Multipel skleroseregister i Argentina (RelevarEM) (RelevarEM)

Multipel sklerose (MS) er en kronisk degenerativ sygdom med autoimmun ætiologi, der rammer unge voksne mellem 18 og 35 år, og er den første årsag til fysisk handicap af ikke-traumatisk oprindelse i flere lande i verden.

MS er karakteriseret histopatologisk ved tilstedeværelsen af ​​inflammatoriske plaques i det hvide stof forbundet med tilstedeværelsen af ​​aksonal skade. Klinisk kan der skelnes mellem fire evolutionære forløb fra sygdommen: en form, hvor der opstår betændelsesudbrud, som påvirker hjernen, og som patienten omtaler som tilbagefald og remissioner (RRMS). Denne form går i de fleste tilfælde og efter flere års udvikling ind i en vedvarende progression af handicappet kendt som sekundær progressiv fase (SPMS), som er en anden klinisk form for sygdommen. Hos en mindre procentdel af patienterne kan sygdommen have et progressivt forløb fra begyndelsen med tilstedeværelsen af ​​nogle indskudte udbrud, en form kendt som progressive med tilbagefald (PRMS), og endelig kan den fjerde form for præsentation af sygdommen vise sig med progression af invaliditet fra begyndelsen uden udbrud af oprindelse i løbet af det samme kendt som primær progressiv form (PPMS).

Sydamerika er et lav-middelrisikoområde for MS med en rapporteret prævalens på mellem 1,48 og 36 tilfælde pr. 100.000 indbyggere. Årsagen til observerede forskelle i sygdomshyppighed mellem Europa og Nordamerika i forhold til Sydamerika er ukendt til dato. Det foreslås, at genetisk disposition hovedsageligt vil bidrage til den geografiske variation i forekomsten af ​​MS; denne faktor alene kan dog ikke forklare de overordnede forskelle i risiko mellem populationer.

Hyppigheden og fordelingen af ​​denne tilstand er blevet beskrevet i flere dele af verden, men det er stadig nødvendigt at identificere det mere præcist i landene og regionerne i Sydamerika.

Hovedårsagen til RelevarEM-projektet er oprettelsen af ​​et register baseret på en webplatform for at lette indsamlingen af ​​epidemiologiske data om MS-patienter fra flere kilder i Argentina. Platformen vil levere dataene på en global måde, der vil vise hyppigheden og udbredelsen af ​​sygdommen i vores miljø til lave omkostninger.

Det er vigtigt at nævne, at de data, der skal indsamles, er en del af dataene i den daglige kliniske praksis, uden at det for patienten eller lægen indebærer yderligere arbejde samt unødvendige procedurer.

Mål Primært mål Oprettelse af et nationalt registersystem for MS-patienter med retrospektiv og prospektiv undersøgelse af epidemiologiske, diagnostiske, prognostiske, behandlings-, opfølgnings- og overlevelsesdata.

Metoder Projektet sigter mod at være en strengt observationel longitudinel registrering, som vil følge resultaterne af den sædvanlige kliniske praksis for patienter med MS. Der vil ikke være eksperimentelle indgreb i registret.

Population Enhver patient diagnosticeret med MS kan optages i registret. For at mindske muligheden for bias i udvælgelsen søges det at inkludere alle de patienter med MS, der er i opfølgning eller så overvejet af hver enkelt deltager eller forsker.

Inklusionskriterier

1. Patienter, der opfylder de diagnostiske kriterier for MS i henhold til validerede kriterier.

Eksklusionskriterier

1. Patienter, der ikke opfylder kriterierne for MS
2. Patienter, der beslutter sig for ikke at deltage i registret.

Design Registret opfører sig som en kohorteundersøgelse, med stikprøvefangst af fremherskende sager og på hinanden følgende hændelser.

Dataindsamling Prøve Der foreslås to på hinanden følgende strategier for at inkludere den største tilfældige stikprøve af fremherskende tilfælde og alle hændelsestilfælde.

Når patienten er identificeret og givet samtykke til at deltage, vil de anmodede data blive indtastet i en indsamlingsplatform, der er specielt designet til dette formål. Platformen, hvorpå registreringsdatabasen vil blive brugt, vil være en webplatform med begrænset adgang med bruger og adgangskode, der er specifik for hver forsker. De indtastede registre vil kun blive vist af efterforskeren (personregisteret), og når den samme ønsker det, vil det være i stand til at dele registeret med den globale base (centralt register) til at udføre global kommunikation. Når registret deles, vil det blive anonymiseret, og kun data relateret til demografien og klinikken vil være tilgængelige, og patientdata såsom navn, efternavn vil ikke være synlige for analytikere, hvis de er indlæst.

Variabler, der skal indsamles

Variabler, der skal analyseres for at evaluere projektets mål er:

1. Demografisk: alder, køn, bopæl på tidspunktet for sygdommens opståen og på tidspunktet for optagelse i registret
2. Administrativ: type af nuværende lægedækning
3. Baseline-karakteristika: Comorbiditeter, diagnoseår, supplerende undersøgelser lavet til denne diagnose og behandling anvendt for komorbiditet.
4. Sygdomsaktivitet forud for optagelse i registret: dato og antal tidligere tilbagefald og sted for tilbagefald.
5. Klinisk præsentation: karakteristika for det første symptom, det funktionelle system påvirket, genopretning af det første symptom, berørte systemer, genopretning af det første tilbagefald og fund af resonans (udført med den første kliniske episode).

6- Udvidet handicapstatusskala (EDSS) 7. Indledende terapi anvendt. 8. Klinisk og radiologisk aktivitet under opfølgning: Tilstedeværelse af nye tilbagefald under klinisk opfølgning og/eller nye MR-læsioner og EDSS.

9. Specifikke behandlingsændringer for sygdommen under opfølgning 10. Årsager til ændring af behandling 11. Udvikling til sekundære progressive former for sygdommen 12. Sikkerhedsproblemer under opfølgning

Statistisk analyseplan Dette er et åbent register, og stikprøvestørrelsen er ikke baseret på statistiske overvejelser. En deskriptiv analyse er registrets hovedformål med hensyn til demografiske, kliniske aspekter, sygdomsaktivitet og sikkerhedsspørgsmål ved registrering i registeret og under opfølgningen. Statistiske analyser vil blive udført på kliniske parametre såsom tilbagefald og invaliditetsudfald, inkluderet i minimumsdatasættet. Analyser kan også udføres på andre parametre inkluderet i de uploadede datasæt.

Databeskyttelse De lovgivningsmæssige krav og beskyttelse af personoplysninger skal udfyldes i henhold til de regler, der svarer til hver enkelt deltager.

Hver forsker i registret bør forklare detaljeret for hver potentiel deltager, journalen består af, og bør give mulighed for at stille spørgsmål, der vil blive besvaret rettidigt. Enhver patient, der ønsker at deltage i registret, skal i henhold til hver enkelt forordning give samtykke til, at deres oplysninger, kodificeret og anonymiseret, deles med andre journaler til analyse og kommunikation.

En institutionel etisk komité skal godkende registreringen eller erklære, at den er undtaget fra behovet for godkendelse samt sit informerede samtykke.

Dataene vil blive uploadet af de primære efterforskere i hvert deltagende center. De forskellige variabler, der skal indsamles, vil blive indhentet fra hver fagpersons daglige kliniske praksis.

Patientfortrolighed Som nævnt i det foregående punkt vil patientens navn, adresse, fødselsdato eller telefonnummer kun blive efterladt i personregistret, og på tidspunktet for deling af registreringen til det centrale register vil der ikke blive indført. Journalerne vil derefter blive identificeret med en unik kode, der genereres af initialerne på investigator og patientens registreringsnummer.

Til enhver tid vil beskyttelsen af ​​patientens identitet og data blive overholdt i overensstemmelse med de gældende lovbestemmelser i national lovgivning om beskyttelse af personoplysninger 25.326 (Habeas Data), i overensstemmelse med den internationale lovgivning om registrering af sygdomme og beskyttelse af personlige oplysninger data og privat, ifølge den 18. verdensmedicinske forsamling i Helsinki (1964), når det er relevant. Retten til ikke-deltagelse i registret vil til enhver tid blive respekteret, uden at dette under alle omstændigheder indebærer nogen form for forskelsbehandling, forskelsbehandling eller mishandling af patienten.

Udelukkelse af registrering Hvis patienten eller investigator på noget tidspunkt beslutter at trække registreringen af ​​visse patienter tilbage fra det centrale register, kan de blive udelukket fra fremtidige indsendelser af oplysninger til det centrale register. De oplysninger, der tidligere er indarbejdet i beslutningen om at tilbagekalde registreringen af ​​det centrale register, forbliver uændret. I tilfælde af at investigator ønsker at trække sin deltagelse i registret tilbage, skal det meddeles en måned i forvejen til den videnskabelige rådgivende komité. De oplysninger, der tidligere er uploadet til det centrale register, vil blive fjernet fra analysen samt fremtidig kommunikation.