Register voor multiple sclerose in Argentinië (RelevarEM) (RelevarEM)

Multiple sclerose (MS) is een chronische degeneratieve ziekte van auto-immuun etiologie die jongvolwassenen tussen 18 en 35 jaar treft en in verschillende landen van de wereld de eerste oorzaak is van lichamelijke handicaps van niet-traumatische oorsprong.

MS wordt histopathologisch gekenmerkt door de aanwezigheid van inflammatoire plaques in de witte stof geassocieerd met de aanwezigheid van axonale schade. Klinisch zijn er vier evolutietrajecten te onderscheiden van de ziekte: een vorm waarbij ontstekingsuitbraken optreden die de hersenen aantasten en die door de patiënt worden aangeduid als relapses and remissions (RRMS). Deze vorm gaat in de meeste gevallen en na jaren van evolutie over in een aanhoudende progressie van de handicap die bekend staat als secundaire progressieve fase (SPMS), een andere klinische vorm van de ziekte. Bij een kleiner percentage van de patiënten kan de ziekte vanaf het begin een progressief beloop hebben met de aanwezigheid van enkele tussenliggende uitbraken, een vorm die bekend staat als progressief met recidieven (PRMS), en ten slotte kan de vierde vorm van presentatie van de ziekte zich manifesteren met progressie van invaliditeit vanaf het begin zonder uitbraken in de loop van dezelfde zogenaamde primaire progressieve vorm (PPMS).

Zuid-Amerika is een gebied met een laag tot gemiddeld risico voor MS met een gerapporteerde prevalentie van tussen de 1,48 en 36 gevallen per 100.000 inwoners. De oorzaak van waargenomen verschillen in ziektefrequentie tussen Europa en Noord-Amerika ten opzichte van Zuid-Amerika is tot op heden onbekend. Er wordt gesuggereerd dat genetische aanleg voornamelijk zou bijdragen aan de geografische variatie in de prevalentie van MS; deze factor alleen kan echter niet de algehele verschillen in risico tussen populaties verklaren.

De frequentie en verspreiding van deze aandoening is beschreven in verschillende delen van de wereld, maar het is nog steeds nodig om het nauwkeuriger te identificeren in de landen en regio's van Zuid-Amerika.

De belangrijkste reden voor het RelevarEM-project is de oprichting van een register op basis van een webplatform om het verzamelen van epidemiologische gegevens van MS-patiënten uit meerdere bronnen in Argentinië te vergemakkelijken. Het platform zal de gegevens op een globale manier verstrekken die de frequentie en verspreiding van de ziekte in onze omgeving tegen lage kosten zullen laten zien.

Het is belangrijk om te vermelden dat de te verzamelen gegevens deel uitmaken van de gegevens van de dagelijkse klinische praktijk zonder dat dit voor de patiënt of de arts extra werk en onnodige procedures met zich meebrengt.

Doelstellingen Primaire doelstelling Het opzetten van een landelijk registratiesysteem voor MS-patiënten met retrospectieve en prospectieve inventarisatie van epidemiologische, diagnostische, prognostische, behandelings-, follow-up- en overlevingsgegevens.

Methoden Het project beoogt een strikt observationeel longitudinaal dossier te zijn, dat de resultaten zal volgen van de gebruikelijke klinische praktijk voor patiënten met MS. Er zullen geen experimentele ingrepen in het register plaatsvinden.

Populatie Elke patiënt met de diagnose MS kan in het register worden ingevoerd. Om de kans op vertekening bij de selectie te verkleinen, wordt ernaar gestreefd om alle patiënten met MS op te nemen die in follow-up zijn of zo worden overwogen door elke deelnemer of onderzoeker.

Inclusiecriteria

1. Patiënten die voldoen aan de diagnostische criteria voor MS volgens gevalideerde criteria.

Uitsluitingscriteria

1. Patiënten die niet voldoen aan de criteria van MS
2. Patiënten die besluiten niet deel te nemen aan het register.

Opzet Het register gedraagt ​​zich als een cohortonderzoek, met steekproeven van veelvoorkomende gevallen en opeenvolgende incidenten.

Gegevensverzameling Steekproef Er worden twee opeenvolgende strategieën voorgesteld voor het opnemen van de grootste willekeurige steekproef van veel voorkomende gevallen en alle incidenten.

Zodra de patiënt is geïdentificeerd en toestemming heeft gegeven om deel te nemen, worden de gevraagde gegevens ingevoerd in een verzamelplatform dat speciaal voor dit doel is ontworpen. Het platform waarop het register zal worden gebruikt, zal een webplatform zijn met beperkte toegang per gebruiker en wachtwoord specifiek voor elke onderzoeker. De ingevoerde registers worden alleen weergegeven door de onderzoeker (persoonlijk register) en als deze dit wenst, kan hij het register delen met de wereldwijde basis (centraal register) om wereldwijde communicatie uit te voeren. Wanneer het register wordt gedeeld, wordt het geanonimiseerd en zijn alleen gegevens met betrekking tot de demografie en kliniek toegankelijk, en patiëntgegevens zoals naam en achternaam zijn niet zichtbaar voor analisten als het is geladen.

Variabelen die moeten worden verzameld

Variabelen die moeten worden geanalyseerd om de doelstellingen van het project te evalueren, zijn:

1. Demografisch: leeftijd, geslacht, woonplaats op het moment van aanvang van de ziekte en op het moment van inschrijving in het register
2. Administratief: type huidige medische dekking
3. Baseline-kenmerken: comorbiditeit, jaar van diagnose, aanvullende onderzoeken die voor die diagnose zijn uitgevoerd en gebruikte behandeling voor comorbiditeit.
4. Ziekteactiviteit voorafgaand aan opname in het register: datum en aantal eerdere terugvallen en plaats van terugvallen.
5. Klinische presentatie: kenmerken van het eerste symptoom, aangetast functioneel systeem, herstel van dat eerste symptoom, aangetaste systemen, herstel van die eerste terugval en bevindingen van resonantie (uitgevoerd met de eerste klinische episode).

6- Uitgebreide invaliditeitsstatusschaal (EDSS) 7. Initiële therapie gebruikt. 8. Klinische en radiologische activiteit tijdens follow-up: aanwezigheid van nieuwe recidieven tijdens klinische follow-up en/of nieuwe MRI-laesies en EDSS.

9. Specifieke veranderingen in de behandeling van de ziekte tijdens de follow-up 10. Redenen voor verandering van behandeling 11. Evolutie naar secundair progressieve vormen van de ziekte 12. Veiligheidsproblemen tijdens de follow-up

Statistisch analyseplan Dit is een open register en de steekproefomvang is niet gebaseerd op statistische overwegingen. Een beschrijvende analyse is het hoofddoel van het register met betrekking tot demografische, klinische aspecten, ziekteactiviteit en veiligheidskwesties bij registratie en tijdens de follow-up. Er zullen statistische analyses worden uitgevoerd op klinische parameters zoals terugval en invaliditeitsuitkomsten, opgenomen in de minimale dataset. Er kunnen ook analyses worden uitgevoerd op andere parameters die zijn opgenomen in de geüploade datasets.

Gegevensbescherming De wettelijke vereisten en bescherming van persoonlijke gegevens moeten worden ingevuld volgens de voorschriften die van toepassing zijn op elke deelnemer.

Elke onderzoeker in het register moet elke potentiële deelnemer in detail uitleggen waar het dossier uit bestaat en moet de mogelijkheid bieden om vragen te stellen die tijdig zullen worden beantwoord. Elke patiënt die aan het register wil deelnemen, moet volgens elk reglement toestemming geven om zijn informatie, gecodificeerd en geanonimiseerd, te delen met andere dossiers voor analyse en communicatie.

Een institutionele ethische commissie moet de registratie goedkeuren of verklaren dat ze is vrijgesteld van de vereiste goedkeuring, evenals haar geïnformeerde toestemming.

De gegevens worden geüpload door de hoofdonderzoekers van elk deelnemend centrum. De verschillende te verzamelen variabelen zullen worden verkregen uit de dagelijkse klinische praktijk van elke professional.

Patiëntgeheim Zoals vermeld in het vorige punt, wordt de naam, het adres, de geboortedatum of het telefoonnummer van de patiënt alleen in het persoonsregister achtergelaten en op het moment van delen wordt de registratie niet opgenomen in het centrale register. De records worden dan geïdentificeerd door een unieke code die wordt gegenereerd door de initialen van de onderzoeker en het registratienummer van die patiënt.

De bescherming van de identiteit en gegevens van de patiënt zal te allen tijde worden nageleefd in overeenstemming met de geldende wettelijke voorschriften nationale wetgeving inzake bescherming van persoonsgegevens 25.326 (Habeas Data), in overeenstemming met de internationale wetgeving inzake registratie van ziekten en bescherming van persoonlijke gegevens en privé, volgens de 18e World Medical Assembly van Helsinki (1964) indien van toepassing. Het recht op niet-deelname aan het register wordt te allen tijde gerespecteerd zonder dat dit in ieder geval enige vorm van discriminatie, differentiële behandeling of mishandeling jegens de patiënt impliceert.

Uitsluiting van registratie Indien de patiënt of de onderzoeker op enig moment besluit om de registratie van bepaalde patiënten uit de centrale registratie in te trekken, kunnen deze worden uitgesloten van toekomstige aanlevering van informatie aan de centrale registratie. De informatie die eerder was opgenomen in het besluit tot intrekking van de registratie van de centrale registratie blijft behouden. Indien de onderzoeker zijn deelname aan het register wenst in te trekken, dient hij dit één maand op voorhand te melden aan de wetenschappelijke adviescommissie. De informatie die eerder naar het centrale register is geüpload, wordt zowel uit de analyse als uit toekomstige communicatie verwijderd.