste una dimensione predefinita del campione.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di qualsiasi età o sesso con diagnosi confermata (biochimica e/o genetica) della malattia di Gaucher
  • Consenso informato scritto firmato e datato del paziente o, per i pazienti di età <18 anni (<16 anni nel Regno Unito [UK]), dei genitori e/o dei rappresentanti legalmente autorizzati (LAR) e assenso del minore ove applicabile. I rappresentanti legalmente autorizzati sono applicabili anche per i pazienti con problemi cognitivi.

Criteri di esclusione:

- Pazienti attualmente arruolati in studi clinici in cieco in corso (farmaci o dispositivi; include tutti gli studi in cieco)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Partecipanti GOS
GOS è un registro specifico della malattia aperto a tutti i pazienti Gaucher indipendentemente dallo stato o dal tipo di trattamento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Linea di base a un anno per un massimo di 20 anni
Gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) sono definiti come eventi avversi (AE) che sono iniziati o sono peggiorati dopo la prima dose di VPRIV.
Linea di base a un anno per un massimo di 20 anni
Numero di partecipanti con reazioni correlate all'infusione (IRR)
Lasso di tempo: Linea di base a un anno per un massimo di 20 anni
Un IRR è definito come un evento avverso che è stato valutato come almeno possibilmente correlato al trattamento con VPRIV e si verifica durante un'infusione o fino a 24 ore dopo l'infusione di VPRIV.
Linea di base a un anno per un massimo di 20 anni
Aumento della concentrazione di emoglobina
Lasso di tempo: Linea di base a un anno per un massimo di 20 anni
Verrà valutata la concentrazione di emoglobina.
Linea di base a un anno per un massimo di 20 anni
Aumento della conta piastrinica
Lasso di tempo: Linea di base a un anno per un massimo di 20 anni
Verrà valutata la conta piastrinica.
Linea di base a un anno per un massimo di 20 anni
Diminuzione del volume del fegato
Lasso di tempo: Linea di base a un anno per un massimo di 20 anni
Il volume del fegato sarà valutato mediante imaging addominale.
Linea di base a un anno per un massimo di 20 anni
Diminuzione del volume della milza
Lasso di tempo: Linea di base a un anno per un massimo di 20 anni
Il volume della milza sarà valutato mediante imaging addominale.
Linea di base a un anno per un massimo di 20 anni
Aumento della densità minerale ossea (BMD)
Lasso di tempo: Linea di base a un anno per un massimo di 20 anni
Sarà valutata la densità minerale ossea.
Linea di base a un anno per un massimo di 20 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Investigatori

  • Direttore dello studio: Shire Study Physician, Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 luglio 2010

Completamento primario (Stimato)

31 maggio 2024

Completamento dello studio (Stimato)

31 maggio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 agosto 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 settembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

25 settembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 dicembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 dicembre 2023

Ultimo verificato

1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GOS

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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