Étude sur l'histoire naturelle de la progression de la choroïdérémie (NIGHT)
9 février 2023 mis à jour par: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
L'objectif de cette étude d'histoire naturelle est de mieux comprendre la progression de la choroïdérémie (CHM) et d'enrichir la base de connaissances sur cette maladie rare.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
Cette étude a été précédemment publiée par NightstaRx Ltd.
En octobre 2020, le parrainage de l'essai a été transféré à Biogen.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
319
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Bonn, Allemagne, 53127
- Research Site
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Tübingen, Allemagne
- Research Site
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São Paulo, Brésil, 04552-050
- Research Site
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Montréal, Canada, H3A 0E7
- Research Site
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Vancouver, Canada, V5Z 3N9
- Research Site
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada
- Research Site
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Glostrup, Danemark
- Research Site
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Helsinki, Finlande, 00290
- Research Site
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Montpellier, France, 74103
- Research Site
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Nijmegen, Pays-Bas
- Research Site
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London, Royaume-Uni, EC1V 2PD
- Research Site
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Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
- Research Site
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Oxford, Royaume-Uni, OX3 9DU
- Research Site
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- Research Site
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Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- Research Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- Research Site
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10032
- Research Site
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97232
- Research Site
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75231
- Research Site
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, États-Unis, 53705
- Research Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
La description
Critères d'inclusion clés :
- Sont disposés et capables de fournir un consentement éclairé pour participer à l'étude.
- Avoir un phénotype clinique et un diagnostic génétique confirmé de CHM.
- Avoir une maladie active cliniquement visible dans la région maculaire.
- Sont disposés et capables de subir des examens ophtalmologiques une fois tous les 4 mois pendant 20 mois maximum.
- Avoir un BCVA supérieur ou égal à 6/60 (20/200 ; décimal 0,1 ; LogMAR 1,0 ; 34-38 lettres ETDRS) dans au moins un œil.
Critères d'exclusion clés :
- Avoir des antécédents d'amblyopie dans l'œil éligible.
- Avoir toute autre maladie/trouble oculaire ou non oculaire significatif dans l'œil éligible qui, de l'avis de l'investigateur, peut mettre le sujet en danger en raison de sa participation à l'étude, influencer les résultats de l'étude ou influencer la capacité du sujet à participer à l'étude.
- Avoir participé à une étude de recherche interventionnelle au cours des 6 derniers mois.
REMARQUE : D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification de la meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC) à l'aide de l'étude Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (EDTRS)
Délai: Jusqu'au mois 20
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La MAVC sera évaluée pour les deux yeux à l'aide du tableau d'acuité visuelle (AV) de l'étude ETDRS (Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study).
Le test BCVA doit être effectué avant la dilatation de la pupille et la réfraction à distance doit être effectuée avant la mesure de la BCVA.
Initialement, les lettres sont lues à une distance de 4 mètres du graphique.
Si <20 lettres sont lues à 4 mètres, un test à 1 mètre doit être effectué.
La BCVA doit être rapportée en nombre de lettres lues correctement par le participant à l'aide de l'échelle ETDRS (allant de 0 à 100 lettres) dans l'œil de l'étude.
Plus le nombre de lettres lues correctement sur le tableau de l'œil est faible, plus la vision (ou l'acuité visuelle) est mauvaise.
Une augmentation du nombre de lettres lues correctement signifie que la vision s'est améliorée.
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Jusqu'au mois 20
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport à la ligne de base des performances de lecture à l'aide des textes internationaux de vitesse de lecture (IReST)
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
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Les performances en lecture seront évaluées avant la dilatation de la pupille.
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Ligne de base jusqu'au mois 12
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Changement par rapport à la ligne de base dans Color Vision
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
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La vision des couleurs sera testée avant la dilatation de la pupille.
Chaque œil sera testé séparément et dans le même ordre.
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Ligne de base jusqu'au mois 12
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Changement par rapport à la ligne de base dans les champs visuels
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
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La progression des défauts dans les champs visuels sera évaluée dans les deux yeux à l'aide d'un équipement de périmétrie.
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Ligne de base jusqu'au mois 12
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Modification de la sensibilité au contraste par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
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La sensibilité au contraste sera mesurée pour les deux yeux, avant la dilatation de la pupille, à l'aide d'un tableau Pelli Robson.
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Ligne de base jusqu'au mois 12
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Changement par rapport à la ligne de base de l'amincissement rétinien à l'aide de la tomographie par cohérence optique dans le domaine spectral (SD-OCT)
Délai: Base de référence jusqu'au mois 20
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Les mesures SD-OCT seront effectuées après dilatation de la pupille du participant.
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Base de référence jusqu'au mois 20
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Changement par rapport à la ligne de base dans la zone de tissu rétinien viable à l'aide de l'autofluorescence du fond d'œil
Délai: Base de référence jusqu'au mois 20
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L'autofluorescence du fond d'œil sera effectuée après dilatation de la pupille du participant pour évaluer les changements dans la zone du tissu rétinien viable.
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Base de référence jusqu'au mois 20
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Changement de la ligne de base de la sensibilité rétinienne à l'aide de la micropérimétrie
Délai: Base de référence jusqu'au mois 20
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Une micropérimétrie d'évaluation de l'intégrité de l'analyseur maculaire (MAIA) sera effectuée pour les deux yeux afin d'évaluer les changements de sensibilité rétinienne dans la macula.
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Base de référence jusqu'au mois 20
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
30 juin 2015
Achèvement primaire (RÉEL)
1 octobre 2020
Achèvement de l'étude (RÉEL)
1 octobre 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
24 novembre 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 novembre 2017
Première publication (RÉEL)
2 décembre 2017
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
10 février 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
9 février 2023
Dernière vérification
1 février 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 273CH001
- NSR-CHM-OS1 (AUTRE: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Conformément à la politique de transparence des essais cliniques et de partage des données de Biogen sur http://clinicalresearch.biogen.com/
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .