Registr roztroušené sklerózy v Argentině (RelevarEM) (RelevarEM)

Roztroušená skleróza (RS) je chronické degenerativní onemocnění autoimunitní etiologie, které postihuje mladé dospělé ve věku 18 až 35 let a je první příčinou tělesného postižení netraumatického původu v několika zemích světa.

RS je histopatologicky charakterizována přítomností zánětlivých plaků v bílé hmotě spojených s přítomností axonálního poškození. Klinicky lze od nemoci odlišit čtyři evoluční průběhy: formu, ve které dochází k zánětlivým vzplanutím postihujícím mozek a kterou pacient označuje jako relapsy a remise (RRMS). Tato forma ve většině případů a po letech vývoje vstupuje do trvalé progrese postižení známé jako sekundární progresivní fáze (SPMS), což je další klinická forma onemocnění. U menšího procenta pacientů může mít onemocnění od počátku progresivní průběh s přítomností některých interponovaných ohnisek, což je forma známá jako progresivní s relapsy (PRMS), a nakonec čtvrtá forma prezentace onemocnění se může manifestovat progrese postižení od počátku bez vzniku ohnisek v průběhu totéž známé jako primární progresivní forma (PPMS).

Jižní Amerika je oblast s nízkým středním rizikem RS s hlášenou prevalencí mezi 1,48 a 36 případy na 100 000 obyvatel. Příčina pozorovaných rozdílů ve frekvenci onemocnění mezi Evropou a Severní Amerikou ve srovnání s Jižní Amerikou není dodnes známa. Předpokládá se, že genetická predispozice by přispěla hlavně ke geografickým rozdílům v prevalenci RS; tento faktor sám o sobě však nemůže vysvětlit celkové rozdíly v riziku mezi populacemi.

Frekvence a rozšíření tohoto stavu byly popsány v několika částech světa, ale stále je nutné jej přesněji identifikovat v zemích a oblastech Jižní Ameriky.

Hlavním důvodem projektu RelevarEM je vytvoření registru založeného na webové platformě pro usnadnění sběru epidemiologických dat pacientů s RS z různých zdrojů v Argentině. Platforma poskytne data globálním způsobem, který ukáže četnost a distribuci onemocnění v našem prostředí za nízkou cenu.

Je důležité zmínit, že shromažďovaná data jsou součástí dat každodenní klinické praxe, aniž by to pro pacienta nebo lékaře znamenalo další práci a zbytečné postupy.

Cíle Primární cíl Vytvoření národního systému registru pro pacienty s RS s retrospektivním a prospektivním zjišťováním epidemiologických, diagnostických, prognostických, léčebných, sledování a údajů o přežití.

Metody Projekt si klade za cíl být striktně observačním longitudinálním záznamem, který bude navazovat na výsledky obvyklé klinické praxe u pacientů s RS. Žádné experimentální zásahy do registru nebudou.

Populace Každý pacient s diagnózou RS může být zapsán do registru. Aby se snížila možnost zkreslení při výběru, snažíme se zahrnout všechny pacienty s RS, kteří jsou ve sledování nebo tak zvažují každý účastník nebo výzkumník.

Kritéria pro zařazení

1. Pacienti, kteří splňují diagnostická kritéria pro RS podle validovaných kritérií.

Kritéria vyloučení

1. Pacienti, kteří nesplňují kritéria RS
2. Pacienti, kteří se rozhodnou neúčastnit se registru.

Design Registr se chová jako kohortová studie se vzorkem zachycených převládajících případů a po sobě jdoucích případů incidentů.

Sběr dat Vzorek Pro zahrnutí největšího náhodného vzorku převládajících případů a všech incidentů jsou navrženy dvě po sobě jdoucí strategie.

Jakmile je pacient identifikován a souhlasí s účastí, budou požadovaná data vložena do sběrné platformy speciálně navržené pro tento účel. Platforma, na které bude registr používán, bude webová platforma s omezeným přístupem uživatelem a heslem specifickým pro každého výzkumníka. Zadané registry bude zobrazovat pouze vyšetřovatel (osobní registr) a jakmile si to bude přát, bude moci sdílet registr s globální základnou (centrální registr) pro provádění globální komunikace. Při sdílení registru bude anonymizován a přístupná budou pouze data týkající se demografie a kliniky a data pacientů, jako je jméno, příjmení, nebudou analytikům viditelná, pokud budou načteny.

Proměnné ke sběru

Proměnné, které je třeba analyzovat pro hodnocení cílů projektu, jsou:

1. Demografické: věk, pohlaví, bydliště v době propuknutí nemoci a v době zápisu do registru
2. Administrativní: typ aktuálního zdravotního pojištění
3. Základní charakteristiky: Komorbidity, rok diagnózy, doplňkové studie provedené pro tuto diagnózu a léčba použitá pro komorbiditu.
4. Aktivita onemocnění před přijetím do registru: datum a počet předchozích relapsů a lokalizace relapsů.
5. Klinický obraz: charakteristika prvního symptomu, postižený funkční systém, zotavení tohoto prvního symptomu, postižené systémy, zotavení tohoto prvního relapsu a nálezy rezonance (prováděné s první klinickou epizodou).

6- Rozšířená stupnice stavu postižení (EDSS) 7. Použitá počáteční terapie. 8. Klinická a radiologická aktivita během sledování: přítomnost nových relapsů během klinického sledování a/nebo nových lézí MRI a EDSS.

9. Specifické změny léčby onemocnění během sledování 10. Důvody pro změnu léčby 11. Evoluce k sekundárně progresivním formám onemocnění 12. Bezpečnostní otázky při sledování

Plán statistické analýzy Toto je otevřený registr a velikost vzorku není založena na statistických úvahách. Hlavním cílem registru je popisná analýza týkající se demografických, klinických aspektů, aktivity onemocnění a bezpečnostních otázek při vstupu do registru a během sledování. Statistické analýzy budou provedeny na klinických parametrech, jako jsou výsledky relapsu a invalidity, které jsou součástí minimálního souboru dat. Analýzy lze také provádět na jiných parametrech obsažených v nahraných souborech dat.

Ochrana dat Regulační požadavky a ochrana osobních údajů musí být splněny v souladu s předpisy odpovídajícími každému účastníkovi.

Každý výzkumník v registru by měl každému potenciálnímu účastníkovi podrobně vysvětlit, z čeho se záznam skládá, a měl by poskytovat možnost klást otázky, které budou včas zodpovězeny. Každý pacient, který se chce zapojit do registru, musí podle každého nařízení souhlasit se sdílením jeho kodifikovaných a anonymizovaných informací s jinými záznamy za účelem analýzy a komunikace.

Institucionální etická komise musí registraci schválit nebo prohlásit, že se na ni nevztahuje potřeba schvalování i informovaného souhlasu.

Data budou nahrána hlavními výzkumnými pracovníky každého zúčastněného centra. Různé proměnné, které mají být shromážděny, budou získány z každodenní klinické praxe každého odborníka.

Důvěrnost pacienta Jak bylo uvedeno v předchozím bodě, jméno, adresa, datum narození, případně telefonní číslo pacienta bude ponecháno pouze v osobním registru a v okamžiku sdílení registrace do centrálního registru nebude zadáno. Záznamy pak budou identifikovány jedinečným kódem vygenerovaným iniciálami zkoušejícího a registračním číslem tohoto pacienta.

Po celou dobu bude dodržována ochrana identity a údajů pacienta v souladu s platnými právními předpisy národního práva na ochranu osobních údajů 25.326 (Habeas Data), v souladu s mezinárodní legislativou o registraci nemocí a ochraně osobních údajů. údaje a soukromé, podle 18. světového lékařského shromáždění v Helsinkách (1964), pokud je to vhodné. Právo na neúčast v registru bude vždy respektováno, aniž by to v každém případě znamenalo jakýkoli typ diskriminace, rozdílného zacházení nebo špatného zacházení s pacientem.

Vyloučení registrace Pokud se pacient nebo zkoušející kdykoli rozhodne odebrat registraci určitých pacientů z centrálního registru, mohou být vyloučeni z budoucího zasílání informací do centrálního registru. Informace, které byly dříve začleněny do rozhodnutí o odnětí registrace centrálního registru, zůstanou stejné. V případě, že chce zkoušející zrušit svou účast v registru, měl by o tom být informován jeden měsíc předem vědecký poradní výbor. Informace dříve nahrané do centrálního registru budou odstraněny z analýzy i z budoucí komunikace.