Rejestr stwardnienia rozsianego w Argentynie (RelevarEM) (RelevarEM)

Stwardnienie rozsiane (SM) to przewlekła choroba zwyrodnieniowa o etiologii autoimmunologicznej, która dotyka młodych dorosłych w wieku od 18 do 35 lat, będąc pierwszą przyczyną niesprawności fizycznej pochodzenia nieurazowego w kilku krajach świata.

Stwardnienie rozsiane charakteryzuje się histopatologicznie obecnością blaszek zapalnych w istocie białej związanych z obecnością uszkodzenia aksonów. Klinicznie można wyróżnić cztery przebiegi ewolucyjne choroby: postać, w której pojawiają się ogniska zapalne, które wpływają na mózg i które pacjent określa jako nawroty i remisje (RRMS). Ta postać, w większości przypadków i po latach ewolucji, wchodzi w trwałą progresję niepełnosprawności znaną jako wtórnie postępująca faza (SPMS), będąca kolejną kliniczną postacią choroby. U mniejszego odsetka pacjentów choroba może mieć od początku postępujący przebieg z obecnością kilku naprzemiennych ognisk, postać określana jako postępująca z nawrotami (PRMS), a wreszcie czwarta postać choroby może objawiać się z progresja niesprawności od samego początku bez wywoływania ognisk w przebiegu tej samej, znanej jako postać pierwotnie postępująca (PPMS).

Ameryka Południowa jest obszarem o niskim i średnim ryzyku wystąpienia SM, a częstość występowania wynosi od 1,48 do 36 przypadków na 100 000 mieszkańców. Przyczyna obserwowanych różnic w częstości występowania chorób między Europą a Ameryką Północną w stosunku do Ameryki Południowej jest do tej pory nieznana. Sugeruje się, że predyspozycje genetyczne przyczyniłyby się głównie do geograficznego zróżnicowania częstości występowania stwardnienia rozsianego; jednak sam ten czynnik nie może wyjaśnić ogólnych różnic ryzyka między populacjami.

Częstotliwość i rozmieszczenie tego schorzenia zostało opisane w kilku częściach świata, ale nadal konieczne jest jego dokładniejsze rozpoznanie w krajach i regionach Ameryki Południowej.

Głównym celem projektu RelevarEM jest utworzenie rejestru opartego na platformie internetowej w celu ułatwienia gromadzenia danych epidemiologicznych pacjentów z SM z wielu źródeł w Argentynie. Platforma dostarczy dane w sposób globalny, który pokaże częstotliwość i rozmieszczenie choroby w naszym środowisku przy niskich kosztach.

Należy zaznaczyć, że dane, które mają być gromadzone, stanowią część danych codziennej praktyki klinicznej, nie oznaczając dla pacjenta ani lekarza dodatkowej pracy ani niepotrzebnych procedur.

Cele Cel główny Stworzenie krajowego systemu rejestru pacjentów z SM z retrospektywnym i prospektywnym badaniem danych epidemiologicznych, diagnostycznych, prognostycznych, leczniczych, obserwacyjnych i dotyczących przeżycia.

Metody Projekt ma być ściśle obserwacyjnym zapisem podłużnym, który będzie podążał za wynikami zwykłej praktyki klinicznej u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym. W rejestrze nie będzie żadnych eksperymentalnych interwencji.

Populacja Do rejestru może zostać wpisany każdy pacjent, u którego zdiagnozowano SM. Aby zredukować możliwość stronniczości w wyborze, dąży się do włączenia wszystkich pacjentów ze stwardnieniem rozsianym, którzy są w obserwacji lub rozważani przez każdego uczestnika lub badacza.

Kryteria przyjęcia

1. Pacjenci spełniający kryteria diagnostyczne SM zgodnie z zatwierdzonymi kryteriami.

Kryteria wyłączenia

1. Pacjenci, którzy nie spełniają kryteriów SM
2. Pacjenci, którzy zdecydują się nie uczestniczyć w rejestrze.

Projekt Rejestr zachowuje się jak badanie kohortowe, z wychwytywaniem próbek najczęstszych przypadków i następujących po sobie incydentów.

Zbieranie danych Próba Proponowane są dwie kolejne strategie włączenia największej próby losowej przypadków powszechnych i wszystkich przypadków incydentów.

Gdy pacjent zostanie zidentyfikowany i wyrazi zgodę na udział, żądane dane zostaną wprowadzone na specjalnie do tego celu zaprojektowaną platformę gromadzenia danych. Platforma, na której będzie używany rejestr, będzie platformą internetową z ograniczonym dostępem przez użytkownika i hasło specyficzne dla każdego badacza. Wprowadzone rejestry będą widoczne tylko dla badacza (rejestr osobisty) i gdy ten sam sobie zażyczy, będzie mógł udostępnić rejestr globalnej bazie (rejestr centralny) w celu prowadzenia globalnej komunikacji. Podczas udostępniania rejestru zostanie on zanonimizowany i dostępne będą tylko dane dotyczące demografii i kliniki, a dane pacjenta, takie jak imię, nazwisko, nie będą widoczne dla analityków, jeśli zostaną załadowane.

Zmienne do zebrania

Zmienne, które należy przeanalizować w celu oceny celów projektu, to:

1. Dane demograficzne: wiek, płeć, miejsce zamieszkania w chwili zachorowania oraz w chwili wpisu do rejestru
2. Administracyjne: rodzaj aktualnego ubezpieczenia medycznego
3. Charakterystyka wyjściowa: choroby współistniejące, rok postawienia diagnozy, badania uzupełniające przeprowadzone dla tej diagnozy i leczenie zastosowane w przypadku choroby współistniejącej.
4. Aktywność choroby przed wpisem do rejestru: data i liczba wcześniejszych nawrotów oraz lokalizacja nawrotów.
5. Obraz kliniczny: charakterystyka pierwszego objawu, dotknięty układ funkcjonalny, powrót do pierwotnego objawu, dotknięte układy, powrót do poprzedniego nawrotu i wyniki rezonansu (wykonane z pierwszym epizodem klinicznym).

6- Rozszerzona skala stanu niepełnosprawności (EDSS) 7. Stosowana terapia początkowa. 8. Aktywność kliniczna i radiologiczna w okresie obserwacji: obecność nowych nawrotów w okresie obserwacji klinicznej i/lub nowych zmian w MRI i EDSS.

9. Specyficzne zmiany leczenia choroby podczas obserwacji 10. Przyczyny zmiany leczenia 11. Ewolucja do wtórnie postępujących postaci choroby 12. Kwestie bezpieczeństwa podczas obserwacji

Plan analizy statystycznej Jest to rejestr otwarty, a wielkość próby nie jest oparta na czynnikach statystycznych. Głównym celem rejestru jest analiza opisowa dotycząca aspektów demograficznych, klinicznych, aktywności choroby i kwestii bezpieczeństwa w momencie wpisu do rejestru i podczas obserwacji. Analizy statystyczne zostaną przeprowadzone na parametrach klinicznych, takich jak nawrót choroby i skutki niepełnosprawności, zawartych w minimalnym zbiorze danych. Analizy mogą być również wykonywane na innych parametrach zawartych w przesłanych zbiorach danych.

Ochrona danych Wymogi regulacyjne i ochrona danych osobowych muszą być spełnione zgodnie z przepisami odpowiednimi dla każdego uczestnika.

Każdy badacz w rejestrze powinien szczegółowo wyjaśnić każdemu potencjalnemu uczestnikowi, z którego składa się rejestr, i powinien zapewnić możliwość zadawania pytań, na które odpowiedzi zostaną udzielone w odpowiednim czasie. Każdy pacjent, który chce uczestniczyć w rejestrze, musi wyrazić zgodę, zgodnie z każdym rozporządzeniem, zezwalającą na udostępnianie jego informacji, skodyfikowanych i zanonimizowanych, innym rejestrom w celu analizy i komunikacji.

Instytucjonalna komisja etyki musi zatwierdzić rejestrację lub oświadczyć, że jest ona zwolniona z konieczności zatwierdzenia, a także uzyskać świadomą zgodę.

Dane zostaną przesłane przez głównych badaczy każdego uczestniczącego ośrodka. Różne zmienne, które należy zebrać, zostaną uzyskane z codziennej praktyki klinicznej każdego specjalisty.

Poufność pacjenta Jak wspomniano w poprzednim punkcie, imię i nazwisko, adres, data urodzenia lub numer telefonu pacjenta zostaną pozostawione jedynie w rejestrze osobowym iw momencie udostępnienia rejestracji do rejestru centralnego nie zostaną wpisane. Rekordy będą następnie identyfikowane za pomocą unikalnego kodu generowanego przez inicjały badacza i numer rejestracyjny tego pacjenta.

Przez cały czas ochrona tożsamości i danych pacjenta będzie przestrzegana zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa krajowego prawa ochrony danych osobowych 25.326 (Habeas Data), zgodnie z międzynarodowymi przepisami dotyczącymi rejestracji chorób i ochrony danych osobowych dane i prywatne, zgodnie z 18. Światowym Zgromadzeniem Medycznym w Helsinkach (1964), jeśli dotyczy. Prawo do nieuczestniczenia w rejestrze będzie przestrzegane przez cały czas, co w żadnym przypadku nie będzie oznaczać jakiejkolwiek dyskryminacji, odmiennego traktowania lub złego traktowania pacjenta.

Wykluczenie z rejestracji Jeżeli w dowolnym momencie pacjent lub badacz zdecyduje się wycofać rejestrację niektórych pacjentów z centralnego rejestru, mogą oni zostać wykluczeni z przyszłego przekazywania informacji do centralnego rejestru. Informacje zawarte wcześniej w decyzji o cofnięciu wpisu do rejestru centralnego pozostaną niezmienione. Jeżeli badacz chce wycofać swój udział w rejestrze, powinien to zgłosić z miesięcznym wyprzedzeniem naukowemu komitetowi doradczemu. Informacje przesłane wcześniej do centralnego rejestru zostaną usunięte z analizy, jak również z przyszłej komunikacji.