Estudio de la historia natural de la progresión de la coroideremia (NIGHT)
9 de febrero de 2023 actualizado por: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
El objetivo de este estudio de historia natural es obtener una mejor comprensión de la progresión de la coroideremia (CHM) y agregar a la base de conocimientos para esta rara enfermedad.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Descripción detallada
Este estudio fue publicado previamente por NightstaRx Ltd.
En octubre de 2020, el patrocinio del ensayo se transfirió a Biogen.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
319
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Bonn, Alemania, 53127
- Research Site
-
Tübingen, Alemania
- Research Site
-
-
-
-
-
São Paulo, Brasil, 04552-050
- Research Site
-
-
-
-
-
Montréal, Canadá, H3A 0E7
- Research Site
-
Vancouver, Canadá, V5Z 3N9
- Research Site
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canadá
- Research Site
-
-
-
-
-
Glostrup, Dinamarca
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Research Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Research Site
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97232
- Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Research Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
- Research Site
-
-
-
-
-
Helsinki, Finlandia, 00290
- Research Site
-
-
-
-
-
Montpellier, Francia, 74103
- Research Site
-
-
-
-
-
Nijmegen, Países Bajos
- Research Site
-
-
-
-
-
London, Reino Unido, EC1V 2PD
- Research Site
-
Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Research Site
-
Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
- Research Site
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Están dispuestos y son capaces de dar su consentimiento informado para participar en el estudio.
- Tener un fenotipo clínico y diagnóstico genético confirmado de CHM.
- Tener enfermedad activa clínicamente visible dentro de la región macular.
- Están dispuestos y son capaces de someterse a exámenes oftalmológicos una vez cada 4 meses hasta por 20 meses.
- Tener una BCVA mejor o igual a 6/60 (20/200; decimal 0.1; LogMAR 1.0; 34-38 letras ETDRS) en al menos un ojo.
Criterios clave de exclusión:
- Tener antecedentes de ambliopía en el ojo elegible.
- Tiene cualquier otra enfermedad/trastorno ocular o no ocular significativo en el ojo elegible que, en opinión del investigador, pueda poner al sujeto en riesgo debido a la participación en el estudio, influir en los resultados del estudio o influir en la capacidad del sujeto para participar en el estudio.
- Haber participado en un estudio de investigación intervencionista en los últimos 6 meses.
NOTA: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio en la agudeza visual mejor corregida (BCVA) utilizando el Estudio de retinopatía diabética de tratamiento temprano (EDTRS)
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 20
|
La BCVA se evaluará para ambos ojos utilizando el gráfico de agudeza visual (VA) del Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS).
La prueba de BCVA debe realizarse antes de la dilatación de la pupila y la refracción a distancia debe realizarse antes de medir la BCVA.
Inicialmente, las letras se leen a una distancia de 4 metros del gráfico.
Si se leen <20 letras a 4 metros, se debe realizar la prueba a 1 metro.
La BCVA debe informarse como el número de letras leídas correctamente por el participante utilizando la escala ETDRS (que va de 0 a 100 letras) en el ojo del estudio.
Cuanto menor sea el número de letras leídas correctamente en la tabla optométrica, peor será la visión (o agudeza visual).
Un aumento en el número de letras leídas correctamente significa que la visión ha mejorado.
|
Hasta el Mes 20
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio desde el punto de partida en el rendimiento de lectura utilizando textos internacionales de velocidad de lectura (IReST)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
|
El rendimiento de lectura se evaluará antes de la dilatación de la pupila.
|
Línea de base hasta el mes 12
|
|
Cambio desde la línea de base en Color Vision
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
|
La visión del color se evaluará antes de la dilatación de la pupila.
Cada ojo se evaluará por separado y en el mismo orden.
|
Línea de base hasta el mes 12
|
|
Cambio desde la línea de base en los campos visuales
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
|
La progresión de los defectos en los campos visuales se evaluará en ambos ojos mediante un equipo de perimetría.
|
Línea de base hasta el mes 12
|
|
Cambio desde el inicio en la sensibilidad al contraste
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
|
La sensibilidad al contraste se medirá para ambos ojos, antes de la dilatación de la pupila, utilizando un gráfico de Pelli Robson.
|
Línea de base hasta el mes 12
|
|
Cambio desde el inicio en el adelgazamiento de la retina mediante tomografía de coherencia óptica de dominio espectral (SD-OCT)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 20
|
Las mediciones SD-OCT se realizarán después de la dilatación de la pupila del participante.
|
Línea de base hasta el mes 20
|
|
Cambio desde el inicio en el área de tejido retinal viable usando autofluorescencia de fondo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 20
|
Fundus Autofluorescence se realizará después de la dilatación de la pupila del participante para evaluar los cambios en el área de tejido retinal viable.
|
Línea de base hasta el mes 20
|
|
Cambio desde el inicio en la sensibilidad retinal mediante microperimetría
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 20
|
Se realizará una microperimetría de evaluación de la integridad del analizador macular (MAIA) en ambos ojos para evaluar los cambios en la sensibilidad de la retina dentro de la mácula.
|
Línea de base hasta el mes 20
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
30 de junio de 2015
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de octubre de 2020
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de octubre de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de noviembre de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de noviembre de 2017
Publicado por primera vez (ACTUAL)
2 de diciembre de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
10 de febrero de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de febrero de 2023
Última verificación
1 de febrero de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 273CH001
- NSR-CHM-OS1 (OTRO: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
De acuerdo con la Política de intercambio de datos y transparencia de ensayos clínicos de Biogen en http://clinicalresearch.biogen.com/
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .