Evaluación de una intervención novedosa para bebés en riesgo de trastornos del neurodesarrollo (PIE)

Razón fundamental:

Brindar intervención durante la infancia, antes de la aparición completa de los síntomas que conducirían a un diagnóstico de ND basado en un fenotipo conductual (p. ej., trastorno del espectro autista (TEA), trastorno del lenguaje o trastorno por déficit de atención/hiperactividad) está respaldado por 4 premisas: (1) Los primeros dos años de vida son un período especialmente activo de desarrollo neural. Debido a la rápida proliferación sináptica y la configuración de la conectividad funcional influenciada por la experiencia, las intervenciones iniciadas en la infancia pueden ser poderosas para promover una conectividad neuronal más típica (2) Las diferencias biológicas en los bebés en riesgo de ND conducen a diferencias observables en la reactividad sensorial y la comunicación comportamientos en la mayoría de los bebés entre los 9 y los 15 meses, antes de la aparición completa de los síntomas de diagnóstico. (3) Las diferencias en los comportamientos de los bebés influyen en la cantidad y calidad de las respuestas de los padres. (4) Los procesos transaccionales padre-hijo comienzan temprano en la infancia e impactan los resultados del niño a largo plazo. Sobre la base de estas premisas, los investigadores proponen una evaluación de "prueba de concepto" de una intervención novedosa, Parents and Infants Engaged (PIE), para bebés prodrómicos en riesgo de ND. PIE está diseñado para impactar directamente las respuestas de los padres a los comportamientos comúnmente observados en bebés en riesgo de ND. Sin intervención, es posible que estos comportamientos no logren provocar respuestas de los padres que sirvan de andamiaje para el desarrollo de la comunicación del niño. Una amplia investigación muestra asociaciones positivas entre la capacidad de respuesta del cuidador y los resultados de comunicación del niño. La capacidad de respuesta se define por múltiples dimensiones (es decir, sensibilidad, contingencia, estímulo, nivel de actividad/intereses coincidentes, afecto físico, calidad del lenguaje de entrada [por ejemplo, andamiaje verbal], reciprocidad y control compartido), que varían dentro y entre los cuidadores. Los niños juegan un papel activo en la obtención de respuestas de los cuidadores, enfatizando la naturaleza co-reguladora o transaccional de estas interacciones. Esto incluye la co-regulación bioconductual de los niveles de excitación. Mientras que mucha investigación proviene de estudios de desarrollo típico, ocurren transacciones similares con niños pequeños con ND. Las respuestas de los padres varían dependiendo de los comportamientos anteriores del niño. Por ejemplo, es más probable que los padres respondan y den una respuesta verbal a los gestos de sus hijos de un año que a las ofertas comunicativas no gestuales (vocalizaciones, mirada, acciones); además, es más probable que los adultos respondan a las vocalizaciones similares al habla de los bebés que a las que no lo son. La capacidad de respuesta de los padres, a su vez, predice los resultados de comunicación de los niños con variados ND.

Objetivos:

Objetivo específico 1: Evaluar los cambios diferenciales en la capacidad de respuesta de los padres en sintonía después del entrenamiento en dos dominios PIE: respuestas a la variable infantil (a) reactividad sensorial (SR) o (b) comunicación prelingüística (PC), así como cambios acumulativos en las respuestas de los padres en sintonía siguiendo el entrenamiento en ambos dominios PIE.

Objetivo específico 2: Estimar los efectos separados y combinados de los dominios de intervención de PIE en la participación de padres e hijos y la comunicación iniciada por el bebé con los padres.

Objetivo específico 3: Determinar en qué medida cambian los índices autonómicos de autorregulación infantil a lo largo de la intervención PIE.

Reclutamiento:

Para identificar a los bebés en riesgo de trastornos del neurodesarrollo, los investigadores utilizarán un método de detección de la población basado en registros de nacimiento en Carolina del Norte, complementado con la distribución de postales/volantes a través de consultorios médicos y clínicas de salud pública y anuncios por correo electrónico y listas de distribución. Los inventarios del primer año completos (FYI) se calificarán y evaluarán para determinar el estado de riesgo. Los bebés que puntúen en riesgo serán marcados y esas familias recibirán una llamada telefónica informándoles los resultados de la evaluación (por un coordinador de proyecto calificado/capacitado), y se les invitará a una evaluación de desarrollo más integral.

Resumen de las medidas que deben completarse en cada momento de la evaluación:

Línea de base/prueba previa

• Escalas completas de Mullen de aprendizaje temprano (MSEL)
• Evaluación del procesamiento sensorial (SPA)
• Breve Observación del Cambio en la Comunicación Social (BOSCC)
• (Arritmia sinusal respiratoria (RSA)/Protocolo de nivel de conductancia de la piel (SCL)
• Interacción padre-hijo
• Atención Siguiendo Protocolo
• Cuestionario de experiencias sensoriales (SEQ)
• Inventario de desarrollo de comunicación MacArthur Bates (MB-CDI)
• Escala de estrés para padres

Prueba posterior 1 (6 a 8 semanas después de la prueba previa):

• Interacción padre-hijo
• SEC

Prueba posterior 2 (13-16 semanas después de la prueba previa):

• MSEL Lenguaje receptivo y expresivo
• SPA
• BOSCC
• Protocolo RSA/SCL
• Interacción padre-hijo
• Atención Siguiendo Protocolo
• SEC
• Perfil de calificación de la intervención (solo grupo de intervención)

Las fases de intervención del estudio utilizarán un diseño de ensayo comparativo aleatorizado, con dos fases. Para la Fase 1 del Estudio de Intervención, las díadas participarán en la batería de evaluación Pretest; luego, el metodólogo del proyecto aleatorizará a las familias de los bebés elegibles, estratificando la aleatorización por edad (<13 meses, 30 días o ≥ 14 meses). Las familias se asignarán al azar a uno de los dos brazos de tratamiento: las familias del Brazo 1 participarán en el entrenamiento inicial en el dominio SR de PIE, y las familias del Brazo 2 participarán en el entrenamiento inicial en el dominio PC de PIE. Las familias participarán en 6 sesiones de entrenamiento en sus respectivos brazos de tratamiento y luego regresarán para la prueba posterior 1 (para probar los impactos separados de los dominios de contenido de PIE en las respuestas de los padres y los resultados de los bebés). Para la Fase 2 del Estudio de Intervención, las díadas en el Brazo 1 recibirán 6 sesiones de entrenamiento en el dominio PC, y las díadas en el Brazo 2 recibirán 6 sesiones de entrenamiento en el dominio SR; el entrenamiento para cada grupo también revisará su respectivo dominio de contenido entrenado en la Fase 1 del Estudio de Intervención. Luego, las familias regresarán para la Prueba Posterior-2 (para evaluar los efectos de la intervención PIE completa).

Debido a las restricciones por el COVID-19, la intervención podrá realizarse a través de la plataforma de videoconferencia por no más de una sesión. Solo se recopilarán cuestionarios de informes de padres en lugar de evaluaciones en persona para el Postest-2 para los participantes que no puedan asistir en persona.

Análisis de datos:

Todos los datos se limpiarán e inspeccionarán en busca de valores atípicos, datos faltantes e irregularidades en la distribución. Cuando las distribuciones de error se desvíen potencialmente de la normalidad, o se sospeche heterocedasticidad, las pruebas de los contrastes se realizarán utilizando métodos no paramétricos exactos (basados ​​en remuestreo). Los resultados proporcionales se transformarán en arco sen antes de introducirlos en los modelos. Para el resultado del conteo de frecuencia, si los conteos no son lo suficientemente grandes (p. ej., ≥ 8) como para que sea apropiada una aproximación normal a una distribución de error de Poisson, se pueden emplear métodos de regresión de Poisson o binomial negativo o enfoques no paramétricos.

Todos los análisis primarios se realizarán para explorar contrastes de interés a priori dentro de un marco de medidas repetidas. De interés principal será el contraste de las puntuaciones del Pretest con el Postest-1 y el contraste de las puntuaciones del Pretest con el Postest-2 (efecto del tiempo). Además, los modelos incluirán términos para los efectos del grupo de tratamiento y las interacciones del grupo de tratamiento por tiempo.

En Postest-1, los investigadores anticipan interacciones estadísticamente significativas de tiempo, brazo de tratamiento y brazo por tiempo, con padres que muestran respuestas sintonizadas diferencialmente mayores a SR o PC infantil, consistentes con su brazo de tratamiento respectivo. Sin embargo, mediante el Postest-2, los investigadores predicen la equivalencia de grupo en la capacidad de respuesta, sin efectos diferenciales en el tiempo. Una prueba de seguimiento del contraste entre el Post-test-1 y el Post-test-2 verificará que los padres en el Brazo 1 mantuvieron sus ganancias de respuesta SR sintonizada, mientras que los padres en el Brazo 2 "se pusieron al día" en la respuesta SR sintonizada, y viceversa para la sintonización de PC . Para H2a, los investigadores esperan aumentos en el compromiso conjunto desde la prueba previa a la prueba posterior 1, con aumentos adicionales en la prueba posterior 2 (efectos de tiempo) y sin efectos de brazo de tratamiento diferencial o interacciones en ninguna de las pruebas posteriores. Para H2b, los investigadores prevén aumentos mínimos en la comunicación intencional infantil en la prueba posterior 1 en cualquier brazo de tratamiento, con mejoras comparables (efectos temporales) en cada grupo en la prueba posterior 2. De manera similar, en las medidas fisiológicas que abordan H3a (medidas solo en Pretest y Postest-2), los investigadores anticipan mejoras comparables en RSA y SCL (efecto del tiempo) en ambos brazos.

Aunque los investigadores están realizando múltiples pruebas estadísticas a través de los resultados y las hipótesis para abordar los objetivos específicos, en este proyecto es más importante evitar pasar por alto las señales estadísticas de efectividad del innovador enfoque de intervención PIE (errores de Tipo II), que evitar afirmaciones falsas de efectividad. (Errores tipo I). Los investigadores creen que es prematuro, por lo tanto, emplear ajustes conservadores en las tasas de error de Tipo I en las pruebas estadísticas, lo que comprometería el poder de las pruebas estadísticas para detectar tales señales. Suponiendo el reclutamiento de 44 parejas de padres e hijos y permitiendo una tasa de abandono del 9 % (n = 4), lo que es consistente con las altas tasas de retención (> 95 %) en nuestros estudios de intervención anteriores, 40 parejas (20 por brazo de tratamiento) tendrán datos completos para los análisis. Suponiendo una tasa de error Tipo I convencional de .05, e intercorrelaciones entre las medidas repetidas de .3 a .7, la magnitud de los efectos del grupo de tratamiento detectable con un .80 el poder estadístico variará de f = .37 a .42, respectivamente, que son grandes efectos estandarizados. La magnitud de los efectos de tiempo y los efectos de interacción de brazo de tiempo por tratamiento detectables con un .80 la potencia oscilará entre .27 y .18, también respectivamente, que son efectos estandarizados de tamaño mediano. Por lo tanto, el estudio tiene poco poder estadístico para detectar diferencias grandes entre los brazos de tratamiento y efectos medianos o grandes en el tiempo y las interacciones entre el tiempo y el brazo de tratamiento. Sin embargo, lo que es más importante que las comparaciones estadísticas, los análisis producirán caracterizaciones descriptivas clave de los efectos del brazo de tratamiento en los dos puntos posteriores a la prueba (es decir, medias, medianas, proporciones y varianzas) en los resultados clave, así como estimaciones del tamaño del efecto que se puede utilizar en la planificación de un ensayo de eficacia a mayor escala de la intervención PIE.