Natural History of the Progression of Choroideremia Study (NIGHT)
9 februari 2023 uppdaterad av: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
Syftet med denna naturhistoriska studie är att få en bättre förståelse för progressionen av choroideremi (CHM) och lägga till kunskapsbasen för denna sällsynta sjukdom.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Denna studie har tidigare publicerats av NightstaRx Ltd.
I oktober 2020 överfördes sponsringen av försöket till Biogen.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
319
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
São Paulo, Brasilien, 04552-050
- Research Site
-
-
-
-
-
Glostrup, Danmark
- Research Site
-
-
-
-
-
Helsinki, Finland, 00290
- Research Site
-
-
-
-
-
Montpellier, Frankrike, 74103
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- Research Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- Research Site
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97232
- Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
- Research Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53705
- Research Site
-
-
-
-
-
Montréal, Kanada, H3A 0E7
- Research Site
-
Vancouver, Kanada, V5Z 3N9
- Research Site
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada
- Research Site
-
-
-
-
-
Nijmegen, Nederländerna
- Research Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, EC1V 2PD
- Research Site
-
Manchester, Storbritannien, M13 9WL
- Research Site
-
Oxford, Storbritannien, OX3 9DU
- Research Site
-
-
-
-
-
Bonn, Tyskland, 53127
- Research Site
-
Tübingen, Tyskland
- Research Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Är villig och kan ge informerat samtycke för deltagande i studien.
- Har en klinisk fenotyp och bekräftad genetisk diagnos av CHM.
- Har aktiv sjukdom kliniskt synlig inom makularegionen.
- Är villig och kan genomgå oftalmologiska undersökningar en gång var 4:e månad i upp till 20 månader.
- Ha en BCVA bättre än eller lika med 6/60 (20/200; decimal 0,1; LogMAR 1,0; 34-38 ETDRS bokstäver) i minst ett öga.
Viktiga uteslutningskriterier:
- Har en historia av amblyopi i det berättigade ögat.
- Har någon annan betydande okulär eller icke-okulär sjukdom/störning i det berättigade ögat som, enligt utredarens uppfattning, kan utsätta försökspersonen för risk på grund av deltagande i studien, påverka studiens resultat eller påverka försökspersonens förmåga att delta i studien.
- Har deltagit i en interventionell forskningsstudie under de senaste 6 månaderna.
OBS: Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i bäst korrigerad synskärpa (BCVA) med hjälp av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (EDTRS)
Tidsram: Upp till månad 20
|
BCVA kommer att bedömas för båda ögonen med hjälp av tidig behandling av diabetisk retinopatistudie (ETDRS) synskärpa (VA).
BCVA-test bör utföras före pupillvidgning, och avståndsbrytning bör utföras innan BCVA mäts.
Inledningsvis läses bokstäver på ett avstånd av 4 meter från sjökortet.
Om <20 bokstäver läses på 4 meter bör testning på 1 meter utföras.
BCVA ska rapporteras som antal bokstäver som läses korrekt av deltagaren med hjälp av ETDRS-skalan (från 0 till 100 bokstäver) i studieögat.
Ju lägre antal bokstäver som läses korrekt på ögondiagrammet, desto sämre syn (eller synskärpa).
En ökning av antalet korrekt lästa bokstäver innebär att synen har förbättrats.
|
Upp till månad 20
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändra från baslinjen i läsprestanda med hjälp av internationella läshastighetstexter (IReST)
Tidsram: Baslinje upp till månad 12
|
Läsprestanda kommer att utvärderas före pupillvidgning.
|
Baslinje upp till månad 12
|
|
Ändra från Baseline i Color Vision
Tidsram: Baslinje upp till månad 12
|
Färgseendet kommer att testas före pupillvidgning.
Varje öga kommer att testas separat och i samma ordning.
|
Baslinje upp till månad 12
|
|
Ändra från Baseline i Visual Fields
Tidsram: Baslinje upp till månad 12
|
Förloppet av defekter i synfält kommer att bedömas i båda ögonen med hjälp av perimetriutrustning.
|
Baslinje upp till månad 12
|
|
Ändra från Baseline i Kontrastkänslighet
Tidsram: Baslinje upp till månad 12
|
Kontrastkänsligheten kommer att mätas för båda ögonen, före pupillvidgning, med hjälp av ett Pelli Robson-diagram.
|
Baslinje upp till månad 12
|
|
Ändring från baslinjen i näthinneförtunning med Spectral Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT)
Tidsram: Baslinje upp till månad 20
|
SD-OCT-mätningar kommer att utföras efter dilatation av deltagarens pupill.
|
Baslinje upp till månad 20
|
|
Förändring från baslinjen i området för livskraftig näthinnevävnad med hjälp av fundusautofluorescens
Tidsram: Baslinje upp till månad 20
|
Fundus Autofluorescens kommer att utföras efter dilatation av deltagarens pupill för att bedöma förändringar i området för livskraftig näthinnevävnad.
|
Baslinje upp till månad 20
|
|
Ändring från baslinjen i näthinnekänslighet med hjälp av mikroperimetri
Tidsram: Baslinje upp till månad 20
|
Makulaanalysatorintegritetsbedömning (MAIA) mikroperimetri kommer att utföras för båda ögonen för att bedöma förändringar i retinal känslighet i gula fläcken.
|
Baslinje upp till månad 20
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
30 juni 2015
Primärt slutförande (FAKTISK)
1 oktober 2020
Avslutad studie (FAKTISK)
1 oktober 2020
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
24 november 2017
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 november 2017
Första postat (FAKTISK)
2 december 2017
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
10 februari 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
9 februari 2023
Senast verifierad
1 februari 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 273CH001
- NSR-CHM-OS1 (ÖVRIG: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
I enlighet med Biogens Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policy på http://clinicalresearch.biogen.com/
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .