对存在神经发育障碍风险的婴儿的新型干预措施的评估 (PIE)

理由：

在根据行为表型（例如，自闭症谱系障碍 (ASD)、语言障碍或注意力缺陷/多动障碍）导致诊断为 ND 的症状完全出现之前，在婴儿期提供干预得到 4 的支持前提： (1) 生命的头两年是神经发育特别活跃的时期。 由于突触的快速增殖和功能连接的经验影响塑造，在婴儿期开始的干预可能在促进更典型的神经连接方面是有力的 (2) 有 ND 风险的婴儿的基于生物学的差异导致感觉反应和沟通的明显差异大多数婴儿的行为在 9-15 个月大时，即在诊断症状完全出现之前。 (3) 婴儿行为的差异影响父母反应的数量和质量。 (4) 亲子交易过程在婴儿期早期就开始，并影响长期的儿童结果。 基于这些前提，研究人员提出了一种新干预措施的“概念证明”评估，父母和婴儿参与 (PIE)，用于有 ND 风险的前驱婴儿。 PIE 旨在直接影响父母对 ND 风险婴儿中常见行为的反应。 如果没有干预，这些行为可能无法引起父母的反应，而父母的反应有效地支撑了儿童沟通的发展。 广泛的研究表明，照顾者的反应能力与儿童沟通结果之间存在正相关关系。 响应性由多个维度定义（即敏感性、偶然性、鼓励、匹配的兴趣/活动水平、身体情感、语言输入质量 [例如，语言支架]、互惠和共享控制），这些维度在看护者内部和之间各不相同。 儿童在引起照顾者的反应方面发挥积极作用，强调这些互动的共同监管或交易性质。 这包括唤醒水平的生物行为协同调节。 虽然许多研究来自典型发育研究，但类似的交易发生在患有 ND 的幼儿身上。 父母的反应因孩子的上述行为而异。 例如，与非手势交际行为（发声、凝视、动作）相比，父母更有可能对他们一岁孩子的手势做出反应，并给出口头反应；此外，与非语音类发声相比，成人更可能对婴儿类语音的发声做出反应。 反过来，父母的反应可以预测患有不同 ND 的儿童的沟通结果。

目标：

具体目标 1：评估在两个 PIE 领域进行辅导后协调父母反应的差异变化 - 对可变婴儿 (a) 感官反应 (SR) 或 (b) 前语言交流 (PC) 的反应 - 以及协调父母反应的累积变化在两个 PIE 域的指导之后。

具体目标 2：估计 PIE 干预领域对亲子参与和婴儿发起的与父母的交流的单独和综合影响。

具体目标 3：确定婴儿自我调节的自主神经指标在 PIE 干预过程中的变化程度。

招聘：

为了识别有神经发育障碍风险的婴儿，研究人员将使用基于北卡罗来纳州出生记录的人口筛查方法，并通过医生办公室和公共卫生诊所以及电子邮件和列表服务公告分发明信片/传单作为补充。 将对已完成的第一年清单 (FYI) 进行评分并筛选风险状态。 得分高的婴儿将被标记，这些家庭将接到电话通知他们筛查结果（由合格/训练有素的项目协调员进行），他们将被邀请进行更全面的发育评估。

每个评估时间点需要完成的措施汇总：

基线/预测试

• 全马伦早期学习量表 (MSEL)
• 感官处理评估 (SPA)
• 社会传播变化的简要观察（BOSCC）
• （呼吸性窦性心律失常 (RSA)/皮肤电导水平 (SCL) 协议
• 亲子互动
• 注意遵循协议
• 感官体验问卷 (SEQ)
• 麦克阿瑟·贝茨沟通发展量表 (MB-CDI)
• 父母压力量表

后测 1（前测后 6-8 周）：

• 亲子互动
• 序列号

后测 2（前测后 13-16 周）：

• MSEL 接受和表达语言
• 温泉
• BOSCC
• RSA/SCL协议
• 亲子互动
• 注意遵循协议
• 序列号
• 干预评级概况（仅限干预组）

该研究的干预阶段将采用随机比较试验设计，分为两个阶段。 对于干预研究第 1 阶段，dyads 将参与预测试评估电池；然后项目方法学家将对符合条件的婴儿的家庭进行随机分组，按年龄（<13 个月、30 天或 ≥ 14 个月）对随机分组进行分层。 家庭将被随机分配到两个治疗组之一：第 1 组家庭将参与 PIE SR 域的初始辅导，第 2 组家庭将参与 PIE PC 域的初始辅导。 家庭将参加各自治疗组的 6 次辅导课程，然后返回进行 Posttest-1（以测试 PIE 内容领域对父母反应和婴儿结果的单独影响）。 对于干预研究第 2 阶段，Arm 1 中的 dyads 将在 PC 域上接受 6 次辅导课程，而 Arm 2 中的 dyads 将在 SR 域中接受 6 次辅导课；每个小组的辅导还将审查他们在干预研究阶段 1 中辅导的各自内容领域。然后家庭将返回进行 Posttest-2（以评估完整 PIE 干预的效果）。

由于 COVID-19 的限制，可以通过视频会议平台进行不超过一次的干预。 对于无法亲自参加的参与者，将仅收集家长报告问卷，以代替 Posttest-2 的现场评估。

数据分析：

所有数据都将被清理并检查异常值、缺失数据和分布不规则性。 如果误差分布可能偏离正态分布，或怀疑存在异方差性，则将使用精确（基于重采样的）非参数方法进行对比检验。 在将它们输入模型之前，比例结果将被转换。 对于频率计数结果，如果计数不够大（例如，≥ 8），泊松误差分布的正态近似是合适的，则可以采用泊松或负二项式回归方法或非参数方法。

将进行所有主要分析，以探索重复测量框架内的先验兴趣对比。 主要兴趣是前测与后测 1 分数的对比以及前测与后测 2 分数的对比（时间效应）。 此外，这些模型将包括治疗组效应和治疗组间相互作用的术语。

在 Posttest-1 中，研究人员预计具有统计学意义的时间、治疗组和按时间进行的相互作用，父母对婴儿 SR 或 PC 表现出不同程度的协调反应，这与他们各自的治疗组一致。 然而，通过 Posttest-2，研究人员预测组在反应方面是等价的，没有差异时间效应。 对 Posttest-1 和 Posttest-2 之间对比的后续测试将验证 Arm 1 中的父母保持了他们的调谐 SR 响应增益，而 Arm 2 中的父母“赶上了”调谐 SR 响应，反之亦然 PC 调谐. 对于 H2a，研究人员预计从 Pretest 到 Posttest-1 的联合参与度会增加，Posttest-2 会增加（时间效应），并且在任一 Posttest 中都没有不同的治疗组效应或相互作用。 对于 H2b，研究人员预计任一治疗组在 Posttest-1 时婴儿有意交流的增加极小，在 Posttest-2 时每组都有可比的改善（时间效应）。 同样，对于针对 H3a 的生理测量（仅在 Pretest 和 Posttest-2 测量），研究人员预计两组的 RSA 和 SCL（时间效应）有可比的改善。

尽管研究人员正在针对特定目标对结果和假设进行多项统计检验，但在该项目中，避免忽视创新 PIE 干预方法有效性的统计信号（II 类错误）比避免错误断言有效性更为重要（I 类错误）。 因此，研究人员认为，对统计测试中的 I 类错误率进行保守调整还为时过早，这会损害统计测试检测此类信号的能力。 假设招募了 44 个婴儿-父母二人组并允许 9% (n=4) 的辍学率，这与我们之前的干预研究中的高保留率 (> 95%) 一致，那么 40 个双人组（每个治疗组 20 个）将有完整的数据进行分析。 假设传统的 I 类错误率为 0.05， 和从 .3 到 .7 的重复测量之间的相互关系，用 .80 检测到的治疗组效应的大小 统计功效范围为 f=.37 至 .42， 分别是大的标准化效应。 0.80 可检测到的时间效应和治疗时间臂相互作用效应的大小 功率也分别从 0.27 到 0.18，这是中等大小的标准化效果。 因此，该研究不足以检测治疗组之间的任何差异，以及对时间和时间与治疗组相互作用的中等或更大的影响。 然而，比统计比较更重要的是，这些分析将在关键结果的两个后测试点（即均值、中位数、比例和方差）产生治疗组效应的关键描述性特征，以及影响大小估计可用于规划 PIE 干预的更大规模的功效试验。