Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie wyników choroby Gauchera (GOS)

15 grudnia 2023 zaktualizowane przez: Shire

Gaucher Outcomes Survey (GOS) jest trwającym obserwacyjnym, międzynarodowym, wieloośrodkowym, długoterminowym rejestrem pacjentów z chorobą Gauchera, niezależnie od ich statusu leczenia lub rodzaju otrzymanego leczenia. Nie ma interwencji eksperymentalnej. Pacjenci przechodzą oceny kliniczne i otrzymują opiekę zgodnie z ustaleniami lekarza prowadzącego pacjenta.

Cele rejestru obejmują ocenę bezpieczeństwa i długoterminowej skuteczności welaglucerazy alfa, scharakteryzowanie pacjentów otrzymujących welaglucerazę alfa lub inne leki specyficzne dla choroby Gauchera, lepsze zrozumienie historii naturalnej choroby zwyrodnieniowej stawów oraz służenie jako baza danych do opartego na dowodach leczenia choroby Gauchera w czasie w rzeczywistej praktyce klinicznej.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

20 MAJA 2020 r.: Tymczasowe wstrzymanie przyjmowania nowych pacjentów do tego badania z powodu pandemii COVID-10 zostało zniesione w jednym lub kilku krajach/ośrodkach, a do badania ponownie przyjmowani są nowi pacjenci. Jednak niektóre kraje/ośrodki mogły nadal wstrzymać rejestrację nowych pacjentów z powodu pandemii.

24 KWIETNIA 2020: Rejestracja nowych pacjentów do tego badania została wstrzymana z powodu sytuacji związanej z COVID-19. Czas trwania tej przerwy jest zależny od wyrównania i opanowania pandemii COVID-19.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

1257

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

GOS jest rejestrem specyficznym dla danej choroby, niezależnie od leczenia lub statusu leczenia, dostępnym dla wszystkich pacjentów w każdym wieku i niezależnie od płci z chorobą Gauchera dowolnego typu. Mogą to być pacjenci nieleczeni, nieleczeni wcześniej, osoby, które są obecnie lub były leczone welaglucerazą alfa (VPRIV) lub osoby, które otrzymywały lub są obecnie narażone na inne metody leczenia choroby Gauchera. Nie ma z góry określonej wielkości próby.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci w każdym wieku i płci z potwierdzonym rozpoznaniem (biochemicznym i/lub genetycznym) choroby Gauchera
  • Podpisana i opatrzona datą pisemna świadoma zgoda pacjenta lub, w przypadku pacjentów w wieku <18 lat (<16 lat w Wielkiej Brytanii [UK]), ich rodzica i/lub upoważnionych przedstawicieli prawnych (LAR) oraz zgoda małoletniego, jeśli dotyczy. Prawnie upoważnieni przedstawiciele mają zastosowanie również w przypadku pacjentów z zaburzeniami poznawczymi.

Kryteria wyłączenia:

- Pacjenci obecnie włączeni do trwających zaślepionych badań klinicznych (leki lub urządzenia; obejmuje wszystkie zaślepione badania)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Uczestnicy GOS
GOS jest rejestrem specyficznym dla danej choroby, dostępnym dla wszystkich pacjentów cierpiących na chorobę Gauchera, niezależnie od statusu lub rodzaju leczenia

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do jednego roku przez okres do 20 lat
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) definiuje się jako zdarzenia niepożądane (AE), które rozpoczęły się lub nasiliły po podaniu pierwszej dawki szczepionki VPRIV.
Wartość bazowa do jednego roku przez okres do 20 lat
Liczba uczestników z reakcjami związanymi z infuzją (IRR)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do jednego roku przez okres do 20 lat
IRR definiuje się jako AE, które zostało ocenione jako co najmniej prawdopodobnie związane z leczeniem VPRIV i występuje podczas infuzji lub do 24 godzin po infuzji VPRIV.
Wartość bazowa do jednego roku przez okres do 20 lat
Wzrost stężenia hemoglobiny
Ramy czasowe: Wartość bazowa do jednego roku przez okres do 20 lat
Ocenione zostanie stężenie hemoglobiny.
Wartość bazowa do jednego roku przez okres do 20 lat
Zwiększenie liczby płytek krwi
Ramy czasowe: Wartość bazowa do jednego roku przez okres do 20 lat
Zostanie oceniona liczba płytek krwi.
Wartość bazowa do jednego roku przez okres do 20 lat
Zmniejszenie objętości wątroby
Ramy czasowe: Wartość bazowa do jednego roku przez okres do 20 lat
Objętość wątroby zostanie oceniona za pomocą obrazowania jamy brzusznej.
Wartość bazowa do jednego roku przez okres do 20 lat
Zmniejszenie objętości śledziony
Ramy czasowe: Wartość bazowa do jednego roku przez okres do 20 lat
Objętość śledziony zostanie oceniona za pomocą obrazowania jamy brzusznej.
Wartość bazowa do jednego roku przez okres do 20 lat
Wzrost gęstości mineralnej kości (BMD)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do jednego roku przez okres do 20 lat
Zostanie oceniona gęstość mineralna kości.
Wartość bazowa do jednego roku przez okres do 20 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Shire Study Physician, Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 lipca 2010

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 maja 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 maja 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 sierpnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 września 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 września 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GOS

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Gauchera

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uganda

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj