Thrombosomes® chez les patients hémorragiques thrombocytopéniques
13 avril 2023 mis à jour par: Cellphire Therapeutics, Inc.
Une étude de phase I, multicentrique, ouverte, à dose croissante de Thrombosomes® chez des patients thrombocytopéniques hémorragiques dans trois cohortes
Cette étude évalue d'une manière dose-escalade, la sécurité et l'impact préliminaire sur le saignement, et l'effet préliminaire sur les mesures de coagulation des doses croissantes de thrombosomes allogéniques chez les patients thrombocytopéniques.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les objectifs de cet essai, mené chez des patients thrombocytopéniques présentant des saignements de grade 1* ou 2 de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) modifiés, évaluant l'innocuité de la perfusion de doses croissantes de thrombosomes allogéniques dans les saignements de l'OMS et les mesures de la coagulation.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
24
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Bergen, Norvège
- Haukeland University Hospital
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California
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Duarte, California, États-Unis, 91010
- City of Hope
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 20016
- Georgetown University Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- University of Michigan
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03766
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
- Hoxworth Blood Center/University of Cincinnati
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77092
- MD Anderson Cancer Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 74 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Adultes jusqu'à 74 ans présentant l'un des éléments suivants : leucémie aiguë (LAL ou LAM), myélodysplasie, aplasie et/ou thérapie (chimiothérapie ou radiothérapie) induite par aplasie ou hypoplasie de la moelle osseuse avec thrombocytopénie (nombre de plaquettes ≥ 5 000 et ≤ 70 000/ μL) pendant au moins 2 jours. Peut inclure une greffe de moelle osseuse ou des receveurs de cellules souches de sang périphérique ou de cordon, mais pas les sujets atteints de la maladie du greffon contre l'hôte.
- Patients hospitalisés (ou disposés à être hospitalisés pendant 24 heures après Rx) avec un score de saignement de grade 1 modifié de l'OMS (sous-ensemble) ou de grade 2 ou à risque de le devenir dans les 4 semaines suivant le dépistage. Le sous-ensemble de grade 1 comprend les patients qui présentent une épistaxis, une hématurie, des pétéchies buccales ou des saignements au niveau de plaies invasives ou autres.
- Aucun inhibiteur plaquettaire dans les 5 jours précédant la perfusion et pendant la période de suivi immédiate de 6 jours de l'étude.
Critère d'exclusion:
- Hx ou affection liée à une thrombose, une embolie ou une occlusion/ischémie vasculaire, y compris, mais sans s'y limiter : AIT, accident vasculaire cérébral, IM, mise en place d'un stent, remplacement et/ou réparation valvulaire
- Actuellement avec une infection aiguë active ou une infection suspectée, une seule température buccale ≥ 101 °F ou une température ≥ 100,4 °F maintenue sur une période d'une heure au cours des 24 dernières heures. Les sujets sous antibiotiques prophylactiques ne sont pas exclus de l'étude
- Coagulopathie ou traitement anticoagulant entraînant des valeurs de PT ou d'aPTT supérieures à 1,3 X la limite supérieure des D-dimères normaux ou élevés de la diminution du fibrinogène
- Antécédents de coagulation ou de fonction plaquettaire héréditaire, trouble ou ITP, TTP ou SHU
- Réception d'acide tranexamique ou d'autres antifibrinolytiques dans les 48 heures précédant la perfusion
- Rx avec un médicament expérimental avec 1 mois de perfusion, autre que pour le traitement de leur maladie sous-jacente
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: 9,45 x 10^7 thrombosomes/kg
Cohorte 1
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Plaquettes lyophilisées
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Expérimental: 1,89 x 10^8 Thrombosomes/kg
Cohorte 2
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Plaquettes lyophilisées
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Expérimental: 3,78 x10^8 thrombosomes/kg
Cohorte 3
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Plaquettes lyophilisées
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de patients présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: 30 jours
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Fréquence globale (et nombre et pourcentage de patients qui subissent) des EIAT, y compris les effets indésirables graves des médicaments et les événements liés au traitement définissant spécifiquement les règles de suspension et d'arrêt de l'étude (c'est-à-dire les événements thromboemboliques, les lésions pulmonaires aiguës, l'anaphylaxie et le décès).
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30 jours
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Nombre de patients présentant des événements indésirables graves liés au traitement (TESAE)
Délai: 30 jours
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Fréquence globale (et nombre et pourcentage de patients qui subissent) des TESAE, y compris les effets indésirables graves des médicaments et les événements liés au traitement définissant spécifiquement les règles de suspension et d'arrêt de l'étude (c'est-à-dire les événements thromboemboliques, les lésions pulmonaires aiguës, l'anaphylaxie et le décès).
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30 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Nombre de sites de saignement de l'OMS avec changement de statut par rapport à la ligne de base
Délai: 1, 6, 24 heures et jour 6 après la perfusion
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Changement au niveau scolaire du score d'évaluation des saignements de l'OMS au niveau du site de saignement le plus grave par rapport au départ ; Le score d'évaluation des saignements de l'OMS varie de 1 à 4, les chiffres les plus élevés indiquant une aggravation des saignements.
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1, 6, 24 heures et jour 6 après la perfusion
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Nombre de patients présentant un changement de niveau scolaire dans le score d'évaluation des saignements de l'OMS par rapport au départ - Score OMS des patients au site de saignement primaire
Délai: Valeur initiale, 1, 6, 24 heures et jour 6 après la perfusion
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Score OMS des patients au site de saignement primaire.
Le score d'évaluation des saignements de l'OMS varie de 1 à 4, les chiffres les plus élevés indiquant une aggravation des saignements.
Le score maximal d'évaluation des saignements de l'OMS pour les patients de l'étude était de 2.
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Valeur initiale, 1, 6, 24 heures et jour 6 après la perfusion
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Nombre de patients avec un décalage par rapport à la ligne de base de l'hémoglobine
Délai: 1, 6, 24 heures, jours 3, 4, 5 et 6 après la perfusion
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Changement de l'état clinique de base de la mesure de l'hémoglobine à différents moments après la perfusion
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1, 6, 24 heures, jours 3, 4, 5 et 6 après la perfusion
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Nombre de patients présentant un décalage par rapport à la valeur initiale de l'hématocrite
Délai: 1, 6, 24 heures, jours 3, 4, 5 et 6 après la perfusion
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Changement de l'état clinique de base de la mesure de l'hématocrite à différents moments après la perfusion
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1, 6, 24 heures, jours 3, 4, 5 et 6 après la perfusion
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Nombre de patients présentant un décalage par rapport à la ligne de base dans les mesures de coagulation 24 heures après la perfusion
Délai: 24 heures après la perfusion
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Changement de l'état clinique de base de la mesure de la coagulation à 24 heures après la perfusion pour chaque cohorte
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24 heures après la perfusion
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Numération plaquettaire médiane
Délai: Dépistage, ligne de base, 1, 6, 24 heures, jours 3, 4, 5 et 6 après la perfusion
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Numération plaquettaire médiane par point dans le temps
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Dépistage, ligne de base, 1, 6, 24 heures, jours 3, 4, 5 et 6 après la perfusion
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
19 mars 2018
Achèvement primaire (Réel)
1 août 2019
Achèvement de l'étude (Réel)
25 septembre 2019
Dates d'inscription aux études
Première soumission
3 janvier 2018
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
8 janvier 2018
Première publication (Réel)
9 janvier 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
14 avril 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
13 avril 2023
Dernière vérification
1 avril 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2017-1
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .