Thrombosomes® u krvácejících trombocytopenických pacientů
13. dubna 2023 aktualizováno: Cellphire Therapeutics, Inc.
Fáze I, multicentrická, otevřená studie s eskalací dávky Thrombosomes® u krvácejících trombocytopenických pacientů ve třech kohortách
Tato studie hodnotí způsobem eskalace dávky bezpečnost a předběžný dopad na krvácení a předběžný účinek zvyšujících se dávek alogenních trombozomů na koagulační měření u pacientů s trombocytopenií.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Cíle této studie prováděné u trombocytopenických pacientů s modifikovaným krvácením 1. nebo 2. stupně Světové zdravotnické organizace (WHO) hodnotí bezpečnost infuze zvyšujících se dávek alogenních trombozomů u krvácení podle WHO a měření koagulace.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
24
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Bergen, Norsko
- Haukeland University Hospital
-
-
-
-
California
-
Duarte, California, Spojené státy, 91010
- City of Hope
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20016
- Georgetown University Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03766
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
- Hoxworth Blood Center/University of Cincinnati
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77092
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 74 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dospělí do 74 let s některým z následujících stavů: akutní leukémie (ALL nebo AML), myelodysplazie, aplazie a/nebo terapií (chemoterapie nebo ozařování) indukovaná aplazie kostní dřeně nebo hypoplazie s trombocytopenií (počet krevních destiček ≥ 5 000 a ≤ 70 000/ μL) po dobu minimálně 2 dnů. Může zahrnovat transplantaci kostní dřeně nebo příjemce kmenových buněk z periferní nebo pupečníkové krve, ale ne subjekty s onemocněním Graft-vs-Host.
- Hospitalizovaní pacienti (nebo pacienti ochotní být hospitalizováni 24 hodin po Rx) s modifikovaným skóre krvácení 1. stupně WHO (podskupina) nebo 2. stupně nebo s rizikem téhož do 4 týdnů od screeningu. Podskupina 1. stupně zahrnuje pacienty, kteří mají buď epistaxi, hematurii, orální petechie nebo krvácení v invazivních nebo jiných místech rány.
- Žádné léky na inhibitory krevních destiček během 5 dnů před infuzí a během bezprostředního 6denního období následného sledování studie.
Kritéria vyloučení:
- Hx nebo stav související s trombózou, embolií nebo vaskulární okluzí/ischémií, mimo jiné včetně: TIA, cévní mozkové příhody, IM, umístění stentu, náhrady a/nebo opravy chlopně
- V současné době s aktivní akutní infekcí nebo podezřením na infekci, jednorázová orální teplota ≥ 101 °F nebo teplota ≥ 100,4 °F udržovaná po dobu 1 hodiny za posledních 24 hodin. Subjekty užívající profylaktická antibiotika nejsou vyloučeny ze studie
- Koagulopatie nebo užívání antikoagulancií, které vedou k hodnotám PT nebo aPTT vyšším než 1,3násobek horní hranice normálního nebo zvýšeného D-dimeru sníženého fibrinogenu
- Anamnéza jakékoli dědičné koagulace nebo funkce krevních destiček, poruchy nebo ITP, TTP nebo HUS
- Příjem kyseliny tranexamové nebo jiných antifibrinolytik do 48 hodin před infuzí
- Rx s hodnoceným lékem s 1 měsícem infuze, jinak než pro léčbu jejich základního onemocnění
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: 9,45 x 10^7 trombozomů/kg
Kohorta 1
|
Lyofilizované krevní destičky
|
|
Experimentální: 1,89 x 10^8 trombozomů/kg
Kohorta 2
|
Lyofilizované krevní destičky
|
|
Experimentální: 3,78 x 10^8 trombozomů/kg
Kohorta 3
|
Lyofilizované krevní destičky
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet pacientů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: 30 dní
|
Celková frekvence (a počet a procento pacientů, kteří prodělali) TEAE včetně závažných nežádoucích reakcí na léky a událostí souvisejících s léčbou, které konkrétně definují pravidla pro pozastavení a ukončení studie (tj. tromboembolické příhody, akutní poškození plic, anafylaxe a smrt).
|
30 dní
|
|
Počet pacientů se závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TESAE)
Časové okno: 30 dní
|
Celková frekvence (a počet a procento pacientů, kteří prodělali) TESAE včetně závažných nežádoucích reakcí na léky a událostí souvisejících s léčbou, které specificky definují pravidla pro pozastavení a ukončení studie (tj. tromboembolické příhody, akutní poškození plic, anafylaxe a smrt).
|
30 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet krvácejících míst WHO se změnou stavu od výchozího stavu
Časové okno: 1, 6, 24 hodin a 6. den po infuzi
|
Změna stupně ve skóre hodnocení krvácení podle WHO v nejzávažnějším místě krvácení oproti výchozí hodnotě; Skóre hodnocení krvácení podle WHO se pohybuje od 1 do 4, přičemž vyšší čísla ukazují na horší krvácení.
|
1, 6, 24 hodin a 6. den po infuzi
|
|
Počet pacientů se změnou stupně ve skóre hodnocení krvácení podle WHO od výchozího stavu – skóre pacientů WHO v místě primárního krvácení
Časové okno: Výchozí stav, 1, 6, 24 hodin a den 6 po infuzi
|
Pacienti skóre WHO v místě primárního krvácení.
Skóre hodnocení krvácení podle WHO se pohybuje od 1 do 4, přičemž vyšší čísla ukazují na horší krvácení.
Maximální skóre hodnocení krvácení WHO pro pacienty ve studii bylo 2.
|
Výchozí stav, 1, 6, 24 hodin a den 6 po infuzi
|
|
Počet pacientů s posunem hemoglobinu od výchozí hodnoty
Časové okno: 1, 6, 24 hodin, den 3, 4, 5 a 6 po infuzi
|
Posun od výchozího klinického stavu měření hemoglobinu v různých časových bodech po infuzi
|
1, 6, 24 hodin, den 3, 4, 5 a 6 po infuzi
|
|
Počet pacientů s posunem od výchozí hodnoty v hematokritu
Časové okno: 1, 6, 24 hodin, den 3, 4, 5 a 6 po infuzi
|
Posun od výchozího klinického stavu měření hematokritu v různých časových bodech po infuzi
|
1, 6, 24 hodin, den 3, 4, 5 a 6 po infuzi
|
|
Počet nebo pacienti s posunem od výchozí hodnoty v koagulačních opatřeních 24 hodin po infuzi
Časové okno: 24 hodin po infuzi
|
Posun od výchozího klinického stavu měření koagulace 24 hodin po infuzi pro každou kohortu
|
24 hodin po infuzi
|
|
Medián počtu krevních destiček
Časové okno: Screening, základní stav, 1, 6, 24 hodin, den 3, 4, 5 a 6 po infuzi
|
Medián počtu krevních destiček za časový bod
|
Screening, základní stav, 1, 6, 24 hodin, den 3, 4, 5 a 6 po infuzi
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
19. března 2018
Primární dokončení (Aktuální)
1. srpna 2019
Dokončení studie (Aktuální)
25. září 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. ledna 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. ledna 2018
První zveřejněno (Aktuální)
9. ledna 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
14. dubna 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. dubna 2023
Naposledy ověřeno
1. dubna 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2017-1
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .