Registro della sclerosi multipla in Argentina (RelevarEM) (RelevarEM)

La sclerosi multipla (SM) è una malattia cronico degenerativa ad eziologia autoimmune che colpisce i giovani adulti tra i 18 ei 35 anni di età, essendo la prima causa di disabilità fisica di origine non traumatica in diversi paesi del mondo.

La SM è caratterizzata istopatologicamente dalla presenza di placche infiammatorie nella sostanza bianca associate alla presenza di danno assonale. Dal punto di vista clinico, si possono distinguere quattro decorsi evolutivi dalla malattia: una forma in cui si verificano focolai infiammatori che colpiscono il cervello e che il paziente definisce recidive e remissioni (SMRR). Questa forma, nella maggior parte dei casi e dopo anni di evoluzione, entra in una progressione sostenuta della disabilità nota come fase progressiva secondaria (SPMS) essendo un'altra forma clinica della malattia. In una percentuale minore di pazienti, la malattia può avere un decorso progressivo dall'inizio con la presenza di alcuni focolai interposti, una forma nota come progressiva con recidive (PRMS), e infine può manifestarsi la quarta forma di presentazione della malattia con progressione della disabilità fin dall'inizio senza originare focolai nel corso della stessa nota come forma primaria progressiva (PPMS).

Il Sud America è un'area a rischio medio-basso per la SM con una prevalenza segnalata compresa tra 1,48 e 36 casi ogni 100.000 abitanti. La causa delle differenze osservate nella frequenza della malattia tra Europa e Nord America rispetto al Sud America è sconosciuta fino ad oggi. Si suggerisce che la predisposizione genetica contribuirebbe principalmente alla variazione geografica nella prevalenza della SM; tuttavia, questo fattore da solo non può spiegare le differenze complessive di rischio tra le popolazioni.

La frequenza e la distribuzione di questa condizione è stata descritta in diverse parti del mondo, ma è ancora necessario identificarla più precisamente nei paesi e nelle regioni del Sud America.

Il motivo principale del progetto RelevarEM è la creazione di un registro basato su una piattaforma web per facilitare la raccolta di dati epidemiologici di pazienti affetti da SM da più fonti in Argentina. La piattaforma fornirà i dati in modo globale che mostreranno la frequenza e la distribuzione della malattia nel nostro ambiente a basso costo.

È importante ricordare che i dati da raccogliere fanno parte dei dati della pratica clinica quotidiana senza implicare per il paziente o il medico lavoro aggiuntivo e procedure non necessarie.

Obiettivi Obiettivo primario La creazione di un sistema di registri nazionali per i pazienti affetti da SM con indagine retrospettiva e prospettica dei dati epidemiologici, diagnostici, prognostici, terapeutici, di follow-up e di sopravvivenza.

Metodi Il progetto vuole essere una registrazione longitudinale rigorosamente osservazionale, che seguirà i risultati della pratica clinica abituale per i pazienti con SM. Non ci saranno interventi sperimentali in anagrafe.

Popolazione Qualsiasi paziente con diagnosi di SM può essere inserito nel registro. Al fine di ridurre la possibilità di bias nella selezione, si cerca di includere tutti i pazienti con SM che sono in follow-up o così considerati da ciascun partecipante o ricercatore.

Criterio di inclusione

1. Pazienti che soddisfano i criteri diagnostici per la SM secondo criteri convalidati.

Criteri di esclusione

1. Pazienti che non soddisfano i criteri della SM
2. Pazienti che decidono di non partecipare al registro.

Disegno Il registro si comporta come uno studio di coorte, con acquisizione di campioni di casi prevalenti e casi incidenti consecutivi.

Raccolta dati Campione Vengono proposte due strategie consecutive per l'inclusione del campione casuale più ampio di casi prevalenti e di tutti i casi incidenti.

Una volta identificato il paziente e acconsentito a partecipare, i dati richiesti verranno inseriti in una piattaforma di raccolta appositamente progettata per questo scopo. La piattaforma su cui verrà utilizzato il registro sarà una piattaforma web ad accesso riservato per utente e password specifica per ogni ricercatore. I registri inseriti verranno visualizzati solo dallo sperimentatore (registro personale) e una volta che lo stesso lo desidera, potrà condividere il registro con la base globale (registro centrale) per effettuare comunicazioni globali. Quando si condivide il registro, sarà reso anonimo e saranno accessibili solo i dati relativi ai dati demografici e alla clinica, e i dati del paziente come nome e cognome non saranno visibili agli analisti se è caricato.

Variabili da raccogliere

Le variabili da analizzare per valutare gli obiettivi del progetto sono:

1. Dati demografici: età, sesso, luogo di residenza al momento dell'insorgenza della malattia e al momento dell'iscrizione all'anagrafe
2. Amministrativo: tipo di copertura medica attuale
3. Caratteristiche basali: comorbidità, anno di diagnosi, studi complementari effettuati per quella diagnosi e trattamento utilizzato per la comorbidità.
4. Attività di malattia prima del ricovero in anagrafe: data e numero di recidive pregresse e localizzazione delle recidive.
5. Presentazione clinica: caratteristiche del primo sintomo, sistema funzionale colpito, recupero di quel primo sintomo, sistemi colpiti, recupero di quella prima recidiva e reperti di risonanza (eseguiti con il primo episodio clinico).

6- Scala ampliata dello stato di disabilità (EDSS) 7. Terapia iniziale utilizzata. 8. Attività clinica e radiologica durante il follow-up: presenza di nuove recidive durante il follow-up clinico e/o nuove lesioni RM ed EDSS.

9. Modifiche terapeutiche specifiche per la malattia durante il follow-up 10. Motivi del cambio di trattamento 11. Evoluzione in forme secondarie progressive della malattia 12. Problemi di sicurezza durante il follow-up

Piano di analisi statistica Questo è un registro aperto e la dimensione del campione non si basa su considerazioni statistiche. Un'analisi descrittiva è l'obiettivo principale del registro per quanto riguarda gli aspetti demografici, clinici, l'attività della malattia e i problemi di sicurezza all'ingresso nel registro e durante il follow-up. Verranno eseguite analisi statistiche su parametri clinici come la recidiva e gli esiti di disabilità, inclusi nel set di dati minimo. Le analisi possono essere eseguite anche su altri parametri inclusi nei set di dati caricati.

Protezione dei dati I requisiti normativi e la protezione dei dati personali devono essere completati secondo le normative corrispondenti a ciascun partecipante.

Ogni ricercatore nel registro dovrebbe spiegare in dettaglio a ciascun potenziale partecipante il record di cui è composto e dovrebbe fornire la possibilità di porre domande a cui verrà data risposta in modo tempestivo. Ogni paziente che desidera partecipare al registro deve acconsentire, secondo ogni regolamento, autorizzando che le sue informazioni, codificate e rese anonime, siano condivise con altri record per l'analisi e la comunicazione.

Un comitato etico istituzionale deve approvare la registrazione o dichiarare che è esente dalla necessità di approvazione così come il suo consenso informato.

I dati saranno caricati dai principali investigatori di ciascun centro partecipante. Le diverse variabili da raccogliere saranno ricavate dalla pratica clinica quotidiana di ciascun professionista.

Riservatezza del paziente Come accennato al punto precedente, il nome, l'indirizzo, la data di nascita o il numero di telefono del paziente verranno lasciati solo nell'anagrafica personale e al momento della condivisione dell'iscrizione all'anagrafe centrale non verranno inseriti. I record saranno quindi identificati da un codice univoco generato dalle iniziali dello sperimentatore e dal numero di registrazione di quel paziente.

In ogni momento, la protezione dell'identità e dei dati del paziente sarà osservata in conformità con le norme legali in vigore legge nazionale sulla protezione dei dati personali 25.326 (Dati Habeas), in conformità con la legislazione internazionale sulla registrazione delle malattie e sulla protezione dei dati personali dati e privati, secondo la 18a Assemblea medica mondiale di Helsinki (1964) quando applicabile. Il diritto alla non partecipazione all'anagrafe sarà sempre rispettato senza che ciò comporti in ogni caso alcun tipo di discriminazione, trattamento differenziato o maltrattamento nei confronti del paziente.

Esclusione della registrazione Se, in qualsiasi momento, il paziente o lo sperimentatore decidono di ritirare la registrazione di determinati pazienti dal registro centrale, possono essere esclusi dai futuri invii di informazioni al registro centrale. Le informazioni precedentemente incorporate nella decisione di revoca dell'iscrizione all'anagrafe centrale rimarranno nella stessa. Nel caso in cui lo sperimentatore desideri ritirare la sua partecipazione al registro, deve essere informato con un mese di anticipo al comitato consultivo scientifico. Le informazioni precedentemente caricate nel registro centrale saranno rimosse dall'analisi così come dalle future comunicazioni.