Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt- og sikkerhetsstudie av BIIB074 hos deltakere med småfibernevropati

30. april 2021 oppdatert av: Biogen

En fase 2 placebokontrollert, dobbeltblindet, randomisert uttaksstudie for beriket registrering for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til BIIB074 (Vixotrigin) ved behandling av smerter opplevd av forsøkspersoner med bekreftet småfibernevropati som er idiopatisk eller assosiert med diabetes mellitus

Hovedmålet med denne studien er å evaluere effekten av BIIB074 i behandling av smerter opplevd av deltakere med bekreftet småfibernevropati (SFN) som er idiopatisk eller assosiert med diabetes mellitus. Et sekundært endepunkt som er relatert til det primære målet er endringen fra randomisering til uke 12 av den dobbeltblinde perioden i gjennomsnittlig gjennomsnittlig smertescore.

De sekundære målene for denne studien er å evaluere effekten på verste smerte, nevropatisk smertekvalitet, søvnforstyrrelser på grunn av smerte, pasientens globale inntrykk, bruk av redningsmedisiner og SFN-symptomer hos deltakere behandlet med BIIB074; å undersøke sikkerheten og toleransen til BIIB074 hos deltakere med SFN; og å karakterisere farmakokinetikken (PK) til BIIB074 hos deltakere med SFN.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

265

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

      • Byala, Bulgaria
        • Research Site
      • Pleven, Bulgaria
        • UMHAT 'Dr Georgi Stranski' EAD
      • Plovdiv, Bulgaria
        • Research Site
      • Sofia, Bulgaria
        • Research Site
      • Kingston, Canada
        • Research Site
      • Winnipeg, Canada
        • Research Site
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Vancouver General Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Greenfield Park, Quebec, Canada
        • Research Site
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Research Site
      • St-Jerome, Quebec, Canada
        • Recherche Médicale St-Jérôme Inc.
      • Aarhus, Danmark
        • Research Site
      • Copenhagen, Danmark
        • Research Site
      • Herlev, Danmark
        • Research Site
      • Odense, Danmark
        • OUH
      • Boulogne-Billancourt, Frankrike
        • Hôpital Ambroise Paré - Boulogne-Billancourt
      • Corbeil-Essonnes, Frankrike
        • Research Site
      • Creteil, Frankrike
        • Hôpital Henri Mondor
      • Le Creusot, Frankrike
        • Research Site
      • Le Kremlin Bicêtre, Frankrike
        • Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
      • Nice, Frankrike
        • CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Lariboisière
    • Finistere
      • Brest, Finistere, Frankrike
        • Research Site
    • Loire
      • Saint Priest En Jarez, Loire, Frankrike
        • CHU Saint Etienne - Hôpital Nord
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankrike
        • Hopital Salengro - CHRU de Lille
    • Puy De Dome
      • Clermont Ferrand, Puy De Dome, Frankrike
        • CHU Clermond Ferrand - Hopital Gabriel Montpied
    • Rhone
      • Venissieux, Rhone, Frankrike
        • Research Site
      • Athens, Hellas
        • Research Site
      • Heraklion, Hellas
        • Research Site
      • Patras, Hellas
        • Research Site
      • Thessaloniki, Hellas
        • AHEPA General Hospital of Thessaloniki
      • Brescia, Italia
        • Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali Civili di Brescia (Presidio Spedali Civili)
      • Genova, Italia
        • Research Site
      • Milan, Italia
        • Research Site
      • Pisa, Italia
        • Azienda Ospedaliero Univeraitaria Pisana
      • Roma, Italia
        • Università Campus Bio-Medico di Roma
      • Telese Terme, Italia
        • Research Site
      • Amsterdam, Nederland
        • Amsterdam UMC, locatie AMC
      • Maastricht, Nederland
        • Maastricht UMC+
      • Bydgoszcz, Polen
        • Research Site
      • Chorzow, Polen
        • Research Site
      • Kraków, Polen
        • Pratia MCM Krakow
      • Lublin, Polen
        • Research Site
      • Oswiecim, Polen
        • Research Site
      • Poznan, Polen
        • Praktyka Lekarska Ewa Krzyzagorska
      • Warszawa, Polen
        • Research Site
      • Wroclaw, Polen
        • Regionalna Poradnia Diabetologiczna Zytkiewicz-Jaruga,Stasinska
      • Alicante, Spania
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Barcelona, Spania
        • Research Site
      • Barcelona, Spania
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Cordoba, Spania
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • La Coruna, Spania
        • Research Site
      • Madrid, Spania
        • Research Site
      • Majadahonda, Spania
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
      • Valencia, Spania
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe
      • Bath, Storbritannia
        • Clinical Reseach
      • Ipswich, Storbritannia
        • Research Site
      • Liverpool, Storbritannia
        • Research Site
      • London, Storbritannia
        • The Royal London Hospital
      • London, Storbritannia
        • King's College Hospital
      • London, Storbritannia
        • Guy's Hospital
      • London, Storbritannia
        • St Pancras Clinical Research
      • Manchester, Storbritannia
        • Research Site
      • Oxford, Storbritannia
        • John Radcliffe Hospital
      • Swansea, Storbritannia
        • Research Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Storbritannia
        • Royal Hallamshire Hospital
      • Lausanne, Sveits
        • CHUV - Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
      • Lugano, Sveits
        • Ospedale Regionale di Lugano
      • St. Gallen, Sveits
        • Kantonspital St. Gallen
      • Zurich, Sveits
        • Research Site
      • Brno, Tsjekkia
        • Fakultní nemocnice Brno
      • Brno, Tsjekkia
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
      • Hradec Kralove, Tsjekkia
        • Research Site
      • Ostrava-Poruba, Tsjekkia
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
      • Pardubice, Tsjekkia
        • Nemocnice Pardubickeho kraje a.s. Pardubicka nemocnice
      • Prague, Tsjekkia
        • Fakultni nemocnice v Motole
      • Bad Homburg, Tyskland
        • Zentrum für klinische Forschung
      • Berlin, Tyskland
        • Gemeinschaftspraxis für Neurologie
      • Essen, Tyskland
        • Research Site
      • Hamburg, Tyskland
        • Diabetologische Schwerpunktpraxis Harburg
      • Mainz, Tyskland
        • Research Site
      • Wiesbaden, Tyskland
        • DKD Helios Klinik Wiesbaden
      • Wurzburg, Tyskland
        • Research Site
    • Baden-Württemberg
      • Böblingen, Baden-Württemberg, Tyskland
        • Clinical research
    • Bayern
      • Aschaffenburg, Bayern, Tyskland
        • Research Site
      • Kuenzing, Bayern, Tyskland
        • Research Site
    • Niedersachsen
      • Westerstede, Niedersachsen, Tyskland
        • Clinical research
    • Nord Rhein Westfalen
      • Muenster, Nord Rhein Westfalen, Tyskland
        • Clinical research
    • Nordrhein Westfalen
      • Dortmund, Nordrhein Westfalen, Tyskland
        • Gemeinschaftspraxis Diabeteszentrum Dortmund Dr.med. Klaus Busch
    • Sachsen Anhalt
      • Lage, Sachsen Anhalt, Tyskland
        • Hausarzt- und Diabetologische Schwerpunktpraxis
      • Baja, Ungarn
        • Research Site
      • Bekescsaba, Ungarn
        • Békés Megyei Központi Kórház Dr. Réthy Pál Tagkórház
      • Budapest, Ungarn
        • UNO Medical Trials Kft.
      • Kaposvar, Ungarn
        • Somogy Megyei Kaposi Mor Oktato Korhaz
      • Nyiregyhaza, Ungarn
        • Research Site
      • Pecs, Ungarn
        • Research Site
      • Szeged, Ungarn
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  1. Denne studien vil bli utført på forsøkspersoner som har hatt en diagnose med minst sannsynlig SFN, lengdeavhengig fordeling, i 6 måneder og ≤10 år før screening, definert som en historie med symptomene og kliniske tegn basert på diskusjoner på ACTTION CONCEPPT møte om diagnose av SFN, Washington, DC mars 2018, og bekreftet av intraepidermal nervefibertetthet (IENFD) verdier, og ukentlig gjennomsnittlig gjennomsnittlig daglig smerte (ADP) score på ≥5 og ≤9 på en 11-punkts smerteintensitet numerisk vurdering Skala (PI-NRS) over de siste 7 dagene før screeningbesøket.
  2. I tillegg til disse kriteriene, vil pasienter med diabetes bli pålagt å ha HbA1c ≤11 %, behandlet med orale hypoglykemiske midler og/eller subkutan insulin eller diett, ingen tegn på sår, avansert retinopati (definert som større enn tilstand 3 [moderat ikke-proliferativt) diabetisk retinopati]) (DCCT/EDIC Research Group 2017), alvorlig nefropati eller klinisk signifikant obstruktiv aterosklerotisk sykdom eller nåværende hjertesvikt i klasse IV for å være kvalifisert for studien.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. Tidligere eksponering for BIIB074 (tidligere kjent som CNV1014802 eller GSK1014802).
  2. Bruk av capsaicinplaster innen 3 måneder før screening.
  3. Kan ikke eller vil ikke avbryte samtidig medisinering for SFN-smerter før dag 1.
  4. Kan ikke eller vil ikke overholde de forbudte begrensningene for samtidig medisinering, inkludert, men ikke begrenset til, UDP-glukuronosyltransferase (UGT)-induktorer og -hemmere, monoaminoksidasehemmere (MAO-hemmere) og Nav-blokkere.
  5. Bruk av reseptfrie medisiner, vitamin- og mineraltilskudd, urtemidler (inkludert johannesurt), kosttilskudd eller matvarer (inkludert grapefruktjuice) som påvirker og UGT.
  6. Kan ikke eller vil ikke seponere medisiner som er P-glykoproteinsubstrater med en smal terapeutisk indeks, inkludert men ikke begrenset til digoksin.
  7. Anamnese med hemofili eller Von Willebrands sykdom, eller bruk av antikoagulantia som kan resultere i blødningsrisiko under hudbiopsien.
  8. Enhver kontraindikasjon, som bestemt av etterforskeren, for å utføre en hudbiopsi for intraepidermal nervefiberanalyse.

MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: BIIB074 350 mg
Nedtrappingsperiode (hvis aktuelt) fra nevropatisk smertestillende medisin, etterfulgt av en utvaskingsperiode, deretter BIIB074 350 mg tabletter oralt to ganger daglig (BID) Åpen innkjøringsperiode, deretter BIIB074 350 mg tabletter oralt BID dobbeltblind behandlingsperiode.
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Eksperimentell: BIIB074 200 mg
Nedtrappingsperiode (hvis aktuelt) fra nevropatisk smertestillende medisin, etterfulgt av en utvaskingsperiode, deretter BIIB074 350 mg tabletter oralt to ganger daglig (BID) Åpen innkjøringsperiode, deretter BIIB074 200 mg tabletter oralt BID dobbeltblind behandlingsperiode.
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Placebo komparator: Placebo
Nedtrappingsperiode (hvis aktuelt) fra nevropatisk smertestillende medisin, etterfulgt av en utvaskingsperiode, deretter BIIB074 350 mg tabletter oralt to ganger daglig (BID) Åpen innkjøringsperiode, deretter BIIB074 placebo-matchende tabletter oralt BID dobbeltblind behandlingsperiode.
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i ukentlig gjennomsnittlig daglig smertescore (ADP).
Tidsramme: Baseline og uke 12 i dobbeltblindperioden
Deltakerne vil rangere sin ADP ved hjelp av en 11-punkts Numerical Rating Scale (NRS) (0=ingen smerte og 10=verst mulig smerte) og registrere poengsummen i en elektronisk dagbok (eDiary). Ukentlig gjennomsnittlig ADP-score for baseline (de 5 dagene før den første dosen av studiebehandlingen i den åpne innkjøringsperioden) og uke 12 (de 7 dagene før besøket ved slutten av uke 12) vil bli utledet fra ADP-skårene og beregnet som gjennomsnittet av de daglige skårene over de siste 7 dagene.
Baseline og uke 12 i dobbeltblindperioden
Endring fra randomisering i ukentlig gjennomsnittlig ADP-score
Tidsramme: Randomisering og uke 12 i dobbeltblindperioden
Deltakerne vil rangere sin ADP ved å bruke en 11-punkts NRS (0=ingen smerte og 10=verst mulig smerte) og registrere poengsummen i en e-dagbok. Ukentlig gjennomsnittlig ADP-score for randomisering (de 7 dagene før den første dosen av studiebehandlingen i den dobbeltblinde perioden) og uke 12 (de 7 dagene før besøket ved slutten av uke 12) vil bli utledet fra ADP-skårene og beregnes som gjennomsnittet av de daglige poengsummene de siste 7 dagene.
Randomisering og uke 12 i dobbeltblindperioden

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i ukentlig gjennomsnittlig verste daglig smerte (WDP)-score
Tidsramme: Baseline og uke 12 i dobbeltblindperioden
Deltakerne vil rangere sin WDP ved å bruke en 11-punkts NRS (0=ingen smerte og 10=verst mulig smerte) og registrere poengsummen deres i en e-dagbok. Ukentlig gjennomsnittlig WDP-score for baseline (de 5 dagene før den første dosen av studiebehandlingen i den åpne innkjøringsperioden) og uke 12 (de 7 dagene før besøket ved slutten av uke 12) vil bli utledet fra WDP-poengsummene og beregnet som gjennomsnittet av de daglige poengsummene de siste 7 dagene.
Baseline og uke 12 i dobbeltblindperioden
Endring fra baseline i ukentlig gjennomsnittlig søvninterferens Numerisk vurderingsskala (S-NRS)
Tidsramme: Baseline og uke 12 i dobbeltblindperioden
Deltakerne vil vurdere sin S-NRS ved å bruke en 11-punkts NRS (0=smerte forstyrrer ikke søvnen og 10= smerte forstyrrer søvnen fullstendig) og registrere poengsummen deres i en e-dagbok. Ukentlig gjennomsnittlig S-NRS-score for baseline (de 5 dagene før den første dosen av studiebehandlingen i den åpne innkjøringsperioden) og uke 12 (de 7 dagene før besøket ved slutten av uke 12) vil være utledet fra de daglige S-NRS-skårene og beregnet som gjennomsnittet av de daglige skårene over de siste 7 dagene.
Baseline og uke 12 i dobbeltblindperioden
Endring fra baseline i nevropatisk smertesymptomregister (NPSI) total poengsum og sumpoeng
Tidsramme: Baseline og uke 12 i dobbeltblindperioden
Deltakeren vil bruke NPSI-spørreskjemaet til å vurdere ulike symptomer på nevropatisk smerte. NPSI inkluderer ti elementer relatert til forskjellige smertedeskriptorer (f. brenning og trykk) som er vurdert på en 11-punkts NRS (0=ingen symptomer til 10=verst tenkelige symptomer). En poengsum i hver dimensjon og også en totalscore (fra 0-100) genereres ved hjelp av data fra spørreskjemaet.
Baseline og uke 12 i dobbeltblindperioden
Andel deltakere med minst 2-punkts reduksjon fra baseline i ukentlig gjennomsnittlig ADP
Tidsramme: Baseline og uke 12 i dobbeltblindperioden
Deltakerne vil rangere sin ADP ved å bruke en 11-punkts NRS (0=ingen smerte og 10=verst mulig smerte) og registrere poengsummen sin i en elektronisk dagbok (eDiary). Ukentlig gjennomsnittlig ADP-score for baseline (de 5 dagene før den første dosen av studiebehandlingen i den åpne innkjøringsperioden) og uke 12 (de 7 dagene før besøket ved slutten av uke 12) vil bli utledet fra ADP-skårene og beregnet som gjennomsnittet av de daglige skårene over de siste 7 dagene.
Baseline og uke 12 i dobbeltblindperioden
Andel deltakere med minst 30 % reduksjon fra baseline i ukentlig gjennomsnittlig ADP
Tidsramme: Baseline og uke 12 i dobbeltblindperioden
Deltakerne vil rangere sin ADP ved å bruke en 11-punkts NRS) (0=ingen smerte og 10=verst mulig smerte) og registrere poengsummen sin i en elektronisk dagbok (eDiary). Ukentlig gjennomsnittlig ADP-score for baseline (de 5 dagene før den første dosen av studiebehandlingen i den åpne innkjøringsperioden) og uke 12 (de 7 dagene før besøket ved slutten av uke 12) vil bli utledet fra ADP-skårene og beregnet som gjennomsnittet av de daglige skårene over de siste 7 dagene.
Baseline og uke 12 i dobbeltblindperioden
Gjennomsnittlig ukentlig mengde redningsmedisin
Tidsramme: Ukentlig fra baseline til uke 12 i dobbeltblindperioden
Bruk av redningsmedisin (paracetamol/acetaminophen) vil bli overvåket og dosering vil bli registrert på daglig basis av deltakeren ved hjelp av en elektronisk dagbok (eDiary). Gjennomsnittlig ukentlig mengde redningsmedisiner brukt for nevropatiske smerter i den dobbeltblinde perioden.
Ukentlig fra baseline til uke 12 i dobbeltblindperioden
Pasientens globale inntrykk av endring (PGIC)
Tidsramme: Uke 12 i dobbeltblindperioden
PGIC er en 7-punkts selvadministrert skala som viser endringer i en deltakers generelle status. Deltakerne vil rangere endringen sin som «1=svært mye forbedret», «2=mye forbedret», «3=minimalt forbedret», «4=ingen endring», «5=minimalt dårligere», «6=mye dårligere» eller "7=veldig mye verre."
Uke 12 i dobbeltblindperioden
Endring fra baseline i kort smerteopptelling - kort form (BPI-SF) interferensscore
Tidsramme: Baseline og uke 12 i dobbeltblindperioden
BPI-SF er et 7-elements selvadministrert spørreskjema som måler hvor mye smerte som har forstyrret daglig funksjon. Deltakerne vil rangere nivået av smertepåvirkning på daglig funksjon på en 11-punkts NRS der 0=interfererer ikke og 10=interfererer fullstendig.
Baseline og uke 12 i dobbeltblindperioden
Prosentandel av deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE) i løpet av dobbeltblind periode
Tidsramme: Uke 5 til uke 17
AE: ethvert tegn, symptom eller diagnose/sykdom som er ugunstig eller utilsiktet, som er ny, eller hvis eksisterende, forverres hos deltakere som får et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. SAEs: en hendelse som resulterer i død; en hendelse som, etter etterforskerens syn, setter deltakeren i umiddelbar risiko for død (en livstruende hendelse); et utfall som resulterer i en medfødt anomali/fødselsdefekt diagnostisert hos et barn av en deltaker; en hendelse som krever eller forlenger innleggelse på sykehus; en hendelse som resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet. Enhver annen medisinsk viktig hendelse som etter etterforskerens mening kan sette deltakeren i fare eller som kan kreve intervensjon for å forhindre et av de andre utfallene som er oppført i definisjonen ovenfor.
Uke 5 til uke 17
Areal under konsentrasjon-tidskurven ved stabil tilstand
Tidsramme: Uke 1, 3, 5, 9, 13 og 17 før dosering og 1 til 2 timer etter dosering, og på dag 123 (oppfølgingsklinikkbesøk)
Uke 1, 3, 5, 9, 13 og 17 før dosering og 1 til 2 timer etter dosering, og på dag 123 (oppfølgingsklinikkbesøk)
Maksimal observert konsentrasjon (Cmax) ved stabil tilstand
Tidsramme: Uke 1, 3, 5, 9, 13 og 17 før dosering og 1 til 2 timer etter dosering, og på dag 123 (oppfølgingsklinikkbesøk)
Uke 1, 3, 5, 9, 13 og 17 før dosering og 1 til 2 timer etter dosering, og på dag 123 (oppfølgingsklinikkbesøk)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. mai 2018

Primær fullføring (Faktiske)

12. april 2021

Studiet fullført (Faktiske)

12. april 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. november 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. november 2017

Først lagt ut (Faktiske)

13. november 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. mai 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. april 2021

Sist bekreftet

1. april 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sukkersyke

Kliniske studier på Placebo

Abonnere