A Choroideremia progressziójának természetrajza. Tanulmány (NIGHT)
2023. február 9. frissítette: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
Ennek a természetrajzi tanulmánynak az a célja, hogy jobban megértse a choroiderémia (CHM) progresszióját, és bővítse ezzel a ritka betegséggel kapcsolatos tudásbázist.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Részletes leírás
Ezt a tanulmányt korábban a NightstaRx Ltd. tette közzé.
2020 októberében a kísérlet szponzorálása átkerült a Biogenhez.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
319
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
São Paulo, Brazília, 04552-050
- Research Site
-
-
-
-
-
Glostrup, Dánia
- Research Site
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság, EC1V 2PD
- Research Site
-
Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
- Research Site
-
Oxford, Egyesült Királyság, OX3 9DU
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- Research Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
- Research Site
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97232
- Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
- Research Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53705
- Research Site
-
-
-
-
-
Helsinki, Finnország, 00290
- Research Site
-
-
-
-
-
Montpellier, Franciaország, 74103
- Research Site
-
-
-
-
-
Nijmegen, Hollandia
- Research Site
-
-
-
-
-
Montréal, Kanada, H3A 0E7
- Research Site
-
Vancouver, Kanada, V5Z 3N9
- Research Site
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada
- Research Site
-
-
-
-
-
Bonn, Németország, 53127
- Research Site
-
Tübingen, Németország
- Research Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- hajlandók és képesek tájékozott beleegyezést adni a vizsgálatban való részvételhez.
- Rendelkezik a CHM klinikai fenotípusával és megerősített genetikai diagnózisával.
- Aktív betegsége klinikailag látható a makula régióban.
- Hajlandóak és képesek 4 havonta egyszeri szemészeti vizsgálatra, legfeljebb 20 hónapig.
- Legalább az egyik szem BCVA-értéke legalább 6/60 (20/200; decimális 0,1; LogMAR 1,0; 34-38 ETDRS betű).
Főbb kizárási kritériumok:
- A kórelőzményében amblyopia szerepel a jogosult szemben.
- Bármilyen más olyan jelentős szemészeti vagy nem szembetegsége/rendellenessége van a jogosult szemében, amely a vizsgáló véleménye szerint a vizsgálatban való részvétele miatt veszélyeztetheti az alanyt, befolyásolhatja a vizsgálat eredményeit, vagy befolyásolhatja a vizsgálati alany képességét részt venni a vizsgálatban.
- Részt vett egy intervenciós kutatásban az elmúlt 6 hónapban.
MEGJEGYZÉS: Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A legjobban korrigált látásélesség (BCVA) változása az Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (EDTRS) segítségével
Időkeret: 20 hónapig
|
A BCVA-t mindkét szemre értékelni fogják a Diabetikus retinopátia korai kezelésének vizsgálata (ETDRS) látásélesség (VA) táblázat segítségével.
A BCVA-tesztet a pupillatágítás előtt kell elvégezni, és a távolsági fénytörést a BCVA mérése előtt kell elvégezni.
Kezdetben a betűk olvasása a diagramtól 4 méter távolságra történik.
Ha <20 betűt olvasunk 4 méterről, akkor 1 méterről kell tesztelni.
A BCVA-t a résztvevő által az ETDRS skála segítségével (0 és 100 betű között) helyesen olvasott betűk számaként kell jelenteni a vizsgálati szemen.
Minél alacsonyabb a helyesen leolvasott betűk száma a szemdiagramon, annál rosszabb a látás (vagy a látásélesség).
A helyesen olvasott betűk számának növekedése azt jelenti, hogy a látás javult.
|
20 hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest az olvasási teljesítményben a nemzetközi olvasási sebességű szövegek (IReST) használatával
Időkeret: Alapállapot 12. hónapig
|
Az olvasási teljesítményt a pupillatágítás előtt értékelik.
|
Alapállapot 12. hónapig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a Color Vision alkalmazásban
Időkeret: Alapállapot 12. hónapig
|
A színlátást a pupillatágítás előtt tesztelik.
Minden szemet külön-külön és ugyanabban a sorrendben tesztelnek.
|
Alapállapot 12. hónapig
|
|
Változás az alapvonaltól a vizuális mezőkben
Időkeret: Alapállapot 12. hónapig
|
A látómezők hibáinak progresszióját mindkét szemnél perimetriás berendezéssel értékelik.
|
Alapállapot 12. hónapig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a kontrasztérzékenységben
Időkeret: Alapállapot 12. hónapig
|
A kontrasztérzékenységet mindkét szemnél megmérik a pupillatágítás előtt, Pelli Robson diagram segítségével.
|
Alapállapot 12. hónapig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a retina elvékonyodásában spektrális tartomány optikai koherencia tomográfia (SD-OCT) használatával
Időkeret: Alaphelyzet 20. hónapig
|
Az SD-OCT méréseket a résztvevő pupilla tágítása után kell elvégezni.
|
Alaphelyzet 20. hónapig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az életképes retinaszövet területén a szemfenéki autofluoreszcenciával
Időkeret: Alaphelyzet 20. hónapig
|
A szemfenék autofluoreszcenciáját a résztvevő pupillájának kitágítása után végezzük, hogy felmérjük az életképes retinaszövet területén bekövetkezett változásokat.
|
Alaphelyzet 20. hónapig
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a retina érzékenységében mikroperimetria segítségével
Időkeret: Alaphelyzet 20. hónapig
|
A makulaanalizátor integritásának értékelése (MAIA) mikroperimetriát mindkét szemen elvégzik, hogy értékeljék a retina érzékenységében bekövetkezett változásokat a makulán belül.
|
Alaphelyzet 20. hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2015. június 30.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2020. október 1.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2020. október 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. november 24.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. november 30.
Első közzététel (TÉNYLEGES)
2017. december 2.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2023. február 10.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. február 9.
Utolsó ellenőrzés
2023. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 273CH001
- NSR-CHM-OS1 (EGYÉB: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A Biogen klinikai vizsgálatok átláthatóságára és adatmegosztási szabályzatával összhangban a http://clinicalresearch.biogen.com/ oldalon
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .