Natural History of the Progression of Choroideremia Study (NIGHT)
9. februar 2023 oppdatert av: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
Målet med denne naturhistoriske studien er å få en bedre forståelse av progresjonen av choroideremia (CHM) og legge til kunnskapsgrunnlaget for denne sjeldne sykdommen.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Detaljert beskrivelse
Denne studien ble tidligere lagt ut av NightstaRx Ltd.
I oktober 2020 ble sponsing av forsøket overført til Biogen.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
319
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
São Paulo, Brasil, 04552-050
- Research Site
-
-
-
-
-
Montréal, Canada, H3A 0E7
- Research Site
-
Vancouver, Canada, V5Z 3N9
- Research Site
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada
- Research Site
-
-
-
-
-
Glostrup, Danmark
- Research Site
-
-
-
-
-
Helsinki, Finland, 00290
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- Research Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- Research Site
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97232
- Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75231
- Research Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forente stater, 53705
- Research Site
-
-
-
-
-
Montpellier, Frankrike, 74103
- Research Site
-
-
-
-
-
Nijmegen, Nederland
- Research Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, EC1V 2PD
- Research Site
-
Manchester, Storbritannia, M13 9WL
- Research Site
-
Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
- Research Site
-
-
-
-
-
Bonn, Tyskland, 53127
- Research Site
-
Tübingen, Tyskland
- Research Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Er villig og i stand til å gi informert samtykke for deltakelse i studien.
- Har en klinisk fenotype og bekreftet genetisk diagnose av CHM.
- Har aktiv sykdom klinisk synlig innenfor makularegionen.
- Er villig og i stand til å gjennomgå oftalmologiske undersøkelser en gang hver 4. måned i inntil 20 måneder.
- Ha en BCVA bedre enn eller lik 6/60 (20/200; desimal 0,1; LogMAR 1,0; 34-38 ETDRS-bokstaver) i minst ett øye.
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Har en historie med amblyopi i det kvalifiserte øyet.
- Har en annen betydelig okulær eller ikke-okulær sykdom/lidelse i det kvalifiserte øyet som, etter etterforskerens oppfatning, kan sette forsøkspersonen i fare på grunn av deltakelse i studien, påvirke resultatene av studien eller påvirke forsøkspersonens evne til å delta i studien.
- Har deltatt i en intervensjonsforskningsstudie de siste 6 månedene.
MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i best korrigert synsskarphet (BCVA) ved bruk av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (EDTRS)
Tidsramme: Opp til måned 20
|
BCVA vil bli vurdert for begge øyne ved hjelp av Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) synsskarphet (VA).
BCVA-test bør utføres før pupillutvidelse, og avstandsbrytning bør utføres før BCVA måles.
Innledningsvis leses bokstaver i en avstand på 4 meter fra kartet.
Hvis <20 bokstaver leses på 4 meter, bør testing på 1 meter utføres.
BCVA skal rapporteres som antall bokstaver lest korrekt av deltakeren ved å bruke ETDRS-skalaen (fra 0 til 100 bokstaver) i studieøyet.
Jo lavere antall bokstaver som er lest riktig på øyediagrammet, desto dårligere er synet (eller synsskarphet).
En økning i antall bokstaver som er lest riktig betyr at synet har blitt bedre.
|
Opp til måned 20
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i leseytelse ved å bruke internasjonale lesehastighetstekster (IReST)
Tidsramme: Baseline opp til måned 12
|
Leseprestasjoner vil bli evaluert før pupillutvidelse.
|
Baseline opp til måned 12
|
|
Endre fra Baseline i Color Vision
Tidsramme: Baseline opp til måned 12
|
Fargesyn vil bli testet før pupillutvidelse.
Hvert øye vil bli testet separat og i samme rekkefølge.
|
Baseline opp til måned 12
|
|
Endre fra grunnlinje i visuelle felt
Tidsramme: Baseline opp til måned 12
|
Progresjonen av defekter i synsfelt vil bli vurdert i begge øyne ved hjelp av perimetriutstyr.
|
Baseline opp til måned 12
|
|
Endre fra baseline i kontrastfølsomhet
Tidsramme: Baseline opp til måned 12
|
Kontrastfølsomhet vil bli målt for begge øyne, før pupillutvidelse, ved hjelp av et Pelli Robson-diagram.
|
Baseline opp til måned 12
|
|
Endring fra baseline i retinal tynning ved bruk av Spectral Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT)
Tidsramme: Baseline opp til måned 20
|
SD-OCT målinger vil bli utført etter utvidelse av deltakerens pupill.
|
Baseline opp til måned 20
|
|
Endring fra baseline i området med levedyktig netthinnevev ved å bruke fundus autofluorescens
Tidsramme: Baseline opp til måned 20
|
Fundus Autofluorescens vil bli utført etter dilatasjon av deltakerens pupill for å vurdere endringer i området av levedyktig retinalvev.
|
Baseline opp til måned 20
|
|
Endring fra baseline i netthinnesensitivitet ved bruk av mikroperimetri
Tidsramme: Baseline opp til måned 20
|
Makulaanalysatorintegritetsvurdering (MAIA) mikroperimetri vil bli utført for begge øyne for å vurdere endringer i netthinnesensitivitet i makulaen.
|
Baseline opp til måned 20
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
30. juni 2015
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. oktober 2020
Studiet fullført (FAKTISKE)
1. oktober 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
24. november 2017
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. november 2017
Først lagt ut (FAKTISKE)
2. desember 2017
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
10. februar 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. februar 2023
Sist bekreftet
1. februar 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 273CH001
- NSR-CHM-OS1 (ANNEN: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
I samsvar med Biogens retningslinjer for åpenhet og datadeling i kliniske studier på http://clinicalresearch.biogen.com/
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .