Hodnocení nové intervence pro kojence ohrožené neurovývojovými poruchami (PIE)

Odůvodnění:

Poskytování intervence během kojeneckého věku, před úplným objevením se symptomů, které by vedly k diagnóze ND na základě behaviorálního fenotypu (např. porucha autistického spektra (ASD), porucha řeči nebo porucha pozornosti/hyperaktivita), je podporováno 4 předpoklady: (1) První dva roky života jsou zvláště aktivním obdobím neurálního vývoje. Díky rychlé synaptické proliferaci a zkušenostně ovlivněnému utváření funkční konektivity mohou být intervence zahájené v dětství mocné při podpoře typičtější nervové konektivity (2) Biologicky založené rozdíly u kojenců ohrožených ND vedou k pozorovatelným rozdílům ve smyslové reaktivitě a komunikaci. chování u většiny kojenců do 9-15 měsíců, před úplným objevením se diagnostických symptomů. (3) Rozdíly v chování dětí ovlivňují kvantitu a kvalitu reakcí rodičů. (4) Transakční procesy mezi rodiči a dětmi začínají v raném dětství a ovlivňují dlouhodobé výsledky dítěte. Na základě těchto premis vyšetřovatelé navrhují hodnocení „proof of concept“ nové intervence, Parents and Infants Engaged (PIE), pro prodromální kojence s rizikem ND. PIE je navržen tak, aby přímo ovlivnil reakce rodičů na chování běžně pozorované u kojenců ohrožených ND. Bez zásahu může toto chování selhat při vyvolání reakcí rodičů, které účinně podporují rozvoj komunikace dítěte. Rozsáhlý výzkum ukazuje pozitivní souvislosti mezi reakcí pečovatele a výsledky komunikace s dítětem. Schopnost reagovat je definována mnoha dimenzemi (tj. citlivost, nahodilost, povzbuzování, odpovídající zájmy/úroveň aktivity, fyzická náklonnost, kvalita jazykového vstupu [např. verbální lešení], reciprocita a sdílená kontrola), které se liší v rámci pečovatelů i mezi nimi. Děti hrají aktivní roli při získávání odpovědí od pečovatelů, přičemž zdůrazňují koregulační nebo transakční povahu těchto interakcí. To zahrnuje biobehaviorální koregulaci úrovní vzrušení. Zatímco mnoho výzkumů pochází ze studií typického vývoje, k podobným transakcím dochází u malých dětí s ND. Reakce rodičů se liší v závislosti na předchozím chování dítěte. Například rodiče častěji reagují a dávají verbální odpověď na gesta svých ročních dětí než na negesturální komunikační nabídky (vokalizace, pohledy, akce); také dospělí pravděpodobněji reagují na projevy podobné řeči než nemluvní vokalizace. Reakce rodičů zase předpovídá komunikační výsledky dětí s různými NÚ.

Cíle:

Specifický cíl 1: Vyhodnotit rozdílné změny v naladěné rodičovské reaktivitě po koučování ve dvou PIE doménách – reakce na variabilní kojeneckou (a) senzorickou reaktivitu (SR) nebo (b) prelingvistickou komunikaci (PC) – stejně jako kumulativní změny v naladěných rodičovských reakcích následující koučování na obou PIE doménách.

Specifický cíl 2: Odhadnout samostatné a kombinované účinky intervenčních domén PIE na zapojení rodičů a dětí a komunikaci s rodiči iniciovanou kojencem.

Specifický cíl 3: Určit, do jaké míry se autonomní indexy autoregulace kojenců mění v průběhu intervence PIE.

Nábor:

K identifikaci kojenců ohrožených neurovývojovými poruchami použijí vyšetřovatelé metodu populačního screeningu založenou na záznamech o narození v Severní Karolíně, doplněnou o distribuci pohlednic/letáků prostřednictvím lékařských ordinací a klinik veřejného zdraví a oznámení e-mailem a seznamem. Dokončené soupisy prvního roku (FYI) budou ohodnoceny a zkontrolovány na rizikový stav. Kojenci, kteří skórují jako ohrožení, budou označeni a tyto rodiny obdrží telefonický hovor s informací o výsledcích screeningu (kvalifikovaným/vyškoleným koordinátorem projektu) a budou pozváni ke komplexnějšímu posouzení vývoje.

Shrnutí opatření, která je třeba provést v každém časovém bodě hodnocení:

Základní/předběžná zkouška

• Úplné Mullenovy škály raného vzdělávání (MSEL)
• Sensory Processing Assessment (SPA)
• Brief Observation of Social Communication Change (BOSCC)
• (Protokol o respirační sinusové arytmii (RSA)/ hladině kožní vodivosti (SCL)
• Interakce rodič-dítě
• Pozor na protokol
• Dotazník o smyslových zkušenostech (SEQ)
• MacArthur Bates Communication Development Inventory (MB-CDI)
• Stupnice stresu rodičů

Posttest 1 (6-8 týdnů po předběžném testu):

• Interakce rodiče s dítětem
• SEKV

Posttest 2 (13-16 týdnů po předběžném testu):

• Receptivní a expresivní jazyk MSEL
• LÁZNĚ
• BOSCC
• Protokol RSA/SCL
• Interakce rodič-dítě
• Pozor na protokol
• SEKV
• Profil hodnocení intervence (pouze intervenční skupina)

Intervenční fáze studie budou používat randomizovanou srovnávací studii se dvěma fázemi. Pro fázi intervenční studie 1 se dyády zúčastní hodnotící baterie před testem; poté metodik projektu randomizuje rodiny vhodných kojenců, stratifikuje randomizaci podle věku (<13 měsíců, 30 dnů nebo ≥ 14 měsíců). Rodiny budou náhodně rozděleny do jednoho ze dvou léčebných ramen: rodiny ramene 1 se budou účastnit počátečního koučování v SR doméně PIE a rodiny ramene 2 se budou účastnit počátečního koučování na doméně PC PIE. Rodiny se zúčastní 6 koučovacích sezení ve svých příslušných léčebných skupinách a poté se vrátí na Posttest-1 (k otestování samostatných dopadů domén obsahu PIE na reakce rodičů a výsledky kojenců). Pro fázi intervenční studie 2 získají dyády v rameni 1 6 koučovacích sezení na doméně PC a dyády v rameni 2 obdrží 6 koučovacích sezení v doméně SR; koučování pro každou skupinu také zhodnotí jejich příslušnou obsahovou doménu koučovanou ve fázi intervenční studie 1. Poté se rodiny vrátí na Posttest-2 (k vyhodnocení účinků celé intervence PIE).

Vzhledem k omezením COVID-19 může být zásah proveden prostřednictvím videokonferenční platformy po dobu maximálně jednoho sezení. Místo osobního hodnocení pro Posttest-2 pro účastníky, kteří se nemohou osobně zúčastnit, budou shromažďovány pouze dotazníky pro rodiče.

Analýza dat:

Všechna data budou vyčištěna a zkontrolována na odlehlé hodnoty, chybějící data a distribuční nesrovnalosti. Tam, kde se distribuce chyb potenciálně odchylují od normálnosti nebo existuje podezření na heteroskedasticitu, budou testy kontrastů provedeny pomocí přesných (na převzorkování) neparametrických metod. Proporcionální výsledky budou před vložením do modelů obloukem transformovány. Pro výsledek frekvenčního počtu, pokud počty nejsou dostatečně velké (např. ≥ 8), aby byla vhodná normální aproximace k Poissonově rozdělení chyb, mohou být použity Poissonovy nebo negativní binomické regresní metody nebo neparametrické přístupy.

Všechny primární analýzy budou provedeny za účelem prozkoumání a priori kontrastů zájmu v rámci opakovaných měření. Primární zájem bude o kontrast skóre Pretest a Posttest-1 a kontrast skóre Pretest a Posttest-2 (časový efekt). Kromě toho budou modely obsahovat termíny pro účinky léčebného ramene a interakce mezi léčebnými rameny.

V Posttestu-1 vyšetřovatelé očekávají statisticky významné interakce v čase, léčebném rameni a mezi jednotlivými rameny, přičemž rodiče vykazují rozdílně vyšší vyladěné reakce na SR nebo PC dítěte v souladu s jejich příslušnými léčebnými rameny. Podle Posttestu-2 však vědci předpovídají skupinovou ekvivalenci v citlivosti bez rozdílů v čase. Následný test kontrastu mezi Posttestem-1 a Posttestem-2 ověří, že rodiče v rameni 1 si udrželi své naladěné zvýšení citlivosti SR, zatímco rodiče v rameni 2 „dohnali“ vyladěnou reakci SR a naopak pro vyladění PC. . U H2a vyšetřovatelé očekávají zvýšení zapojení do kloubů od Pretestu k Posttestu-1, s dalším zvýšením v Posttestu-2 (časové efekty) a žádné rozdílné léčebné účinky nebo interakce v žádném Posttestu. U H2b výzkumníci očekávají minimální zvýšení záměrné komunikace kojenců v Posttestu-1 v obou léčebných ramenech, se srovnatelným zlepšením (časové efekty) v každé skupině v Posttestu-2. Podobně u fyziologických měření zaměřených na H3a (měřeno pouze v Pretestu a Posttestu-2) výzkumníci očekávají srovnatelná zlepšení RSA a SCL (časový efekt) v obou ramenech.

Přestože vyšetřovatelé provádějí více statistických testů napříč výsledky a hypotézami při řešení konkrétních cílů, v tomto projektu je důležitější vyhnout se přehlédnutí statistických signálů účinnosti inovativního intervenčního přístupu PIE (chyby typu II), než se vyhnout nepravdivým tvrzením o účinnosti. (Chyby I. typu). Vyšetřovatelé se domnívají, že je předčasné používat konzervativní úpravy chybovosti typu I ve statistických testech, což by ohrozilo sílu statistických testů detekovat takové signály. Za předpokladu náboru 44 dyád kojenců-rodičů a umožnění 9% (n=4) míry předčasného ukončování školní docházky, což je v souladu s vysokou mírou udržení (> 95%) v našich předchozích intervenčních studiích, bude mít 40 dyád (20 na léčebnou větev). kompletní data pro analýzy. Za předpokladu konvenční chybovosti typu I 0,05, a vzájemné korelace mezi opakovanými měřeními od 0,3 do 0,7, velikost účinků léčebné skupiny detekovatelná s 0,80 statistická síla se bude pohybovat od f=0,37 do 0,42, respektive, což jsou velké standardizované efekty. Velikost časových efektů a efektů interakce mezi jednotlivými léčebnými rameny detekovatelné pomocí 0,80 výkon bude v rozsahu od 0,27 do 0,18, také v tomto pořadí, což jsou středně velké standardizované efekty. Studie je tedy nedostatečně schopná detekovat jakékoli, ale velké rozdíly mezi léčebnými rameny a středně velkými nebo většími účinky na časové a časové interakce mezi léčebnými rameny. Důležitější než statistická srovnání však je, že analýzy poskytnou klíčové popisné charakterizace účinků na rameno léčby ve dvou bodech posttestu (tj. průměry, mediány, proporce a rozptyly) na klíčové výsledky, stejně jako odhady velikosti účinku, které lze použít při plánování většího měřítka studie účinnosti intervence PIE.