Natural History of the Progression of Choroideremia Study (NIGHT)
9 februari 2023 bijgewerkt door: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
Het doel van deze natuurhistorische studie is om een beter begrip te krijgen van de progressie van choroideremia (CHM) en om de kennisbasis voor deze zeldzame ziekte aan te vullen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie is eerder gepost door NightstaRx Ltd.
In oktober 2020 werd de sponsoring van de proef overgedragen aan Biogen.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
319
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
São Paulo, Brazilië, 04552-050
- Research Site
-
-
-
-
-
Montréal, Canada, H3A 0E7
- Research Site
-
Vancouver, Canada, V5Z 3N9
- Research Site
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada
- Research Site
-
-
-
-
-
Glostrup, Denemarken
- Research Site
-
-
-
-
-
Bonn, Duitsland, 53127
- Research Site
-
Tübingen, Duitsland
- Research Site
-
-
-
-
-
Helsinki, Finland, 00290
- Research Site
-
-
-
-
-
Montpellier, Frankrijk, 74103
- Research Site
-
-
-
-
-
Nijmegen, Nederland
- Research Site
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, EC1V 2PD
- Research Site
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
- Research Site
-
Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- Research Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Research Site
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97232
- Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
- Research Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53705
- Research Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Bereid en in staat zijn om geïnformeerde toestemming te geven voor deelname aan het onderzoek.
- Een klinisch fenotype en een bevestigde genetische diagnose van CHM hebben.
- Een actieve ziekte hebben die klinisch zichtbaar is in het maculaire gebied.
- Bereid en in staat zijn om gedurende maximaal 20 maanden eens in de 4 maanden een oogheelkundig onderzoek te ondergaan.
- Een BCVA hebben die beter is dan of gelijk is aan 6/60 (20/200; decimaal 0,1; LogMAR 1,0; 34-38 ETDRS-letters) in ten minste één oog.
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Heb een voorgeschiedenis van amblyopie in het in aanmerking komende oog.
- U heeft een andere significante oculaire of niet-oculaire ziekte/aandoening in het in aanmerking komende oog die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon in gevaar kan brengen vanwege deelname aan het onderzoek, de resultaten van het onderzoek kan beïnvloeden of het vermogen van de proefpersoon om deelnemen aan de studie.
- Hebben deelgenomen aan een interventionele onderzoeksstudie in de afgelopen 6 maanden.
OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) met behulp van de Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (EDTRS)
Tijdsspanne: Tot maand 20
|
BCVA wordt voor beide ogen beoordeeld met behulp van de Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) visual acuity (VA) chart.
BCVA-test moet worden uitgevoerd voorafgaand aan pupilverwijding en afstandsrefractie moet worden uitgevoerd voordat BCVA wordt gemeten.
Aanvankelijk worden brieven gelezen op een afstand van 4 meter van de kaart.
Als er op 4 meter afstand <20 letters worden gelezen, moet er op 1 meter worden getest.
BCVA moet worden gerapporteerd als het aantal correct gelezen letters door de deelnemer met behulp van de ETDRS-schaal (variërend van 0 tot 100 letters) in het onderzoeksoog.
Hoe lager het aantal correct gelezen letters op de ooggrafiek, hoe slechter het gezichtsvermogen (of de gezichtsscherpte).
Een toename van het aantal correct gelezen letters betekent dat het gezichtsvermogen is verbeterd.
|
Tot maand 20
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline in leesprestaties met behulp van International Reading Speed Texts (IReST)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
|
De leesprestaties worden geëvalueerd voorafgaand aan pupilverwijding.
|
Basislijn tot maand 12
|
|
Verander van basislijn in kleurzicht
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
|
Kleurwaarneming wordt getest voorafgaand aan pupilverwijding.
Elk oog wordt afzonderlijk en in dezelfde volgorde getest.
|
Basislijn tot maand 12
|
|
Verandering van basislijn in visuele velden
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
|
De progressie van defecten in gezichtsveld zal in beide ogen worden beoordeeld met behulp van perimetrie-apparatuur.
|
Basislijn tot maand 12
|
|
Verandering van basislijn in contrastgevoeligheid
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
|
De contrastgevoeligheid wordt gemeten voor beide ogen, voorafgaand aan pupilverwijding, met behulp van een Pelli Robson-kaart.
|
Basislijn tot maand 12
|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in dunner wordend netvlies met behulp van Spectral Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 20
|
SD-OCT-metingen worden uitgevoerd na verwijding van de pupil van de deelnemer.
|
Basislijn tot maand 20
|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in het gebied van levensvatbaar netvliesweefsel met behulp van fundus-autofluorescentie
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 20
|
Fundus Autofluorescentie zal worden uitgevoerd na verwijding van de pupil van de deelnemer om veranderingen in het gebied van levensvatbaar netvliesweefsel te beoordelen.
|
Basislijn tot maand 20
|
|
Wijziging van de basislijn in de gevoeligheid van het netvlies met behulp van microperimetrie
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 20
|
Macular Analyzer Integrity Assessment (MAIA) microperimetrie zal voor beide ogen worden uitgevoerd om veranderingen in de gevoeligheid van het netvlies in de macula te beoordelen.
|
Basislijn tot maand 20
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
30 juni 2015
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
1 oktober 2020
Studie voltooiing (WERKELIJK)
1 oktober 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
24 november 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
30 november 2017
Eerst geplaatst (WERKELIJK)
2 december 2017
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
10 februari 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
9 februari 2023
Laatst geverifieerd
1 februari 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 273CH001
- NSR-CHM-OS1 (ANDER: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
In overeenstemming met het beleid inzake transparantie van klinische onderzoeken en het delen van gegevens van Biogen op http://clinicalresearch.biogen.com/
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .