Storia naturale della progressione dello studio della coroideremia (NIGHT)
9 febbraio 2023 aggiornato da: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
L'obiettivo di questo studio di storia naturale è quello di ottenere una migliore comprensione della progressione della coroideremia (CHM) e aggiungere alla base di conoscenze per questa malattia rara.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Questo studio è stato precedentemente pubblicato da NightstaRx Ltd.
Nell'ottobre 2020, la sponsorizzazione della sperimentazione è stata trasferita a Biogen.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
319
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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São Paulo, Brasile, 04552-050
- Research Site
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Montréal, Canada, H3A 0E7
- Research Site
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Vancouver, Canada, V5Z 3N9
- Research Site
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada
- Research Site
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Glostrup, Danimarca
- Research Site
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Helsinki, Finlandia, 00290
- Research Site
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Montpellier, Francia, 74103
- Research Site
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Bonn, Germania, 53127
- Research Site
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Tübingen, Germania
- Research Site
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Nijmegen, Olanda
- Research Site
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London, Regno Unito, EC1V 2PD
- Research Site
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Manchester, Regno Unito, M13 9WL
- Research Site
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Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
- Research Site
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- Research Site
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Florida
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- Research Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- Research Site
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Research Site
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97232
- Research Site
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
- Research Site
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53705
- Research Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- - Sono disposti e in grado di fornire il consenso informato per la partecipazione allo studio.
- Avere un fenotipo clinico e una diagnosi genetica confermata di CHM.
- Avere una malattia attiva clinicamente visibile all'interno della regione maculare.
- Sono disposti e in grado di sottoporsi a esami oftalmici una volta ogni 4 mesi per un massimo di 20 mesi.
- Avere un BCVA migliore o uguale a 6/60 (20/200; decimale 0.1; LogMAR 1.0; 34-38 lettere ETDRS) in almeno un occhio.
Criteri chiave di esclusione:
- Avere una storia di ambliopia nell'occhio idoneo.
- Avere qualsiasi altra malattia/disturbo oculare o non oculare significativo nell'occhio idoneo che, a giudizio dello sperimentatore, possa mettere a rischio il soggetto a causa della partecipazione allo studio, influenzare i risultati dello studio o influenzare la capacità del soggetto di partecipare allo studio.
- Aver partecipato a uno studio di ricerca interventistica negli ultimi 6 mesi.
NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Modifica dell'acuità visiva con la migliore correzione (BCVA) utilizzando l'Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (EDTRS)
Lasso di tempo: Fino al mese 20
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Il BCVA sarà valutato per entrambi gli occhi utilizzando il grafico dell'acuità visiva (VA) dello studio Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).
Il test BCVA deve essere eseguito prima della dilatazione della pupilla e la rifrazione della distanza deve essere eseguita prima della misurazione del BCVA.
Inizialmente, le lettere vengono lette a una distanza di 4 metri dal grafico.
Se vengono lette <20 lettere a 4 metri, è necessario eseguire il test a 1 metro.
BCVA deve essere riportato come numero di lettere lette correttamente dal partecipante utilizzando la scala ETDRS (che va da 0 a 100 lettere) nell'occhio dello studio.
Minore è il numero di lettere lette correttamente sulla mappa oculare, peggiore è la vista (o l'acuità visiva).
Un aumento del numero di lettere lette correttamente significa che la vista è migliorata.
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Fino al mese 20
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamento rispetto al basale nelle prestazioni di lettura utilizzando International Reading Speed Text (IReST)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
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Le prestazioni di lettura saranno valutate prima della dilatazione della pupilla.
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Basale fino al mese 12
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Cambia dalla linea di base in Color Vision
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
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La visione dei colori sarà testata prima della dilatazione della pupilla.
Ogni occhio sarà testato separatamente e nello stesso ordine.
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Basale fino al mese 12
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Modifica dalla linea di base nei campi visivi
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
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La progressione dei difetti nei campi visivi sarà valutata in entrambi gli occhi utilizzando apparecchiature perimetriche.
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Basale fino al mese 12
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Modifica dalla linea di base nella sensibilità al contrasto
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
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La sensibilità al contrasto verrà misurata per entrambi gli occhi, prima della dilatazione della pupilla, utilizzando un grafico di Pelli Robson.
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Basale fino al mese 12
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Variazione rispetto al basale dell'assottigliamento retinico utilizzando la tomografia a coerenza ottica del dominio spettrale (SD-OCT)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 20
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Le misurazioni SD-OCT verranno eseguite dopo la dilatazione della pupilla del partecipante.
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Basale fino al mese 20
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Variazione rispetto al basale nell'area del tessuto retinico vitale utilizzando l'autofluorescenza del fondo
Lasso di tempo: Basale fino al mese 20
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L'autofluorescenza del fondo verrà eseguita dopo la dilatazione della pupilla del partecipante per valutare i cambiamenti nell'area del tessuto retinico vitale.
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Basale fino al mese 20
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Variazione rispetto al basale della sensibilità retinica utilizzando la microperimetria
Lasso di tempo: Basale fino al mese 20
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La microperimetria di valutazione dell'integrità dell'analizzatore maculare (MAIA) sarà condotta per entrambi gli occhi per valutare i cambiamenti nella sensibilità retinica all'interno della macula.
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Basale fino al mese 20
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
30 giugno 2015
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 ottobre 2020
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
1 ottobre 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
24 novembre 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
30 novembre 2017
Primo Inserito (EFFETTIVO)
2 dicembre 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
10 febbraio 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
9 febbraio 2023
Ultimo verificato
1 febbraio 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 273CH001
- NSR-CHM-OS1 (ALTRO: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
In conformità con la Politica sulla trasparenza e la condivisione dei dati degli studi clinici di Biogen su http://clinicalresearch.biogen.com/
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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