Studie účinnosti a bezpečnosti BIIB074 u účastníků s neuropatií malých vláken
30. dubna 2021 aktualizováno: Biogen
Placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, obohacená studie randomizovaného vysazení za účelem hodnocení účinnosti a bezpečnosti BIIB074 (vixotrigin) při léčbě bolesti u subjektů s potvrzenou neuropatií malých vláken, která je idiopatická nebo spojená s diabetes mellitus
Primárním cílem této studie je vyhodnotit účinnost BIIB074 při léčbě bolesti prožívané účastníky s potvrzenou neuropatií malých vláken (SFN), která je idiopatická nebo spojená s diabetes mellitus. Sekundárním koncovým bodem, který souvisí s primárním cílem, je změna průměrného denního skóre bolesti z randomizace na týden 12 dvojitě zaslepeného období.
Sekundárními cíli této studie je vyhodnotit účinek na nejhorší bolest, kvalitu neuropatické bolesti, interferenci spánku způsobenou bolestí, celkový dojem pacienta, použití záchranné medikace a symptomy SFN u účastníků léčených BIIB074; prozkoumat bezpečnost a snášenlivost BIIB074 u účastníků se SFN; a charakterizovat farmakokinetiku (PK) BIIB074 u účastníků se SFN.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
265
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Byala, Bulharsko
- Research Site
-
Pleven, Bulharsko
- UMHAT 'Dr Georgi Stranski' EAD
-
Plovdiv, Bulharsko
- Research Site
-
Sofia, Bulharsko
- Research Site
-
-
-
-
-
Aarhus, Dánsko
- Research Site
-
Copenhagen, Dánsko
- Research Site
-
Herlev, Dánsko
- Research Site
-
Odense, Dánsko
- OUH
-
-
-
-
-
Boulogne-Billancourt, Francie
- Hôpital Ambroise Paré - Boulogne-Billancourt
-
Corbeil-Essonnes, Francie
- Research Site
-
Creteil, Francie
- Hôpital Henri Mondor
-
Le Creusot, Francie
- Research Site
-
Le Kremlin Bicêtre, Francie
- Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
-
Nice, Francie
- CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1
-
Paris, Francie
- Hopital Lariboisiere
-
-
Finistere
-
Brest, Finistere, Francie
- Research Site
-
-
Loire
-
Saint Priest En Jarez, Loire, Francie
- CHU Saint Etienne - Hôpital Nord
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Francie
- Hopital Salengro - CHRU de Lille
-
-
Puy De Dome
-
Clermont Ferrand, Puy De Dome, Francie
- CHU Clermond Ferrand - Hopital Gabriel Montpied
-
-
Rhone
-
Venissieux, Rhone, Francie
- Research Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandsko
- Amsterdam UMC, locatie AMC
-
Maastricht, Holandsko
- Maastricht UMC+
-
-
-
-
-
Brescia, Itálie
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali Civili di Brescia (Presidio Spedali Civili)
-
Genova, Itálie
- Research Site
-
Milan, Itálie
- Research Site
-
Pisa, Itálie
- Azienda Ospedaliero Univeraitaria Pisana
-
Roma, Itálie
- Università Campus Bio-Medico di Roma
-
Telese Terme, Itálie
- Research Site
-
-
-
-
-
Kingston, Kanada
- Research Site
-
Winnipeg, Kanada
- Research Site
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada
- Vancouver General Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Toronto General Hospital
-
-
Quebec
-
Greenfield Park, Quebec, Kanada
- Research Site
-
Montreal, Quebec, Kanada
- Research Site
-
St-Jerome, Quebec, Kanada
- Recherche Médicale St-Jérôme Inc.
-
-
-
-
-
Baja, Maďarsko
- Research Site
-
Bekescsaba, Maďarsko
- Békés Megyei Központi Kórház Dr. Réthy Pál Tagkórház
-
Budapest, Maďarsko
- UNO Medical Trials Kft.
-
Kaposvar, Maďarsko
- Somogy Megyei Kaposi Mor Oktato Korhaz
-
Nyiregyhaza, Maďarsko
- Research Site
-
Pecs, Maďarsko
- Research Site
-
Szeged, Maďarsko
- Research Site
-
-
-
-
-
Bad Homburg, Německo
- Zentrum für klinische Forschung
-
Berlin, Německo
- Gemeinschaftspraxis für Neurologie
-
Essen, Německo
- Research Site
-
Hamburg, Německo
- Diabetologische Schwerpunktpraxis Harburg
-
Mainz, Německo
- Research Site
-
Wiesbaden, Německo
- DKD Helios Klinik Wiesbaden
-
Wurzburg, Německo
- Research Site
-
-
Baden-Württemberg
-
Böblingen, Baden-Württemberg, Německo
- Clinical research
-
-
Bayern
-
Aschaffenburg, Bayern, Německo
- Research Site
-
Kuenzing, Bayern, Německo
- Research Site
-
-
Niedersachsen
-
Westerstede, Niedersachsen, Německo
- Clinical research
-
-
Nord Rhein Westfalen
-
Muenster, Nord Rhein Westfalen, Německo
- Clinical research
-
-
Nordrhein Westfalen
-
Dortmund, Nordrhein Westfalen, Německo
- Gemeinschaftspraxis Diabeteszentrum Dortmund Dr.med. Klaus Busch
-
-
Sachsen Anhalt
-
Lage, Sachsen Anhalt, Německo
- Hausarzt- und Diabetologische Schwerpunktpraxis
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polsko
- Research Site
-
Chorzow, Polsko
- Research Site
-
Kraków, Polsko
- PRATIA MCM Kraków
-
Lublin, Polsko
- Research Site
-
Oswiecim, Polsko
- Research Site
-
Poznan, Polsko
- Praktyka Lekarska Ewa Krzyzagorska
-
Warszawa, Polsko
- Research Site
-
Wroclaw, Polsko
- Regionalna Poradnia Diabetologiczna Zytkiewicz-Jaruga,Stasinska
-
-
-
-
-
Bath, Spojené království
- Clinical Reseach
-
Ipswich, Spojené království
- Research Site
-
Liverpool, Spojené království
- Research Site
-
London, Spojené království
- The Royal London Hospital
-
London, Spojené království
- King's College Hospital
-
London, Spojené království
- Guy'S Hospital
-
London, Spojené království
- St Pancras Clinical Research
-
Manchester, Spojené království
- Research Site
-
Oxford, Spojené království
- John Radcliffe Hospital
-
Swansea, Spojené království
- Research Site
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Spojené království
- Royal Hallamshire Hospital
-
-
-
-
-
Brno, Česko
- Fakultni nemocnice Brno
-
Brno, Česko
- Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
-
Hradec Kralove, Česko
- Research Site
-
Ostrava-Poruba, Česko
- Fakultni Nemocnice Ostrava
-
Pardubice, Česko
- Nemocnice Pardubickeho kraje a.s. Pardubicka nemocnice
-
Prague, Česko
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Athens, Řecko
- Research Site
-
Heraklion, Řecko
- Research Site
-
Patras, Řecko
- Research Site
-
Thessaloniki, Řecko
- AHEPA General Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Alicante, Španělsko
- Hospital General Universitario de Alicante
-
Barcelona, Španělsko
- Research Site
-
Barcelona, Španělsko
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
Cordoba, Španělsko
- Hospital Universitario Reina Sofia
-
La Coruna, Španělsko
- Research Site
-
Madrid, Španělsko
- Research Site
-
Majadahonda, Španělsko
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
-
Valencia, Španělsko
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Lausanne, Švýcarsko
- CHUV - Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
-
Lugano, Švýcarsko
- Ospedale Regionale di Lugano
-
St. Gallen, Švýcarsko
- Kantonspital St. Gallen
-
Zurich, Švýcarsko
- Research Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Tato studie bude provedena u jedinců, kteří měli diagnózu alespoň pravděpodobné SFN, distribuce v závislosti na délce, po dobu 6 měsíců a ≤ 10 let před screeningem, definovanou jako historie symptomů a klinických příznaků na základě diskusí v ACTTION Setkání CONCEPPT o diagnóze SFN, Washington, DC, březen 2018 a potvrzené hodnotami intraepidermální hustoty nervových vláken (IENFD) a týdenním průměrným skóre denní bolesti (ADP) ≥5 a ≤9 na 11bodovém číselném hodnocení intenzity bolesti Měřítko (PI-NRS) za posledních 7 dní před screeningovou návštěvou.
- Kromě těchto kritérií bude u subjektů s diabetem vyžadováno, aby měli HbA1c ≤ 11 %, byli léčeni perorálními hypoglykemiky a/nebo subkutánním inzulínem nebo dietou, bez známek vředů, pokročilou retinopatií (definovanou jako vyšší než stav 3 [středně proliferativní diabetická retinopatie]) (DCCT/EDIC Research Group 2017), závažná nefropatie nebo klinicky významná obstrukční aterosklerotická nemoc nebo současné srdeční selhání třídy IV.
Klíčová kritéria vyloučení:
- Předchozí expozice BIIB074 (dříve známé jako CNV1014802 nebo GSK1014802).
- Použití kapsaicinové náplasti do 3 měsíců před screeningem.
- Neschopnost nebo ochotu přerušit souběžnou léčbu bolesti SFN před 1. dnem.
- Neschopnost nebo ochotu dodržovat omezení zakázaných souběžných léků, včetně, ale bez omezení, induktorů a inhibitorů UDP-glukuronosyltransferázy (UGT), inhibitorů monoaminooxidázy (MAOI) a Nav blokátorů.
- Užívání volně prodejných léků, vitamínových a minerálních doplňků, bylinných přípravků (včetně třezalky tečkované), doplňků stravy nebo potravin (včetně grapefruitové šťávy), které ovlivňují a UGT.
- Neschopnost nebo ochota přerušit léky, které jsou substráty P-glykoproteinu s úzkým terapeutickým indexem, včetně, ale bez omezení, digoxinu.
- Anamnéza hemofilie nebo von Willebrandovy choroby nebo užívání antikoagulancií, které může mít za následek riziko krvácení během kožní biopsie.
- Jakákoli kontraindikace, jak určí zkoušející, k provedení kožní biopsie pro analýzu intraepidermálních nervových vláken.
POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: BIIB074 350 mg
Období zužování (pokud je to relevantní) z léků proti neuropatické bolesti, následované vymývacím obdobím, poté BIIB074 350 mg tablety perorálně dvakrát denně (BID) Open-Label Run-In Period, poté BIIB074 350 mg tablety perorálně BID dvojitě zaslepené léčebné období.
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
|
|
Experimentální: BIIB074 200 mg
Období zužování (pokud je to relevantní) z léků proti neuropatické bolesti, následované vymývacím obdobím, poté BIIB074 350 mg tablety perorálně dvakrát denně (BID) Open-Label Run-In Period, poté BIIB074 200 mg tablety perorálně BID dvojitě zaslepené léčebné období.
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Období zužování (pokud je to relevantní) z léků proti neuropatické bolesti, následované vymývacím obdobím, poté BIIB074 350 mg tablety perorálně dvakrát denně (BID) Open-Label Run-In Period, poté tablety BIIB074 perorálně BID dvojitě zaslepené léčebné období.
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty v týdenním průměrném skóre denní bolesti (ADP).
Časové okno: Základní a 12. týden dvojitě slepého období
|
Účastníci ohodnotí své ADP pomocí 11bodové numerické hodnotící stupnice (NRS) (0 = žádná bolest a 10 = nejhorší možná bolest) a zaznamenají své skóre do elektronického deníku (eDiary).
Týdenní průměrné skóre ADP pro výchozí stav (5 dní před první dávkou studijní léčby v otevřeném zaváděcím období) a týden 12 (7 dní před návštěvou na konci týdne 12) budou odvozeny z skóre ADP a vypočítané jako průměr denních skóre za posledních 7 dní.
|
Základní a 12. týden dvojitě slepého období
|
|
Změna z Randomizace v týdenním průměrném skóre ADP
Časové okno: Randomizace a 12. týden dvojitě slepého období
|
Účastníci ohodnotí své ADP pomocí 11bodového NRS (0 = žádná bolest a 10 = nejhorší možná bolest) a zaznamenají své skóre do eDiary.
Týdenní průměrné skóre ADP pro randomizaci (7 dní před první dávkou studijní léčby ve dvojitě zaslepeném období) a týden 12 (7 dní před návštěvou na konci týdne 12) budou odvozeny ze skóre ADP a vypočítá se jako průměr denních skóre za posledních 7 dní.
|
Randomizace a 12. týden dvojitě slepého období
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty v týdenním průměrném skóre nejhorší denní bolesti (WDP).
Časové okno: Základní a 12. týden dvojitě slepého období
|
Účastníci ohodnotí své WDP pomocí 11bodového NRS (0 = žádná bolest a 10 = nejhorší možná bolest) a zaznamenají své skóre do eDiary.
Týdenní průměrné skóre WDP pro výchozí stav (5 dní před první dávkou studijní léčby v otevřeném zaváděcím období) a týden 12 (7 dní před návštěvou na konci týdne 12) budou odvozeny z skóre WDP a vypočítané jako průměr denních skóre za posledních 7 dní.
|
Základní a 12. týden dvojitě slepého období
|
|
Změna od výchozí hodnoty v týdenní střední číselné stupnici rušení spánku (S-NRS)
Časové okno: Základní a 12. týden dvojitě slepého období
|
Účastníci ohodnotí své S-NRS pomocí 11bodového NRS (0=bolest nenarušuje spánek a 10= bolest zcela narušuje spánek) a zaznamenají své skóre do eDiary.
Týdenní průměrné skóre S-NRS pro výchozí stav (5 dní před první dávkou studijní léčby v otevřeném zaváděcím období) a týden 12 (7 dní před návštěvou na konci 12. týdne) bude odvozené z denních skóre S-NRS a vypočtené jako průměr denních skóre za posledních 7 dní.
|
Základní a 12. týden dvojitě slepého období
|
|
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre a sumárním skóre v inventáři symptomů neuropatické bolesti (NPSI).
Časové okno: Výchozí stav a 12. týden dvojitě slepého období
|
Účastník použije dotazník NPSI k hodnocení různých symptomů neuropatické bolesti.
NPSI zahrnuje deset položek souvisejících s různými deskriptory bolesti (např.
pálení a tlak), které jsou hodnoceny na 11bodovém NRS (0 = žádné příznaky až 10 = nejhorší představitelné příznaky).
Skóre v každé dimenzi a také celkové skóre (od 0 do 100) je generováno pomocí údajů z dotazníku.
|
Výchozí stav a 12. týden dvojitě slepého období
|
|
Podíl účastníků s alespoň 2bodovým snížením týdenního průměru ADP oproti výchozímu stavu
Časové okno: Základní a 12. týden dvojitě slepého období
|
Účastníci ohodnotí své ADP pomocí 11bodového NRS (0 = žádná bolest a 10 = nejhorší možná bolest) a zaznamenají své skóre do elektronického deníku (eDiary).
Týdenní průměrné skóre ADP pro výchozí stav (5 dní před první dávkou studijní léčby v otevřeném zaváděcím období) a týden 12 (7 dní před návštěvou na konci týdne 12) budou odvozeny z skóre ADP a vypočítané jako průměr denních skóre za posledních 7 dní.
|
Základní a 12. týden dvojitě slepého období
|
|
Podíl účastníků s alespoň 30% snížením týdenního průměru ADP oproti výchozímu stavu
Časové okno: Výchozí stav a 12. týden dvojitě slepého období
|
Účastníci ohodnotí své ADP pomocí 11bodového NRS) (0 = žádná bolest a 10 = nejhorší možná bolest) a zaznamenají své skóre do elektronického deníku (eDiary).
Týdenní průměrné skóre ADP pro výchozí stav (5 dní před první dávkou studijní léčby v otevřeném zaváděcím období) a týden 12 (7 dní před návštěvou na konci týdne 12) budou odvozeny z skóre ADP a vypočítané jako průměr denních skóre za posledních 7 dní.
|
Výchozí stav a 12. týden dvojitě slepého období
|
|
Průměrné týdenní množství záchranné medikace
Časové okno: Týdně od základního do 12. týdne dvojitě slepého období
|
Užívání záchranné medikace (paracetamol/acetaminofen) bude sledováno a dávka bude účastníkem denně zaznamenávána pomocí elektronického deníku (eDiary).
Průměrné týdenní množství záchranné medikace používané k léčbě neuropatické bolesti během dvojitě zaslepeného období.
|
Týdně od základního do 12. týdne dvojitě slepého období
|
|
Globální dojem změny pacienta (PGIC)
Časové okno: 12. týden dvojitě slepého období
|
PGIC je 7bodová samoobslužná škála, která zobrazuje změny v celkovém stavu účastníka.
Účastníci ohodnotí svou změnu jako „1=velmi se zlepšilo“, „2=velmi zlepšilo“, „3=minimálně zlepšilo“, „4=žádná změna“, „5=minimálně horší“, „6=mnohem hůře“ nebo "7 = mnohem horší."
|
12. týden dvojitě slepého období
|
|
Změna skóre interferenčního skóre stručného inventáře bolesti (BPI-SF) od výchozího stavu
Časové okno: Základní a 12. týden dvojitě slepého období
|
BPI-SF je 7-položkový dotazník, který si sami vyplníte a který měří, jak moc bolest narušuje každodenní fungování.
Účastníci budou hodnotit úroveň interference bolesti při každodenním fungování na 11bodovém NRS, kde 0 = neinterferuje a 10 = zcela zasahuje.
|
Základní a 12. týden dvojitě slepého období
|
|
Procento účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a závažnými nežádoucími příhodami (SAE) během dvojitě zaslepeného období
Časové okno: Týden 5 až 17
|
NÚ: jakýkoli příznak, symptom nebo diagnóza/nemoc, která je nepříznivá nebo nezamýšlená, je nová, nebo pokud již existuje, zhoršuje se u účastníků, kterým byl podáván farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou.
SAE: událost, která vede ke smrti; událost, která podle názoru vyšetřovatele vystavuje účastníka bezprostřednímu riziku smrti (život ohrožující událost); výsledek, který má za následek vrozenou anomálii/vrozenou vadu diagnostikovanou u dítěte účastníka; událost, která vyžaduje nebo prodlužuje hospitalizaci na lůžku; událost, která vede k trvalé nebo významné invaliditě/nezpůsobilosti.
Jakákoli jiná lékařsky důležitá událost, která podle názoru zkoušejícího může ohrozit účastníka nebo může vyžadovat zásah k zabránění některému z dalších výsledků uvedených ve výše uvedené definici.
|
Týden 5 až 17
|
|
Oblast pod křivkou koncentrace-čas v ustáleném stavu
Časové okno: Týden 1, 3, 5, 9, 13 a 17 před podáním dávky a 1 až 2 hodiny po podání dávky a 123. den (následná návštěva kliniky)
|
Týden 1, 3, 5, 9, 13 a 17 před podáním dávky a 1 až 2 hodiny po podání dávky a 123. den (následná návštěva kliniky)
|
|
|
Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) v ustáleném stavu
Časové okno: Týden 1, 3, 5, 9, 13 a 17 před podáním dávky a 1 až 2 hodiny po podání dávky a 123. den (následná návštěva kliniky)
|
Týden 1, 3, 5, 9, 13 a 17 před podáním dávky a 1 až 2 hodiny po podání dávky a 123. den (následná návštěva kliniky)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
31. května 2018
Primární dokončení (Aktuální)
12. dubna 2021
Dokončení studie (Aktuální)
12. dubna 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. listopadu 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. listopadu 2017
První zveřejněno (Aktuální)
13. listopadu 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
5. května 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
30. dubna 2021
Naposledy ověřeno
1. dubna 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 802NP206
- 2017-000991-27 (Číslo EudraCT)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .