Gaucher Disease Outcome Survey (GOS)
Gaucher Outcomes Survey (GOS) er et igangværende observationelt, internationalt, multicenter, langsigtet register over patienter med Gauchers sygdom, uanset deres behandlingsstatus eller behandlingstype. Der er ingen eksperimentel intervention involveret. Patienter gennemgår kliniske vurderinger og modtager pleje som bestemt af patientens behandlende læge.
Målene for registret omfatter at evaluere sikkerheden og langsigtet effektivitet af velaglucerase alfa, at karakterisere patienter, der modtager velaglucerase alfa eller andre Gauchers sygdomsspecifikke behandlinger, at opnå en bedre forståelse af GDs naturlige historie og at fungere som en database til evidensbaseret behandling af Gauchers sygdom over tid i klinisk praksis i det virkelige liv.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
20. MAJ 2020: Det midlertidige optagelsesstop af nye patienter i denne undersøgelse på grund af COVID-10-pandemien er blevet ophævet i et eller flere lande/steder, og undersøgelsen optager nu igen nye patienter. Nogle lande/websteder kan dog stadig have sat indskrivningen af nye patienter på pause på grund af pandemien.
24. APRIL 2020: Indskrivning af nye patienter til denne undersøgelse er blevet sat på pause på grund af COVID-19-situationen. Varigheden af denne pause afhænger af udjævningen og kontrollen af COVID-19-pandemien.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Shire Contact
- Telefonnummer: +1 866 842 5335
- E-mail: ClinicalTransparency@shire.com
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Lexington, Massachusetts, Forenede Stater, 02421
- Rekruttering
- Central Contact
-
Kontakt:
- Shire Central Contact
- E-mail: ClinicalTransparency@shire.com
-
Ledende efterforsker:
- Central Contact
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter af enhver alder eller køn med bekræftet diagnose (biokemisk og/eller genetisk) af Gauchers sygdom
- Underskrevet og dateret skriftligt informeret samtykke fra patienten eller, for patienter i alderen <18 år (<16 år i Storbritannien [UK]), deres forælder og/eller lovligt autoriserede repræsentanter (LAR), og samtykke fra den mindreårige, hvor det er relevant. Lovligt autoriserede repræsentanter gælder også for kognitivt svækkede patienter.
Ekskluderingskriterier:
- Patienter, der i øjeblikket er tilmeldt igangværende blindede kliniske forsøg (lægemidler eller udstyr; inkluderer alle blindede forsøg)
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
GOS-deltagere
GOS er et sygdomsspecifikt register, der er åbent for alle Gaucher-patienter, uanset behandlingsstatus eller behandlingstype
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Baseline til et år i op til 20 år
|
Behandlings-emergent adverse events (TEAE'er) defineres som bivirkninger (AE'er), der enten startede eller forværredes efter den første dosis af VPRIV.
|
Baseline til et år i op til 20 år
|
|
Antal deltagere med infusionsrelaterede reaktioner (IRR'er)
Tidsramme: Baseline til et år i op til 20 år
|
En IRR defineres som en AE, der er blevet vurderet som i det mindste muligvis relateret til behandling med VPRIV og forekommer under en infusion eller op til 24 timer efter VPRIV-infusion.
|
Baseline til et år i op til 20 år
|
|
Forøgelse af hæmoglobinkoncentrationen
Tidsramme: Baseline til et år i op til 20 år
|
Hæmoglobinkoncentrationen vil blive vurderet.
|
Baseline til et år i op til 20 år
|
|
Forøgelse af blodpladetal
Tidsramme: Baseline til et år i op til 20 år
|
Trombocyttallet vil blive vurderet.
|
Baseline til et år i op til 20 år
|
|
Fald i levervolumen
Tidsramme: Baseline til et år i op til 20 år
|
Levervolumen vil blive vurderet ved abdominal billeddannelse.
|
Baseline til et år i op til 20 år
|
|
Nedsættelse af miltvolumen
Tidsramme: Baseline til et år i op til 20 år
|
Miltvolumen vil blive vurderet ved abdominal billeddannelse.
|
Baseline til et år i op til 20 år
|
|
Forøgelse i knoglemineraltæthed (BMD)
Tidsramme: Baseline til et år i op til 20 år
|
Knoglemineraltæthed vil blive vurderet.
|
Baseline til et år i op til 20 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Shire Study Physician, Shire
Publikationer og nyttige links
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Metabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Sphingolipidoser
- Lysosomale opbevaringssygdomme, nervesystemet
- Lipidoser
- Lipidmetabolisme, medfødte fejl
- Gauchers sygdom
Andre undersøgelses-id-numre
- GOS
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .