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Estudio de eficacia y seguridad de BIIB074 en participantes con neuropatía de fibras pequeñas

30 de abril de 2021 actualizado por: Biogen

Estudio de retiros aleatorizados de inscripción enriquecida, doble ciego, controlado con placebo de fase 2 para evaluar la eficacia y seguridad de BIIB074 (vixotrigina) en el tratamiento del dolor experimentado por sujetos con neuropatía de fibras pequeñas confirmada que es idiopática o asociada con diabetes mellitus

El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia de BIIB074 en el tratamiento del dolor que experimentan los participantes con neuropatía de fibras pequeñas (SFN) confirmada que es idiopática o está asociada con diabetes mellitus. Un criterio de valoración secundario que se relaciona con el objetivo principal es el cambio de la aleatorización a la semana 12 del período doble ciego en la puntuación de dolor media diaria promedio.

Los objetivos secundarios de este estudio son evaluar el efecto sobre el peor dolor, la calidad del dolor neuropático, la interferencia del sueño debido al dolor, la impresión global del paciente, el uso de medicación de rescate y los síntomas de SFN en participantes tratados con BIIB074; investigar la seguridad y tolerabilidad de BIIB074 en participantes con SFN; y para caracterizar la farmacocinética (PK) de BIIB074 en participantes con SFN.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

265

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bad Homburg, Alemania
        • Zentrum für klinische Forschung
      • Berlin, Alemania
        • Gemeinschaftspraxis für Neurologie
      • Essen, Alemania
        • Research Site
      • Hamburg, Alemania
        • Diabetologische Schwerpunktpraxis Harburg
      • Mainz, Alemania
        • Research Site
      • Wiesbaden, Alemania
        • DKD Helios Klinik Wiesbaden
      • Wurzburg, Alemania
        • Research Site
    • Baden-Württemberg
      • Böblingen, Baden-Württemberg, Alemania
        • Clinical research
    • Bayern
      • Aschaffenburg, Bayern, Alemania
        • Research Site
      • Kuenzing, Bayern, Alemania
        • Research Site
    • Niedersachsen
      • Westerstede, Niedersachsen, Alemania
        • Clinical research
    • Nord Rhein Westfalen
      • Muenster, Nord Rhein Westfalen, Alemania
        • Clinical research
    • Nordrhein Westfalen
      • Dortmund, Nordrhein Westfalen, Alemania
        • Gemeinschaftspraxis Diabeteszentrum Dortmund Dr.med. Klaus Busch
    • Sachsen Anhalt
      • Lage, Sachsen Anhalt, Alemania
        • Hausarzt- und Diabetologische Schwerpunktpraxis
  • Bulgaria
      • Byala, Bulgaria
        • Research Site
      • Pleven, Bulgaria
        • UMHAT 'Dr Georgi Stranski' EAD
      • Plovdiv, Bulgaria
        • Research Site
      • Sofia, Bulgaria
        • Research Site
  • Canadá
      • Kingston, Canadá
        • Research Site
      • Winnipeg, Canadá
        • Research Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
        • Vancouver General Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
        • Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Greenfield Park, Quebec, Canadá
        • Research Site
      • Montreal, Quebec, Canadá
        • Research Site
      • St-Jerome, Quebec, Canadá
        • Recherche Médicale St-Jérôme Inc.
  • Chequia
      • Brno, Chequia
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Brno, Chequia
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
      • Hradec Kralove, Chequia
        • Research Site
      • Ostrava-Poruba, Chequia
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Pardubice, Chequia
        • Nemocnice Pardubickeho kraje a.s. Pardubicka nemocnice
      • Prague, Chequia
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca
        • Research Site
      • Copenhagen, Dinamarca
        • Research Site
      • Herlev, Dinamarca
        • Research Site
      • Odense, Dinamarca
        • OUH
  • España
      • Alicante, España
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barcelona, España
        • Research Site
      • Barcelona, España
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Cordoba, España
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • La Coruna, España
        • Research Site
      • Madrid, España
        • Research Site
      • Majadahonda, España
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
      • Valencia, España
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Francia
      • Boulogne-Billancourt, Francia
        • Hôpital Ambroise Paré - Boulogne-Billancourt
      • Corbeil-Essonnes, Francia
        • Research Site
      • Creteil, Francia
        • Hôpital Henri Mondor
      • Le Creusot, Francia
        • Research Site
      • Le Kremlin Bicêtre, Francia
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
      • Nice, Francia
        • CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1
      • Paris, Francia
        • Hopital Lariboisiere
    • Finistere
      • Brest, Finistere, Francia
        • Research Site
    • Loire
      • Saint Priest En Jarez, Loire, Francia
        • CHU Saint Etienne - Hôpital Nord
    • Nord
      • Lille, Nord, Francia
        • Hopital Salengro - CHRU de Lille
    • Puy De Dome
      • Clermont Ferrand, Puy De Dome, Francia
        • CHU Clermond Ferrand - Hopital Gabriel Montpied
    • Rhone
      • Venissieux, Rhone, Francia
        • Research Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia
        • Research Site
      • Heraklion, Grecia
        • Research Site
      • Patras, Grecia
        • Research Site
      • Thessaloniki, Grecia
        • AHEPA General Hospital of Thessaloniki
  • Hungría
      • Baja, Hungría
        • Research Site
      • Bekescsaba, Hungría
        • Békés Megyei Központi Kórház Dr. Réthy Pál Tagkórház
      • Budapest, Hungría
        • UNO Medical Trials Kft.
      • Kaposvar, Hungría
        • Somogy Megyei Kaposi Mor Oktato Korhaz
      • Nyiregyhaza, Hungría
        • Research Site
      • Pecs, Hungría
        • Research Site
      • Szeged, Hungría
        • Research Site
  • Italia
      • Brescia, Italia
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali Civili di Brescia (Presidio Spedali Civili)
      • Genova, Italia
        • Research Site
      • Milan, Italia
        • Research Site
      • Pisa, Italia
        • Azienda Ospedaliero Univeraitaria Pisana
      • Roma, Italia
        • Università Campus Bio-Medico di Roma
      • Telese Terme, Italia
        • Research Site
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos
        • Amsterdam UMC, locatie AMC
      • Maastricht, Países Bajos
        • Maastricht UMC+
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia
        • Research Site
      • Chorzow, Polonia
        • Research Site
      • Kraków, Polonia
        • PRATIA MCM Kraków
      • Lublin, Polonia
        • Research Site
      • Oswiecim, Polonia
        • Research Site
      • Poznan, Polonia
        • Praktyka Lekarska Ewa Krzyzagorska
      • Warszawa, Polonia
        • Research Site
      • Wroclaw, Polonia
        • Regionalna Poradnia Diabetologiczna Zytkiewicz-Jaruga,Stasinska
  • Reino Unido
      • Bath, Reino Unido
        • Clinical Reseach
      • Ipswich, Reino Unido
        • Research Site
      • Liverpool, Reino Unido
        • Research Site
      • London, Reino Unido
        • The Royal London Hospital
      • London, Reino Unido
        • King's College Hospital
      • London, Reino Unido
        • Guy'S Hospital
      • London, Reino Unido
        • St Pancras Clinical Research
      • Manchester, Reino Unido
        • Research Site
      • Oxford, Reino Unido
        • John Radcliffe Hospital
      • Swansea, Reino Unido
        • Research Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Suiza
      • Lausanne, Suiza
        • CHUV - Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
      • Lugano, Suiza
        • Ospedale Regionale di Lugano
      • St. Gallen, Suiza
        • Kantonspital St. Gallen
      • Zurich, Suiza
        • Research Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Este estudio se llevará a cabo en sujetos que hayan tenido un diagnóstico de SFN al menos probable, distribución dependiente de la longitud, durante 6 meses y ≤10 años antes de la selección, definido como un historial de síntomas y signos clínicos según las discusiones en el ACTTION Reunión de CONCEPT sobre el diagnóstico de SFN, Washington, DC, marzo de 2018, y confirmado por los valores de densidad de fibra nerviosa intraepidérmica (IENFD) y la puntuación media semanal de dolor diario promedio (ADP) de ≥5 y ≤9 en una calificación numérica de intensidad del dolor de 11 puntos escala (PI-NRS) durante los últimos 7 días antes de la visita de selección.
  2. Además de estos criterios, se requerirá que los sujetos con diabetes tengan HbA1c ≤11%, tratados con hipoglucemiantes orales y/o insulina subcutánea o dieta, sin evidencia de úlceras, retinopatía avanzada (definida como superior al estado 3 [moderada no proliferativa retinopatía diabética]) (DCCT/EDIC Research Group 2017), nefropatía grave o enfermedad aterosclerótica obstructiva clínicamente significativa o insuficiencia cardíaca de clase IV actual para ser elegible para el estudio.

Criterios clave de exclusión:

  1. Exposición previa a BIIB074 (anteriormente conocido como CNV1014802 o GSK1014802).
  2. Uso del parche de capsaicina dentro de los 3 meses anteriores a la selección.
  3. No puede o no quiere suspender los medicamentos concomitantes para el dolor SFN antes del día 1.
  4. No puede o no quiere cumplir con las restricciones de medicamentos concomitantes prohibidos, incluidos, entre otros, los inductores e inhibidores de la UDP-glucuronosiltransferasa (UGT), los inhibidores de la monoaminooxidasa (IMAO) y los bloqueadores de navegación.
  5. Uso de medicamentos de venta libre, suplementos de vitaminas y minerales, remedios a base de hierbas (incluida la hierba de San Juan), suplementos dietéticos o alimentos (incluido el jugo de toronja) que afectan las UGT.
  6. No poder o no querer suspender los medicamentos que son sustratos de la glicoproteína P con un índice terapéutico estrecho, incluida, entre otras, la digoxina.
  7. Antecedentes de hemofilia o enfermedad de Von Willebrand, o uso de anticoagulantes que puedan resultar en riesgo de sangrado durante la biopsia de piel.
  8. Cualquier contraindicación, según lo determine el investigador, para realizar una biopsia de piel para el análisis de fibras nerviosas intraepidérmicas.

NOTA: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: BIIB074 350 mg
Período de reducción gradual (si corresponde) del medicamento para el dolor neuropático, seguido de un período de lavado, luego BIIB074 350 mg tabletas por vía oral dos veces al día (BID) Período de inicio de etiqueta abierta, luego BIIB074 350 mg tabletas por vía oral BID Período de tratamiento doble ciego.
Droga: BIIB074
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
Experimental: BIIB074 200 mg
Período de reducción gradual (si corresponde) del medicamento para el dolor neuropático, seguido de un período de lavado, luego BIIB074 350 mg comprimidos por vía oral dos veces al día (BID) Período de preinclusión de etiqueta abierta, luego BIIB074 200 mg comprimidos por vía oral BID Período de tratamiento doble ciego.
Droga: BIIB074
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
Comparador de placebos: Placebo
Período de reducción gradual (si corresponde) del medicamento para el dolor neuropático, seguido de un período de lavado, luego BIIB074 tabletas de 350 mg por vía oral dos veces al día (BID) Período de preinclusión de etiqueta abierta, luego BIIB074 tabletas equivalentes al placebo por vía oral BID Período de tratamiento doble ciego.
Droga: Placebo
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la puntuación media semanal del dolor diario promedio (ADP)
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 12 del período doble ciego
Los participantes calificarán su ADP utilizando una escala de calificación numérica (NRS) de 11 puntos (0 = sin dolor y 10 = el peor dolor posible) y registrarán su puntuación en un diario electrónico (eDiary). Las puntuaciones medias semanales de ADP para el inicio (los 5 días anteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio en el período de preinclusión de etiqueta abierta) y la semana 12 (los 7 días anteriores a la visita al final de la semana 12) se derivarán de las puntuaciones ADP y calculadas como la media de las puntuaciones diarias durante los últimos 7 días.
Línea de base y semana 12 del período doble ciego
Cambio de la aleatorización en la puntuación ADP media semanal
Periodo de tiempo: Aleatorización y semana 12 del período doble ciego
Los participantes calificarán su ADP utilizando un NRS de 11 puntos (0 = sin dolor y 10 = el peor dolor posible) y registrarán su puntaje en un eDiary. Las puntuaciones ADP medias semanales para la aleatorización (los 7 días anteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio en el período doble ciego) y la semana 12 (los 7 días anteriores a la visita al final de la semana 12) se derivarán de las puntuaciones ADP y calculado como la media de las puntuaciones diarias durante los últimos 7 días.
Aleatorización y semana 12 del período doble ciego

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la puntuación media semanal del peor dolor diario (WDP)
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 12 del período doble ciego
Los participantes calificarán su WDP utilizando un NRS de 11 puntos (0 = sin dolor y 10 = el peor dolor posible) y registrarán su puntaje en un eDiary. Las puntuaciones WDP medias semanales para el valor inicial (los 5 días anteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio en el período de preinclusión de etiqueta abierta) y la semana 12 (los 7 días anteriores a la visita al final de la semana 12) se derivarán de las puntuaciones de WDP y calculadas como la media de las puntuaciones diarias durante los últimos 7 días.
Línea de base y semana 12 del período doble ciego
Cambio desde el inicio en la escala de calificación numérica de la interferencia del sueño promedio semanal (S-NRS)
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 12 del período doble ciego
Los participantes calificarán su S-NRS utilizando un NRS de 11 puntos (0 = el dolor no interfiere con el sueño y 10 = el dolor interfiere por completo con el sueño) y registrarán su puntaje en un eDiary. Las puntuaciones medias semanales de S-NRS para el inicio (los 5 días anteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio en el período de preinclusión de etiqueta abierta) y la semana 12 (los 7 días anteriores a la visita al final de la semana 12) serán derivado de las puntuaciones S-NRS diarias y calculado como la media de las puntuaciones diarias durante los últimos 7 días.
Línea de base y semana 12 del período doble ciego
Cambio desde el valor inicial en la puntuación total y la puntuación total del Inventario de Síntomas de Dolor Neuropático (NPSI)
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 12 del período doble ciego
El participante utilizará el cuestionario NPSI para calificar diferentes síntomas de dolor neuropático. El NPSI incluye diez elementos relacionados con diferentes descriptores del dolor (p. ardor y presión) que se clasifican en un NRS de 11 puntos (0 = sin síntomas a 10 = los peores síntomas imaginables). Se genera una puntuación en cada dimensión y también una puntuación total (de 0 a 100) utilizando los datos del cuestionario.
Línea de base y semana 12 del período doble ciego
Proporción de participantes con al menos una reducción de 2 puntos desde el inicio en el ADP promedio semanal
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 12 del período doble ciego
Los participantes calificarán su ADP utilizando un NRS de 11 puntos (0 = sin dolor y 10 = el peor dolor posible) y registrarán su puntaje en un diario electrónico (eDiary). Las puntuaciones medias semanales de ADP para el inicio (los 5 días anteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio en el período de preinclusión de etiqueta abierta) y la semana 12 (los 7 días anteriores a la visita al final de la semana 12) se derivarán de las puntuaciones ADP y calculadas como la media de las puntuaciones diarias durante los últimos 7 días.
Línea de base y semana 12 del período doble ciego
Proporción de participantes con al menos una reducción del 30 % desde el inicio en el ADP medio semanal
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 12 del período doble ciego
Los participantes calificarán su ADP utilizando un NRS de 11 puntos (0 = sin dolor y 10 = el peor dolor posible) y registrarán su puntuación en un diario electrónico (eDiary). Las puntuaciones medias semanales de ADP para el inicio (los 5 días anteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio en el período de preinclusión de etiqueta abierta) y la semana 12 (los 7 días anteriores a la visita al final de la semana 12) se derivarán de las puntuaciones ADP y calculadas como la media de las puntuaciones diarias durante los últimos 7 días.
Línea de base y semana 12 del período doble ciego
Cantidad media semanal de medicación de rescate
Periodo de tiempo: Semanalmente desde el inicio hasta la semana 12 del período doble ciego
Se controlará el uso de medicación de rescate (paracetamol/acetaminofén) y el participante registrará la dosis diariamente mediante un diario electrónico (eDiary). Cantidad media semanal de medicación de rescate utilizada para el dolor neuropático durante el período doble ciego.
Semanalmente desde el inicio hasta la semana 12 del período doble ciego
Impresión global del cambio del paciente (PGIC)
Periodo de tiempo: Semana 12 del Período Doble Ciego
PGIC es una escala autoadministrada de 7 puntos que describe los cambios en el estado general de un participante. Los participantes calificarán su cambio como "1=mejoró mucho", "2=mejoró mucho", "3=mejoró mínimamente", "4=ningún cambio", "5=peor mínimamente", "6=peor mucho" o "7=mucho peor".
Semana 12 del Período Doble Ciego
Cambio desde el inicio en la puntuación de interferencia del Inventario Breve del Dolor-Forma abreviada (BPI-SF)
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 12 del período doble ciego
El BPI-SF es un cuestionario autoadministrado de 7 ítems que mide cuánto dolor ha interferido con el funcionamiento diario. Los participantes calificarán el nivel de interferencia del dolor en el funcionamiento diario en un NRS de 11 puntos donde 0 = no interfiere y 10 = interfiere completamente.
Línea de base y semana 12 del período doble ciego
Porcentaje de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE) durante el período doble ciego
Periodo de tiempo: Semana 5 a Semana 17
EA: cualquier signo, síntoma o diagnóstico/enfermedad desfavorable o no intencionado, nuevo o preexistente que empeora en los participantes a los que se les administra un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. SAE: un evento que resulta en la muerte; un evento que, en opinión del investigador, coloca al participante en riesgo inmediato de muerte (un evento que amenaza la vida); un resultado que resulte en una anomalía congénita/defecto de nacimiento diagnosticado en un hijo de un participante; un evento que requiere o prolonga la hospitalización del paciente; un evento que resulta en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa. Cualquier otro evento médicamente importante que, en opinión del investigador, pueda poner en peligro al participante o pueda requerir una intervención para prevenir uno de los otros resultados enumerados en la definición anterior.
Semana 5 a Semana 17
Área bajo la curva de concentración-tiempo en estado estacionario
Periodo de tiempo: Semanas 1, 3, 5, 9, 13 y 17 antes de la dosificación y 1 a 2 horas después de la dosificación, y el día 123 (visita clínica de seguimiento)
Semanas 1, 3, 5, 9, 13 y 17 antes de la dosificación y 1 a 2 horas después de la dosificación, y el día 123 (visita clínica de seguimiento)
Concentración máxima observada (Cmax) en estado estacionario
Periodo de tiempo: Semanas 1, 3, 5, 9, 13 y 17 antes de la dosificación y 1 a 2 horas después de la dosificación, y el día 123 (visita clínica de seguimiento)
Semanas 1, 3, 5, 9, 13 y 17 antes de la dosificación y 1 a 2 horas después de la dosificación, y el día 123 (visita clínica de seguimiento)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Biogen

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de mayo de 2018

Finalización primaria (Actual)

12 de abril de 2021

Finalización del estudio (Actual)

12 de abril de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de noviembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de noviembre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

13 de noviembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de mayo de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de abril de 2021

Última verificación

1 de abril de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 802NP206
  • 2017-000991-27 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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