Effekt- och säkerhetsstudie av BIIB074 hos deltagare med småfiberneuropati
30 april 2021 uppdaterad av: Biogen
En fas 2 placebokontrollerad, dubbelblind, berikad enrollment randomiserad abstinensstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av BIIB074 (Vixotrigin) vid behandling av smärta som upplevts av försökspersoner med bekräftad småfiberneuropati som är idiopatisk eller associerad med diabetes mellitus
Det primära syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten av BIIB074 vid behandling av smärta som upplevs av deltagare med bekräftad småfiberneuropati (SFN) som är idiopatisk eller associerad med diabetes mellitus. Ett sekundärt effektmått som relaterar till det primära målet är förändringen från randomisering till vecka 12 av den dubbelblinda perioden i genomsnittlig daglig smärtpoäng.
De sekundära målen för denna studie är att utvärdera effekten på värsta smärtan, neuropatisk smärtkvalitet, sömnstörningar på grund av smärta, patientens globala intryck, användning av räddningsmedicin och SFN-symtom hos deltagare som behandlats med BIIB074; att undersöka säkerheten och tolerabiliteten för BIIB074 hos deltagare med SFN; och att karakterisera farmakokinetiken (PK) för BIIB074 hos deltagare med SFN.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
265
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Byala, Bulgarien
- Research Site
-
Pleven, Bulgarien
- UMHAT 'Dr Georgi Stranski' EAD
-
Plovdiv, Bulgarien
- Research Site
-
Sofia, Bulgarien
- Research Site
-
-
-
-
-
Aarhus, Danmark
- Research Site
-
Copenhagen, Danmark
- Research Site
-
Herlev, Danmark
- Research Site
-
Odense, Danmark
- OUH
-
-
-
-
-
Boulogne-Billancourt, Frankrike
- Hôpital Ambroise Paré - Boulogne-Billancourt
-
Corbeil-Essonnes, Frankrike
- Research Site
-
Creteil, Frankrike
- Hopital Henri Mondor
-
Le Creusot, Frankrike
- Research Site
-
Le Kremlin Bicêtre, Frankrike
- Groupement Hospitalier Sud - Hôpital Bicêtre
-
Nice, Frankrike
- CHU Nice - Hôpital de l'Archet 1
-
Paris, Frankrike
- Hôpital Lariboisiere
-
-
Finistere
-
Brest, Finistere, Frankrike
- Research Site
-
-
Loire
-
Saint Priest En Jarez, Loire, Frankrike
- CHU Saint Etienne - Hôpital Nord
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Frankrike
- Hopital Salengro - CHRU de Lille
-
-
Puy De Dome
-
Clermont Ferrand, Puy De Dome, Frankrike
- CHU Clermond Ferrand - Hopital Gabriel Montpied
-
-
Rhone
-
Venissieux, Rhone, Frankrike
- Research Site
-
-
-
-
-
Athens, Grekland
- Research Site
-
Heraklion, Grekland
- Research Site
-
Patras, Grekland
- Research Site
-
Thessaloniki, Grekland
- AHEPA General Hospital of Thessaloniki
-
-
-
-
-
Brescia, Italien
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali Civili di Brescia (Presidio Spedali Civili)
-
Genova, Italien
- Research Site
-
Milan, Italien
- Research Site
-
Pisa, Italien
- Azienda Ospedaliero Univeraitaria Pisana
-
Roma, Italien
- Università Campus Bio-Medico di Roma
-
Telese Terme, Italien
- Research Site
-
-
-
-
-
Kingston, Kanada
- Research Site
-
Winnipeg, Kanada
- Research Site
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada
- Vancouver General Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Toronto General Hospital
-
-
Quebec
-
Greenfield Park, Quebec, Kanada
- Research Site
-
Montreal, Quebec, Kanada
- Research Site
-
St-Jerome, Quebec, Kanada
- Recherche Médicale St-Jérôme Inc.
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederländerna
- Amsterdam UMC, Locatie AMC
-
Maastricht, Nederländerna
- Maastricht UMC+
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polen
- Research Site
-
Chorzow, Polen
- Research Site
-
Kraków, Polen
- Pratia MCM Kraków
-
Lublin, Polen
- Research Site
-
Oswiecim, Polen
- Research Site
-
Poznan, Polen
- Praktyka Lekarska Ewa Krzyzagorska
-
Warszawa, Polen
- Research Site
-
Wroclaw, Polen
- Regionalna Poradnia Diabetologiczna Zytkiewicz-Jaruga,Stasinska
-
-
-
-
-
Lausanne, Schweiz
- CHUV - Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
-
Lugano, Schweiz
- Ospedale Regionale di Lugano
-
St. Gallen, Schweiz
- Kantonspital St. Gallen
-
Zurich, Schweiz
- Research Site
-
-
-
-
-
Alicante, Spanien
- Hospital General Universitario de Alicante
-
Barcelona, Spanien
- Research Site
-
Barcelona, Spanien
- Hospital Universitari de Bellvitge
-
Cordoba, Spanien
- Hospital Universitario Reina Sofia
-
La Coruna, Spanien
- Research Site
-
Madrid, Spanien
- Research Site
-
Majadahonda, Spanien
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
-
Valencia, Spanien
- Hospital Universitari I Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Bath, Storbritannien
- Clinical Reseach
-
Ipswich, Storbritannien
- Research Site
-
Liverpool, Storbritannien
- Research Site
-
London, Storbritannien
- The Royal London Hospital
-
London, Storbritannien
- King's College Hospital
-
London, Storbritannien
- Guy's Hospital
-
London, Storbritannien
- St Pancras Clinical Research
-
Manchester, Storbritannien
- Research Site
-
Oxford, Storbritannien
- John Radcliffe Hospital
-
Swansea, Storbritannien
- Research Site
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Storbritannien
- Royal Hallamshire Hospital
-
-
-
-
-
Brno, Tjeckien
- Fakultni nemocnice Brno
-
Brno, Tjeckien
- Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
-
Hradec Kralove, Tjeckien
- Research Site
-
Ostrava-Poruba, Tjeckien
- Fakultni nemocnice Ostrava
-
Pardubice, Tjeckien
- Nemocnice Pardubickeho kraje a.s. Pardubicka nemocnice
-
Prague, Tjeckien
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Bad Homburg, Tyskland
- Zentrum für klinische Forschung
-
Berlin, Tyskland
- Gemeinschaftspraxis für Neurologie
-
Essen, Tyskland
- Research Site
-
Hamburg, Tyskland
- Diabetologische Schwerpunktpraxis Harburg
-
Mainz, Tyskland
- Research Site
-
Wiesbaden, Tyskland
- DKD Helios Klinik Wiesbaden
-
Wurzburg, Tyskland
- Research Site
-
-
Baden-Württemberg
-
Böblingen, Baden-Württemberg, Tyskland
- Clinical research
-
-
Bayern
-
Aschaffenburg, Bayern, Tyskland
- Research Site
-
Kuenzing, Bayern, Tyskland
- Research Site
-
-
Niedersachsen
-
Westerstede, Niedersachsen, Tyskland
- Clinical research
-
-
Nord Rhein Westfalen
-
Muenster, Nord Rhein Westfalen, Tyskland
- Clinical research
-
-
Nordrhein Westfalen
-
Dortmund, Nordrhein Westfalen, Tyskland
- Gemeinschaftspraxis Diabeteszentrum Dortmund Dr.med. Klaus Busch
-
-
Sachsen Anhalt
-
Lage, Sachsen Anhalt, Tyskland
- Hausarzt- und Diabetologische Schwerpunktpraxis
-
-
-
-
-
Baja, Ungern
- Research Site
-
Bekescsaba, Ungern
- Békés Megyei Központi Kórház Dr. Réthy Pál Tagkórház
-
Budapest, Ungern
- UNO Medical Trials Kft.
-
Kaposvar, Ungern
- Somogy Megyei Kaposi Mór Oktató Kórház
-
Nyiregyhaza, Ungern
- Research Site
-
Pecs, Ungern
- Research Site
-
Szeged, Ungern
- Research Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Denna studie kommer att genomföras på försökspersoner som har haft en diagnos med minst sannolikt SFN, längdberoende fördelning, i 6 månader och ≤10 år före screening, definierat som en historia av symtom och kliniska tecken baserat på diskussioner vid ACTION CONCEPPT möte om diagnos av SFN, Washington, DC mars 2018, och bekräftat av intraepidermal nervfiberdensitet (IENFD)-värden och veckomedelvärde för daglig smärta (ADP) på ≥5 och ≤9 på en 11-punkts smärtintensitetsnumerisk värdering Skala (PI-NRS) under de senaste 7 dagarna före screeningbesöket.
- Utöver dessa kriterier kommer patienter med diabetes att behöva ha HbA1c ≤11 %, behandlade med orala hypoglykemikalier och/eller subkutan insulin eller diet, inga tecken på sår, avancerad retinopati (definierad som högre än tillstånd 3 [måttlig icke-proliferativ diabetisk retinopati]) (DCCT/EDIC Research Group 2017), svår nefropati eller kliniskt signifikant obstruktiv aterosklerotisk sjukdom eller nuvarande hjärtsvikt av klass IV för att vara berättigad till studien.
Viktiga uteslutningskriterier:
- Tidigare exponering för BIIB074 (tidigare känd som CNV1014802 eller GSK1014802).
- Användning av capsaicinplåster inom 3 månader före screening.
- Kan inte eller vill avbryta samtidig medicinering för SFN-smärta före dag 1.
- Kan inte eller vill följa de förbjudna samtidiga medicineringsrestriktionerna, inklusive men inte begränsat till UDP-glukuronosyltransferas (UGT)-inducerare och -hämmare, monoaminoxidashämmare (MAO-hämmare) och Nav-blockerare.
- Användning av receptfria läkemedel, vitamin- och mineraltillskott, naturläkemedel (inklusive johannesört), kosttillskott eller livsmedel (inklusive grapefruktjuice) som påverkar och UGT.
- Kan inte eller vill avbryta mediciner som är P-glykoproteinsubstrat med ett smalt terapeutiskt index, inklusive men inte begränsat till digoxin.
- Historik av blödarsjuka eller Von Willebrands sjukdom, eller användning av antikoagulantia som kan leda till blödningsrisk under hudbiopsi.
- Alla kontraindikationer, som fastställts av utredaren, för att utföra en hudbiopsi för intraepidermal nervfiberanalys.
OBS: Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: BIIB074 350 mg
Avsmalningsperiod (om tillämpligt) från neuropatisk smärtstillande medicin, följt av en tvättningsperiod, sedan BIIB074 350 mg tabletter oralt två gånger dagligen (BID) Open-Label inkörningsperiod, sedan BIIB074 350 mg tabletter oralt BID dubbelblind behandlingsperiod.
|
Administreras enligt beskrivningen i behandlingsarmen.
|
|
Experimentell: BIIB074 200 mg
Avsmalningsperiod (om tillämpligt) från neuropatisk smärtstillande medicin, följt av en tvättningsperiod, sedan BIIB074 350 mg tabletter oralt två gånger dagligen (BID) Open-Label inkörningsperiod, sedan BIIB074 200 mg tabletter oralt BID dubbelblind behandlingsperiod.
|
Administreras enligt beskrivningen i behandlingsarmen.
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Avsmalningsperiod (om tillämpligt) från neuropatisk smärtstillande medicin, följt av en tvättningsperiod, sedan BIIB074 350 mg tabletter oralt två gånger dagligen (BID) Open-Label inkörningsperiod, sedan BIIB074 placebomatchande tabletter oralt BID dubbelblind behandlingsperiod.
|
Administreras enligt beskrivningen i behandlingsarmen.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändring från baslinjen i veckomedelvärde för daglig smärta (ADP).
Tidsram: Baslinje och vecka 12 av dubbelblindperioden
|
Deltagarna kommer att betygsätta sin ADP med hjälp av en 11-punkts Numerical Rating Scale (NRS) (0=ingen smärta och 10=värsta möjliga smärta) och registrera sina poäng i en elektronisk dagbok (eDiary).
Veckomedelvärde för ADP-poäng för Baseline (de 5 dagarna före den första dosen av studiebehandlingen under den öppna inkörningsperioden) och vecka 12 (de 7 dagarna före besöket i slutet av vecka 12) kommer att härledas från ADP-poängen och beräknas som medelvärdet av de dagliga poängen under de senaste 7 dagarna.
|
Baslinje och vecka 12 av dubbelblindperioden
|
|
Ändring från randomisering i veckomedelvärde för ADP-resultat
Tidsram: Randomisering och vecka 12 av dubbelblindperioden
|
Deltagarna kommer att betygsätta sin ADP med hjälp av en 11-punkts NRS (0=ingen smärta och 10=värsta möjliga smärta) och registrera sina poäng i en e-dagbok.
Veckomedelvärden för ADP-poäng för randomisering (de 7 dagarna före den första dosen av studiebehandlingen i den dubbelblinda perioden) och vecka 12 (de 7 dagarna före besöket i slutet av vecka 12) kommer att härledas från ADP-poängen och beräknas som medelvärdet av de dagliga poängen under de senaste 7 dagarna.
|
Randomisering och vecka 12 av dubbelblindperioden
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändring från baslinjen i veckomedelvärde för värsta dagliga smärta (WDP).
Tidsram: Baslinje och vecka 12 av dubbelblindperioden
|
Deltagarna kommer att betygsätta sin WDP med en 11-punkts NRS (0=ingen smärta och 10=värsta möjliga smärta) och registrera sina poäng i en e-dagbok.
Veckans genomsnittliga WDP-poäng för Baseline (de 5 dagarna före den första dosen av studiebehandlingen under den öppna inkörningsperioden) och vecka 12 (de 7 dagarna före besöket i slutet av vecka 12) kommer att härledas från WDP-poängen och beräknas som medelvärdet av de dagliga poängen under de senaste 7 dagarna.
|
Baslinje och vecka 12 av dubbelblindperioden
|
|
Ändring från baslinjen i veckomedelvärde för sömnstörningar Numerical Rating Scale (S-NRS)
Tidsram: Baslinje och vecka 12 av dubbelblindperioden
|
Deltagarna kommer att betygsätta sin S-NRS med hjälp av en 11-punkts NRS (0=smärta stör inte sömnen och 10= smärta stör sömnen helt) och registrera sina poäng i en e-dagbok.
Veckomedelvärden för S-NRS för Baseline (de 5 dagarna före den första dosen av studiebehandlingen under den öppna inkörningsperioden) och vecka 12 (de 7 dagarna före besöket i slutet av vecka 12) kommer att vara härledd från de dagliga S-NRS-poängen och beräknas som medelvärdet av de dagliga poängen under de senaste 7 dagarna.
|
Baslinje och vecka 12 av dubbelblindperioden
|
|
Förändring från baslinjen i Neuropatisk smärtsymtominventering (NPSI) totalpoäng och summapoäng
Tidsram: Baslinje och vecka 12 av dubbelblindperiod
|
Deltagaren kommer att använda NPSI-frågeformuläret för att betygsätta olika symptom på neuropatisk smärta.
NPSI inkluderar tio saker relaterade till olika smärtdeskriptorer (t.ex.
brännande och tryck) som är klassade på en 11-punkts NRS (0=inga symtom till 10=värsta tänkbara symtom).
En poäng i varje dimension och även en totalpoäng (från 0-100) genereras med hjälp av data från enkäten.
|
Baslinje och vecka 12 av dubbelblindperiod
|
|
Andel deltagare med minst två poängs minskning från baslinjen i veckomedelvärde för ADP
Tidsram: Baslinje och vecka 12 av dubbelblindperioden
|
Deltagarna kommer att bedöma sin ADP med hjälp av en 11-punkts NRS (0=ingen smärta och 10=värsta möjliga smärta) och registrera sina poäng i en elektronisk dagbok (eDiary).
Veckomedelvärde för ADP-poäng för Baseline (de 5 dagarna före den första dosen av studiebehandlingen under den öppna inkörningsperioden) och vecka 12 (de 7 dagarna före besöket i slutet av vecka 12) kommer att härledas från ADP-poängen och beräknas som medelvärdet av de dagliga poängen under de senaste 7 dagarna.
|
Baslinje och vecka 12 av dubbelblindperioden
|
|
Andel deltagare med minst 30 % minskning från baslinjen i veckomedelvärde för ADP
Tidsram: Baslinje och vecka 12 av dubbelblindperiod
|
Deltagarna kommer att betygsätta sin ADP med hjälp av en 11-punkts NRS) (0=ingen smärta och 10=värsta möjliga smärta) och registrera sina poäng i en elektronisk dagbok (eDiary).
Veckomedelvärde för ADP-poäng för Baseline (de 5 dagarna före den första dosen av studiebehandlingen under den öppna inkörningsperioden) och vecka 12 (de 7 dagarna före besöket i slutet av vecka 12) kommer att härledas från ADP-poängen och beräknas som medelvärdet av de dagliga poängen under de senaste 7 dagarna.
|
Baslinje och vecka 12 av dubbelblindperiod
|
|
Genomsnittlig veckomängd räddningsmedicin
Tidsram: Varje vecka från baslinjen till vecka 12 i dubbelblindperioden
|
Användning av räddningsmedicin (paracetamol/acetaminophen) kommer att övervakas och doseringen kommer att registreras dagligen av deltagaren med hjälp av en elektronisk dagbok (eDiary).
Genomsnittlig veckomängd av räddningsmedicin som används för neuropatisk smärta under den dubbelblinda perioden.
|
Varje vecka från baslinjen till vecka 12 i dubbelblindperioden
|
|
Patient Global Impression of Change (PGIC)
Tidsram: Vecka 12 av dubbelblindperioden
|
PGIC är en 7-gradig självadministrerad skala som visar förändringar i en deltagares övergripande status.
Deltagarna kommer att bedöma sin förändring som "1=mycket förbättrad", "2=mycket förbättrad", "3=minimalt förbättrad", "4=ingen förändring", "5=minimalt sämre", "6=mycket sämre" eller "7=mycket mycket värre."
|
Vecka 12 av dubbelblindperioden
|
|
Ändring från baslinjen i korthet Smärtinventering-Short Form (BPI-SF) Interference Score
Tidsram: Baslinje och vecka 12 av dubbelblindperioden
|
BPI-SF är ett självadministrativt frågeformulär med 7 punkter som mäter hur mycket smärta som har stört den dagliga funktionen.
Deltagarna kommer att bedöma nivån av smärtinterferens på daglig funktion på en 11-punkts NRS där 0 = stör inte och 10 = stör fullständigt.
|
Baslinje och vecka 12 av dubbelblindperioden
|
|
Andel deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE) under dubbelblind period
Tidsram: Vecka 5 till Vecka 17
|
AE: alla tecken, symptom eller diagnoser/sjukdomar som är ogynnsamma eller oavsiktliga, som är nya, eller om de redan finns, förvärras hos deltagare som administrerats en farmaceutisk produkt och som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling.
SAE: en händelse som leder till dödsfall; en händelse som enligt utredarens uppfattning utsätter deltagaren för omedelbar dödsrisk (en livshotande händelse); ett resultat som resulterar i en medfödd anomali/födelsedefekt som diagnostiserats hos ett barn till en deltagare; en händelse som kräver eller förlänger sjukhusvistelse; en händelse som resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga.
Varje annan medicinskt viktig händelse som, enligt utredarens uppfattning, kan äventyra deltagaren eller kan kräva ingripande för att förhindra något av de andra utfall som anges i definitionen ovan.
|
Vecka 5 till Vecka 17
|
|
Area under koncentration-tidskurvan vid stabilt tillstånd
Tidsram: Vecka 1, 3, 5, 9, 13 och 17 före dosering och 1 till 2 timmar efter dosering och på dag 123 (uppföljningsklinikbesök)
|
Vecka 1, 3, 5, 9, 13 och 17 före dosering och 1 till 2 timmar efter dosering och på dag 123 (uppföljningsklinikbesök)
|
|
|
Maximal observerad koncentration (Cmax) vid stabilt tillstånd
Tidsram: Vecka 1, 3, 5, 9, 13 och 17 före dosering och 1 till 2 timmar efter dosering och på dag 123 (uppföljningsklinikbesök)
|
Vecka 1, 3, 5, 9, 13 och 17 före dosering och 1 till 2 timmar efter dosering och på dag 123 (uppföljningsklinikbesök)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
31 maj 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
12 april 2021
Avslutad studie (Faktisk)
12 april 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 november 2017
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
8 november 2017
Första postat (Faktisk)
13 november 2017
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
5 maj 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
30 april 2021
Senast verifierad
1 april 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 802NP206
- 2017-000991-27 (EudraCT-nummer)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .