Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Gaucherin taudin tulostutkimus (GOS)

perjantai 15. joulukuuta 2023 päivittänyt: Shire

Gaucherin tautitutkimus (GOS) on jatkuva havainnollinen, kansainvälinen, monikeskus- ja pitkäaikaisrekisteri potilaista, joilla on Gaucherin tauti, riippumatta heidän hoidon tilastaan ​​tai saamansa hoidon tyypistä. Siihen ei liity kokeellista interventiota. Potilaat käyvät läpi kliinisen arvioinnin ja saavat hoitoa potilaan hoitavan lääkärin määräämällä tavalla.

Rekisterin tavoitteita ovat muun muassa arvioida velagluseraasi alfan turvallisuutta ja pitkän aikavälin tehokkuutta, karakterisoida potilaita, jotka saavat velagluseraasi alfaa tai muita Gaucherin taudille spesifisiä hoitoja, saada parempi käsitys GD:n luonnosta ja toimia tietokantana. Gaucherin taudin näyttöön perustuvaa hoitoa ajan mittaan tosielämän kliinisessä käytännössä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

20. toukokuuta 2020: COVID-10-pandemian vuoksi uusien potilaiden tilapäinen ilmoittautuminen tähän tutkimukseen on poistettu yhdestä tai useammasta maasta/paikasta, ja tutkimukseen otetaan nyt jälleen uusia potilaita. Jotkut maat/paikat ovat kuitenkin saattaneet edelleen keskeyttää uusien potilaiden rekisteröinnin pandemian vuoksi.

24.4.2020: Uusien potilaiden ilmoittautuminen tähän tutkimukseen on keskeytetty COVID-19-tilanteen vuoksi. Tämän tauon kesto riippuu COVID-19-pandemian tasoittamisesta ja hallinnasta.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

1257

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Yhdysvallat, 02421

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

GOS on sairauskohtainen rekisteri hoidosta tai hoidon tilasta riippumatta, ja se on avoin kaikille iästä tai sukupuolesta riippumatta, joilla on minkä tahansa tyyppinen Gaucherin tauti. Mukana voivat olla potilaat, joita ei ole hoidettu, jotka eivät ole saaneet hoitoa, henkilöitä, joita hoidetaan parhaillaan tai on aiemmin hoidettu velagluseraasi alfalla (VPRIV), tai henkilöitä, jotka ovat saaneet tai ovat tällä hetkellä altistuneet muille Gaucherin taudin hoidoille. Otoskokoa ei ole ennalta määritetty.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kaiken iän tai sukupuolen potilaat, joilla on vahvistettu Gaucherin taudin diagnoosi (biokemiallinen ja/tai geneettinen).
  • Allekirjoitettu ja päivätty kirjallinen tietoinen suostumus potilaan tai alle 18-vuotiaiden potilaiden (<16 vuotta Yhdistyneessä kuningaskunnassa [UK]) vanhemmilta ja/tai laillisesti valtuutetuilta edustajilta (LAR) ja tarvittaessa alaikäisen suostumus. Laillisesti valtuutetut edustajat soveltuvat myös kognitiivisesti vammaisille potilaille.

Poissulkemiskriteerit:

- Potilaat, jotka ovat tällä hetkellä mukana meneillään olevissa kliinisissä sokkotutkimuksissa (lääkkeet tai laitteet; kaikki sokkotutkimukset mukaan lukien)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
GOS osallistujat
GOS on sairauskohtainen rekisteri, joka on avoin kaikille Gaucher-potilaille hoidon tilasta tai hoidon tyypistä riippumatta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Perustaso yhteen vuoteen jopa 20 vuodeksi
Hoidon aiheuttamat haittatapahtumat (TEAE) määritellään haittatapahtumiksi (AE), jotka joko alkoivat tai pahenivat ensimmäisen VPRIV-annoksen jälkeen.
Perustaso yhteen vuoteen jopa 20 vuodeksi
Osallistujien määrä, joilla on infuusioon liittyviä reaktioita (IRR)
Aikaikkuna: Perustaso yhteen vuoteen jopa 20 vuodeksi
IRR määritellään haittavaikutukseksi, jonka on arvioitu liittyvän ainakin mahdollisesti VPRIV-hoitoon ja joka ilmenee infuusion aikana tai enintään 24 tuntia VPRIV-infuusion jälkeen.
Perustaso yhteen vuoteen jopa 20 vuodeksi
Hemoglobiinipitoisuuden nousu
Aikaikkuna: Perustaso yhteen vuoteen jopa 20 vuodeksi
Hemoglobiinipitoisuus arvioidaan.
Perustaso yhteen vuoteen jopa 20 vuodeksi
Verihiutaleiden määrän nousu
Aikaikkuna: Perustaso yhteen vuoteen jopa 20 vuodeksi
Verihiutaleiden määrä arvioidaan.
Perustaso yhteen vuoteen jopa 20 vuodeksi
Maksan tilavuuden lasku
Aikaikkuna: Perustaso yhteen vuoteen jopa 20 vuodeksi
Maksan tilavuus arvioidaan vatsan alueen kuvantamisella.
Perustaso yhteen vuoteen jopa 20 vuodeksi
Pernan volyymin lasku
Aikaikkuna: Perustaso yhteen vuoteen jopa 20 vuodeksi
Pernan tilavuus arvioidaan vatsan kuvantamisella.
Perustaso yhteen vuoteen jopa 20 vuodeksi
Luun mineraalitiheyden (BMD) nousu
Aikaikkuna: Perustaso yhteen vuoteen jopa 20 vuodeksi
Luun mineraalitiheys arvioidaan.
Perustaso yhteen vuoteen jopa 20 vuodeksi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Shire Study Physician, Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 27. heinäkuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. toukokuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. toukokuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 8. elokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. syyskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 25. syyskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 18. joulukuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 15. joulukuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GOS

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Gaucherin tauti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Lithuania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa